Nirogacestat è un farmaco sperimentale utilizzato per il trattamento dei tumori desmoidi e della fibromatosi aggressiva. Questo medicinale agisce bloccando una proteina chiamata gamma-secretasi, che è coinvolta nella crescita delle cellule tumorali. Il farmaco viene somministrato per via orale ed è specificamente studiato nelle donne in pre-menopausa che soffrono di queste rare condizioni tumorali.

Lo studio si concentra particolarmente sugli effetti che questo farmaco può avere sulla funzione ovarica delle pazienti, monitorando attentamente eventuali effetti collaterali legati alla tossicità ovarica e valutando come e quanto velocemente la funzione ovarica si riprende dopo il trattamento.

Desmoid Tumours/Aggressive Fibromatosis (DT/AF) – Si tratta di tumori rari dei tessuti molli che si sviluppano dal tessuto connettivo. Questi tumori, pur non essendo maligni, possono crescere localmente in modo aggressivo infiltrando i tessuti circostanti. La condizione può presentarsi in qualsiasi parte del corpo, ma colpisce più frequentemente la parete addominale, gli arti e il tronco. I tumori desmoidi possono svilupparsi sporadicamente o essere associati a determinate sindromi genetiche. La crescita di questi tumori può essere imprevedibile, con periodi di rapida crescita alternati a periodi di stabilità o persino di regressione spontanea.