TOL2 è un agente immunotollerante sperimentale studiato per il trattamento della miastenia gravis generalizzata. Questo farmaco è progettato per modificare la risposta immunitaria del corpo nei pazienti con miastenia gravis che hanno anticorpi contro i recettori dell’acetilcolina (AChR). Il suo scopo è quello di aiutare il sistema immunitario a tollerare meglio i recettori dell’acetilcolina, che sono essenziali per la normale funzione muscolare. Si tratta di un nuovo farmaco che viene testato per la prima volta sugli esseri umani in questo studio.

Myasthenia gravis generalizzata – Una malattia autoimmune che colpisce la giunzione tra nervi e muscoli, causando debolezza muscolare progressiva. Il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano i recettori dell’acetilcolina, compromettendo la normale comunicazione tra nervi e muscoli. La debolezza muscolare tende ad aggravarsi durante l’attività e migliora con il riposo. Colpisce principalmente i muscoli degli occhi, del viso, della deglutizione e degli arti. La condizione può interessare persone di qualsiasi età, ma è più comune nelle donne giovani e negli uomini più anziani. I sintomi possono variare in intensità durante il corso della giornata e possono essere influenzati da fattori come stress, malattie o fatica.