Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata PMM2-CDG, che è un disturbo genetico che colpisce il metabolismo. I partecipanti a questo studio riceveranno un trattamento sperimentale chiamato GLM101, somministrato tramite infusione endovenosa. Questo trattamento sarà confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia e sicurezza. L’obiettivo principale dello studio è osservare i cambiamenti nei sintomi di atassia, che è una mancanza di coordinazione muscolare, dopo 24 settimane di trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi settimanali di GLM101 o di placebo. Lo studio durerà fino a 48 settimane, con una valutazione principale a 24 settimane. I partecipanti che inizialmente ricevono il placebo avranno la possibilità di passare al trattamento con GLM101 dopo 24 settimane. I ricercatori monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento e raccoglieranno dati sui cambiamenti nei sintomi e nella qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come GLM101 possa influenzare i sintomi della PMM2-CDG e migliorare la vita dei pazienti affetti da questa condizione. I risultati potrebbero contribuire a sviluppare nuove terapie per questa malattia rara. I partecipanti saranno seguiti da vicino dai medici per garantire la loro sicurezza e benessere durante tutto il periodo dello studio.