Lo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale, portando a una progressiva perdita di controllo muscolare. Il trattamento in esame è una combinazione di masitinib, un inibitore della tirosina chinasi, e Riluzolo, un farmaco già utilizzato per rallentare la progressione della SLA. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di due dosi di masitinib come terapia aggiuntiva al Riluzolo nei pazienti con SLA.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno masitinib o un placebo, entrambi in combinazione con Riluzolo. Il trattamento sarà somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale. I partecipanti saranno seguiti per un periodo massimo di 48 settimane, durante il quale verranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi della SLA e per garantire la sicurezza del trattamento. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il masitinib e chi il placebo, per garantire l’imparzialità dei risultati.

Lo studio mira a determinare se l’aggiunta di masitinib al trattamento standard con Riluzolo possa offrire benefici aggiuntivi ai pazienti con SLA. I risultati attesi includono un miglioramento della funzionalità fisica e una riduzione della progressione della malattia. I partecipanti saranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare la loro salute generale e l’efficacia del trattamento, con particolare attenzione ai cambiamenti nei punteggi della scala ALSFRS-R, che misura la capacità funzionale dei pazienti con SLA.