Questo studio clinico di fase 2 esamina bambini affetti da bassa statura idiopatica, una condizione in cui i bambini hanno una statura significativamente inferiore alla media per la loro età e sesso, senza una causa medica identificabile. La ricerca valuta l’efficacia del vosoritide, un farmaco sperimentale, confrontandolo con il placebo e successivamente con l’ormone della crescita umano. Lo scopo dello studio è determinare se il vosoritide possa favorire la crescita nei bambini con questa condizione.
La ricerca si svolge in due fasi distinte. Durante la prima fase, che dura 6 mesi, i partecipanti ricevono in modo casuale una di tre diverse dosi di vosoritide oppure il placebo, mentre i ricercatori misurano la velocità di crescita annuale, ovvero quanto velocemente i bambini crescono in altezza durante un anno. Nella seconda fase a lungo termine, della durata di 4 anni, i partecipanti ricevono la dose terapeutica di vosoritide o l’ormone della crescita umano, mentre viene monitorata l’altezza e il punteggio Z dell’altezza, che indica quanto l’altezza di un bambino si discosti dalla media per la sua età e sesso.
Durante tutto lo studio vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la sicurezza del trattamento e misurare vari parametri di crescita. I ricercatori controllano anche come il farmaco viene elaborato dall’organismo, misurano specifiche sostanze nelle urine e nel sangue che indicano l’attività del farmaco, valutano l’età ossea attraverso radiografie e utilizzano la densitometria ossea, una tecnica che misura la densità e il contenuto minerale delle ossa per valutare la salute scheletrica. Queste misurazioni aiutano a comprendere meglio gli effetti del vosoritide sulla crescita e sullo sviluppo osseo nei bambini con bassa statura idiopatica.
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