Academisch Ziekenhuis Leiden
Centro verificato
Leida, Paesi Bassi
In reclutamentoMalattia rara
Trapianto di cellule staminali e farmaci immunosoppressori in pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La sclerosi sistemica cutanea diffusa è una malattia rara che colpisce la pelle e gli organi interni, causando un indurimento e ispessimento dei tessuti. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, cercando di capire quale sia il miglior trattamento per i pazienti nelle fasi iniziali della malattia. Lo studio confronta due approcci: il trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe, che è un tipo di trapianto di cellule del sangue del paziente stesso, e l'uso di farmaci immunosoppressori. I farmaci immunosoppressori utilizzati nello studio includono ciclofosfamide, micofenolato mofetile, filgrastim e immunoglobulina antitimocitaria (coniglio).
Lo scopo principale dello studio è determinare quale trattamento sia più efficace nel migliorare la sopravvivenza e prevenire il fallimento degli organi principali nei pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare gli effetti sulla loro salute. Il trapianto di cellule staminali viene considerato come una terapia iniziale, mentre i farmaci immunosoppressori sono utilizzati come terapia di salvataggio nel caso in cui il trapianto non sia efficace.
Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la progressione della malattia e gli eventuali effetti collaterali dei trattamenti. L'obiettivo è capire quale approccio possa offrire i migliori risultati per i pazienti, migliorando la loro qualità di vita e riducendo il rischio di complicazioni gravi. Lo studio è progettato per fornire informazioni preziose che potrebbero aiutare a migliorare le opzioni di trattamento per le persone affette da questa malattia complessa.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
7 criteri
- Età compresa tra 18 e 65 anni.
- Diagnosi di sclerosi sistemica cutanea diffusa secondo i criteri ACR/EULAR del 2013. Questi criteri sono linee guida utilizzate dai medici per diagnosticare questa condizione.
- Durata della malattia di 3 anni o meno dall'inizio dei primi sintomi non legati al fenomeno di Raynaud. Il fenomeno di Raynaud è una condizione in cui alcune parti del corpo, come le dita, diventano fredde e insensibili in risposta a basse temperature o stress.
- Punteggio mRSS di 15 o superiore. mRSS è un metodo usato dai medici per valutare la gravità dell'ispessimento della pelle.
- Coinvolgimento clinicamente significativo di organi, che può includere problemi respiratori, renali o cardiaci.
- Durata della malattia di 1 anno o meno con malattia cutanea diffusa e punteggio mRSS superiore a 10, insieme a un alto rischio di anticorpi ANA per malattie basate sugli organi o una risposta infiammatoria acuta. Gli anticorpi ANA sono proteine che il corpo produce e che possono attaccare i propri tessuti.
- Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.
Chi non può partecipare allo studio?
6 criteri
- Non avere una diagnosi di sclerosi sistemica cutanea diffusa secondo i criteri ACR/EULAR. Questo è un tipo specifico di malattia che colpisce la pelle e altri organi.
- Essere al di fuori della fascia di età specificata per lo studio. La fascia di età accettata è tra i 18 e i 65 anni.
- Non essere in grado di fornire il consenso informato. Questo significa che il partecipante deve essere in grado di comprendere e accettare volontariamente di partecipare allo studio.
- Avere una condizione medica che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio o con i risultati dello studio. Questo include altre malattie gravi o condizioni di salute.
- Essere incinta o allattare. Le donne in gravidanza o che allattano non possono partecipare per motivi di sicurezza.
- Partecipare contemporaneamente a un altro studio clinico. Non è possibile partecipare a più studi clinici allo stesso tempo.
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Centro verificatoAmsterdam, Paesi BassiStichting Radboud University Medical Center
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Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.
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Farmaci in studio
Trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche
Questo trattamento prevede il prelievo di cellule staminali dal paziente stesso, che vengono poi reinfuse dopo un trattamento preparatorio. L'obiettivo è rigenerare il sistema immunitario e migliorare la condizione del paziente affetto da sclerosi sistemica cutanea diffusa precoce.
Farmaci immunosoppressori
Questi farmaci vengono utilizzati per ridurre l'attività del sistema immunitario. Nel contesto di questa sperimentazione, sono impiegati per confrontare la loro efficacia con il trapianto di cellule staminali nel trattamento della sclerosi sistemica cutanea diffusa precoce, cercando di migliorare la sopravvivenza e prevenire il fallimento degli organi principali.
Che cosa si sa già del trattamento
Immunosuppressive Medication – Questo farmaco viene somministrato per via orale o endovenosa e viene utilizzato per ridurre l'attività del sistema immunitario. Attualmente, è ampiamente studiato e utilizzato nella pratica medica per trattare condizioni autoimmuni come la sclerosi sistemica cutanea diffusa. Le indicazioni terapeutiche principali includono la gestione dei sintomi e la prevenzione del danno agli organi. A livello molecolare, agisce inibendo la proliferazione delle cellule immunitarie, riducendo così l'infiammazione. È classificato come un farmaco immunosoppressore.
Malattie studiate
Sclerosi sistemica cutanea diffusa – È una malattia autoimmune caratterizzata dall'ispessimento e dall'indurimento della pelle, che può estendersi anche agli organi interni. La malattia inizia spesso con sintomi come il fenomeno di Raynaud, che provoca cambiamenti di colore nelle dita delle mani e dei piedi in risposta al freddo o allo stress. Con il tempo, la pelle diventa più rigida e meno elastica, e possono verificarsi problemi respiratori se i polmoni sono coinvolti. Anche il tratto gastrointestinale, i reni e il cuore possono essere colpiti, portando a una varietà di sintomi sistemici. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano un rapido peggioramento e altri che hanno una progressione più lenta. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e limitare il danno agli organi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-505877-34-00Codice del protocolloNL72607.041.20Partecipanti previsti88 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Utrecht
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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