Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, lo studio è rivolto a pazienti adulti con una diagnosi recente di LMA che presentano una mutazione specifica del gene NPM1 o una riorganizzazione del gene KMT2A e che non sono idonei a ricevere una chemioterapia intensiva. L’obiettivo principale dello studio è valutare se il trattamento con revumenib, in combinazione con azacitidina e venetoclax, possa prolungare la sopravvivenza complessiva dei pazienti.
Il trattamento prevede l’uso di revumenib, noto anche con il codice SNDX-5613, che viene somministrato in forma di compresse. Azacitidina è un farmaco in polvere per sospensione iniettabile, mentre venetoclax è disponibile in compresse rivestite con film. Durante lo studio, alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza priva di principi attivi, per confrontare l’efficacia del trattamento. I partecipanti allo studio seguiranno un programma di trattamento che durerà fino a 76 settimane.
Lo studio mira a comprendere meglio come questi farmaci possano lavorare insieme per migliorare la qualità della vita e la durata della sopravvivenza nei pazienti con LMA. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente questa malattia in pazienti che non possono sottoporsi a trattamenti più intensivi. Durante il corso dello studio, i partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la loro risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali.
1inizio del trattamento
Dopo l’inclusione nello studio, inizia il trattamento con i farmaci specifici per la leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione NPM1 o riarrangiamento KMT2A.
Il trattamento prevede l’assunzione di revumenib in combinazione con venetoclax e azacitidina.
2somministrazione di revumenib
Il revumenib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse.
La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal medico in base al protocollo dello studio.
3somministrazione di venetoclax
Il venetoclax viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.
La dose iniziale è di 50 mg, ma può variare in base alla risposta al trattamento e alle indicazioni del medico.
4somministrazione di azacitidina
L’azacitidina viene somministrata tramite iniezione sottocutanea.
La dose e la frequenza di somministrazione saranno stabilite dal medico in base al protocollo dello studio.
5monitoraggio e valutazione
Durante il trattamento, verranno effettuati regolari controlli medici per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.
Saranno eseguiti esami del sangue e altre valutazioni cliniche per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento.
6conclusione del trattamento
Il trattamento continuerà fino a quando il medico lo riterrà necessario o fino al completamento del protocollo dello studio.
Al termine del trattamento, verranno effettuate ulteriori valutazioni per determinare l’efficacia complessiva e la sicurezza del trattamento.
Chi può partecipare allo studio?
Il paziente deve avere una diagnosi recente di Leucemia Mieloide Acuta (AML) con mutazione NPM1 o riarrangiamento KMT2A. Le duplicazioni o delezioni parziali di KMT2A non sono ammissibili.
Il paziente deve avere almeno 18 anni, senza limite massimo di età.
Il paziente non deve essere idoneo per la chemioterapia intensiva. Questo può essere determinato dall’età (75 anni o più) o da altre condizioni mediche come problemi cardiaci o polmonari.
Il paziente deve avere un’aspettativa di vita di almeno 12 settimane.
Il paziente deve avere un conteggio dei globuli bianchi inferiore a 25 x 109/L. È possibile utilizzare l’idrossiurea per ridurre il conteggio dei globuli bianchi prima dell’iscrizione allo studio.
Il paziente deve avere una funzione renale adeguata, con creatinina nel sangue ≤ 2.0 volte il limite superiore della norma o clearance della creatinina >30 mL/min.
Il paziente deve avere una funzione epatica adeguata, con bilirubina totale nel sangue ≤ 3.0 volte il limite superiore della norma, a meno che non sia dovuto a malattia di Gilbert o coinvolgimento leucemico.
Gli uomini devono usare un preservativo in lattice durante qualsiasi contatto sessuale con donne in età fertile e devono evitare di concepire un figlio durante la terapia e per 6 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco dello studio.
Gli uomini non devono donare sperma dall’inizio dello studio e per 6 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco dello studio.
Le donne devono evitare la gravidanza durante lo studio e per 6 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco dello studio. Devono avere un test di gravidanza negativo all’inizio dello studio e, se sessualmente attive, devono usare un metodo contraccettivo altamente efficace combinato con un metodo di barriera.
Le donne non devono allattare dall’inizio dello studio e per 2 mesi e 1 settimana dopo l’ultima somministrazione del farmaco dello studio.
Le donne non devono donare ovuli dall’inizio dello studio e per 6 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco dello studio.
Il paziente deve essere in grado di comprendere e firmare un modulo di consenso informato.
Deve essere ottenuto il consenso informato scritto approvato dal Comitato Etico, secondo le normative nazionali, prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.
Conferma centrale della mutazione NPM1 o del riarrangiamento KMT2A in uno dei laboratori genetici centrali dedicati.
Chi non può partecipare allo studio?
Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave oltre alla Leucemia Mieloide Acuta (AML).
Non puoi partecipare se hai avuto un’altra forma di cancro negli ultimi 2 anni, a meno che non sia stato un tipo di cancro della pelle che non è pericoloso.
Non puoi partecipare se hai problemi al cuore che non sono controllati o che sono gravi.
Non puoi partecipare se hai un’infezione attiva che richiede un trattamento con antibiotici per via endovenosa.
Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
Non puoi partecipare se hai avuto un trapianto di midollo osseo negli ultimi 3 mesi.
Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci sperimentali.
Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
Non puoi partecipare se hai una malattia polmonare grave.
Non puoi partecipare se hai una malattia renale grave.
Revumenib è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti adulti che hanno una mutazione specifica chiamata NPM1 o una riorganizzazione del gene KMT2A. Questo farmaco è progettato per aiutare a fermare la crescita delle cellule cancerose e migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per vedere se può migliorare i risultati del trattamento.
Azacitidina è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue, come la leucemia mieloide acuta (AML). Funziona modificando il modo in cui le cellule crescono e si dividono, cercando di rallentare o fermare la crescita delle cellule cancerose. In questo studio, viene usato insieme ad altri farmaci per vedere se può migliorare la sopravvivenza dei pazienti con AML.
Venetoclax è un farmaco che aiuta a trattare la leucemia mieloide acuta (AML) colpendo una proteina specifica nelle cellule cancerose che le aiuta a sopravvivere. Bloccando questa proteina, venetoclax può aiutare a uccidere le cellule cancerose e rallentare la progressione della malattia. Viene usato in combinazione con altri farmaci per valutare se può migliorare i risultati del trattamento nei pazienti con AML.
Leucemia Mieloide Acuta (LMA) – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Inizia nel midollo osseo, ma spesso si sposta rapidamente nel sangue. La malattia progredisce rapidamente e può coinvolgere organi come il fegato, la milza e i linfonodi. Le cellule leucemiche immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, impedendo la produzione di cellule del sangue normali. Questo porta a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La LMA è più comune negli adulti e può presentare diverse mutazioni genetiche, come la mutazione NPM1, che influenzano il suo comportamento e la risposta al trattamento.
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