Lo studio clinico si concentra sulla atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato BIIB115, somministrato tramite iniezione intratecale, cioè direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di BIIB115 in due gruppi di partecipanti: adulti maschi sani e bambini con SMA che hanno già ricevuto un trattamento precedente chiamato onasemnogene abeparvovec.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, gli adulti maschi sani riceveranno una singola dose crescente di BIIB115 per valutare come il loro corpo reagisce al farmaco. Nella seconda parte, i bambini con atrofia muscolare spinale riceveranno dosi multiple crescenti di BIIB115. L’obiettivo è osservare la sicurezza del farmaco e come viene tollerato dai partecipanti. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati.

Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali e raccoglieranno dati su come il farmaco si comporta nel corpo, inclusa la sua presenza nel liquido cerebrospinale e nel sangue. Lo studio durerà diversi anni per garantire che i risultati siano accurati e completi. Questo aiuterà a determinare se BIIB115 può essere un trattamento sicuro ed efficace per i pazienti con atrofia muscolare spinale.