Studio sulla sicurezza e tollerabilità di vormatrigine in pazienti adulti con crisi epilettiche focali o generalizzate tonico-cloniche primarie

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un farmaco chiamato vormatrigine (PRAX-628) per il trattamento dell’epilessia negli adulti, in particolare per pazienti che soffrono di crisi epilettiche focali o crisi tonico-cloniche generalizzate primarie. Le crisi epilettiche focali sono quelle che iniziano in una parte specifica del cervello, mentre le crisi tonico-cloniche generalizzate coinvolgono entrambi gli emisferi cerebrali e possono causare perdita di coscienza e convulsioni.

Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei pazienti che hanno già partecipato a precedenti studi con vormatrigine o che hanno ricevuto questo farmaco attraverso altri programmi. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule per via orale e il trattamento può durare fino a 24 mesi.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti attraverso esami del sangue, controlli della pressione sanguigna e del cuore. Verrà anche valutata la frequenza delle crisi epilettiche e come il farmaco influisce sulla qualità della vita dei pazienti. Questo è uno studio di estensione a lungo termine, il che significa che continua il trattamento per i pazienti che hanno già assunto questo farmaco in studi precedenti.

1 Inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio dopo aver completato un precedente studio clinico con vormatrigina o dopo aver ricevuto il farmaco attraverso altri programmi autorizzati.

È necessario compilare un diario delle crisi epilettiche e seguire le istruzioni per la contraccezione.

2 Somministrazione del farmaco

Il paziente riceve PRAX-628 (vormatrigina) in forma di capsule da assumere per via orale.

Il farmaco viene utilizzato per il trattamento delle crisi epilettiche focali o delle crisi tonico-cloniche generalizzate primarie.

3 Monitoraggio della sicurezza

Durante lo studio vengono monitorate le reazioni avverse al farmaco.

Vengono effettuati controlli regolari dei segni vitali, degli esami di laboratorio e dell’elettrocardiogramma.

Viene valutato il rischio di suicidio attraverso una scala specifica (C-SSRS).

4 Valutazione dell'efficacia

Viene monitorata la frequenza delle crisi epilettiche nell’arco di 28 giorni.

Il paziente compila questionari sulla gravità dei sintomi (PGI-S).

Vengono effettuati prelievi di sangue per misurare i livelli di vormatrigina nel plasma.

5 Durata dello studio

Lo studio clinico inizia nell’agosto 2025.

È previsto che lo studio si concluda nell’agosto 2027.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve essere disposto a firmare un consenso informato che indica la comprensione dello scopo dello studio clinico e la capacità di seguire tutte le procedure richieste, incluso il diario delle crisi epilettiche e l’uso di metodi contraccettivi.
  • Il partecipante deve aver completato uno studio clinico precedente con vormatrigina (come PRAX-628-212, PRAX-628-321 o altri studi) o aver ricevuto vormatrigina attraverso un programma di accesso allargato.
  • Il partecipante deve aver dimostrato una buona aderenza alla compilazione del diario delle crisi e all’assunzione della vormatrigina durante gli studi precedenti, secondo il parere del medico responsabile.
  • Il partecipante deve essere un adulto (età superiore ai 18 anni).
  • Possono partecipare sia uomini che donne.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di crisi epilettiche focali o crisi tonico-cloniche generalizzate primarie (crisi che coinvolgono tutto il cervello e causano perdita di coscienza e convulsioni).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Persone di età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con crisi epilettiche diverse da quelle focali o tonico-cloniche generalizzate primarie
  • Persone con disturbi psichiatrici gravi o storia di malattie mentali significative
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Pazienti che assumono altri farmaci sperimentali o che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Persone con malattie epatiche o renali significative (problemi gravi al fegato o ai reni)
  • Pazienti con malattie cardiovascolari non controllate (problemi cardiaci o di pressione sanguigna)
  • Persone con storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 2 anni
  • Pazienti con alterazioni significative degli esami del sangue o altri test di laboratorio
  • Persone che non possono fornire un consenso informato valido

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Reclutando
21.10.2025
Italia Italia
Reclutando
28.11.2025
Polonia Polonia
Reclutando
13.11.2025
Spagna Spagna
Reclutando
12.11.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Vormatrigine è un nuovo farmaco anticonvulsivante in fase di studio per il trattamento dell’epilessia. Questo medicinale è progettato per aiutare a controllare le crisi epilettiche, in particolare le convulsioni focali e le crisi tonico-cloniche generalizzate primarie negli adulti. Il farmaco agisce sul sistema nervoso centrale per ridurre l’attività elettrica anomala nel cervello che causa le crisi epilettiche.

Questo studio clinico è di tipo “open label”, il che significa che sia i medici che i pazienti sono a conoscenza del farmaco che viene somministrato. Lo scopo principale è valutare quanto il farmaco sia sicuro e ben tollerato dai pazienti adulti con epilessia durante un periodo di trattamento prolungato.

Crisi epilettiche focali – Una condizione neurologica in cui l’attività elettrica anormale inizia in una parte specifica del cervello. Durante questi episodi, la persona può sperimentare movimenti involontari, alterazioni sensoriali o cambiamenti dello stato di coscienza. Le crisi focali possono rimanere localizzate in una zona del cervello o diffondersi ad altre aree.

Crisi tonico-cloniche generalizzate primarie – Un tipo di crisi epilettica che coinvolge l’intero cervello fin dall’inizio. Si manifesta inizialmente con una fase tonica, caratterizzata da irrigidimento muscolare, seguita da una fase clonica con movimenti ritmici e contrazioni muscolari. Durante questi episodi, la persona perde conoscenza e può verificarsi una temporanea interruzione della respirazione. Questi episodi tipicamente durano alcuni minuti e sono seguiti da un periodo di confusione e sonnolenza.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 16:53

ID della sperimentazione:
2025-521640-38-00
Codice del protocollo:
PRAX-628-323
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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