Lo studio riguarda pazienti con malattie autoimmuni positive per autoanticorpi e con grave interstitial lung fibrosis. Le malattie includono Systemic Sclerosis, ANCA-associated Vasculitis, seropositive Rheumatoid Arthritis, Sjögren’s disease e anti‑Synthetase Syndrome. Il trattamento sperimentale utilizza CD19.CAR T cells, cioè cellule T del sangue modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare cellule anomale. Per creare queste cellule, le cellule T vengono “transdotte” con un RV‑SFG.CD19.CD28.4‑1BBzeta, un piccolo virus modificato che trasporta le istruzioni necessarie.
Lo scopo dello studio è valutare la fattibilità di questo trattamento in queste condizioni. Dopo l’arruolamento, ai pazienti viene prelevato un piccolo campione di sangue dal quale vengono prodotte le cellule modificate; una volta pronte, le cellule vengono somministrate per via endovenosa in una breve infusione. Dopo l’infusione i partecipanti sono seguiti con visite regolari per monitorare la salute generale e la funzionalità polmonare per diversi mesi.
Durante il periodo di osservazione i medici controllano la comparsa di eventuali effetti indesiderati e valutano se la capacità dei polmoni migliora, ad esempio misurando la quantità di aria che i polmoni riescono a espirare in un secondo (capacità vitale forzata) e la capacità di trasferire ossigeno. Il monitoraggio è continuo e tutti i risultati serviranno a capire se questa terapia può essere sicura e potenzialmente efficace.



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