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Studio sull'efficacia di venetoclax in pazienti con Leucemia Mieloide Cronica dopo la sospensione della terapia con inibitori della tirosin-chinasi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Cronica, una forma di cancro del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. La ricerca valuterà l'efficacia di un farmaco chiamato venetoclax, che viene somministrato per via orale una volta al giorno. Il farmaco verrà utilizzato in pazienti che hanno interrotto una precedente terapia con inibitori della tirosin-chinasi dopo aver raggiunto una remissione molecolare profonda della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare se il venetoclax può essere efficace nel trattare le cellule staminali della leucemia che potrebbero persistere anche dopo il trattamento precedente. Il farmaco viene somministrato alla dose di 400 milligrammi al giorno per un periodo che può durare fino a 12 mesi. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta del paziente al trattamento attraverso analisi specifiche del midollo osseo.

La ricerca si concentra sui pazienti che hanno già ricevuto un trattamento precedente per almeno tre anni e hanno ottenuto buoni risultati. Il venetoclax è un farmaco che agisce in modo diverso rispetto ai trattamenti precedenti, mirando specificamente alle cellule malate che potrebbero essere rimaste nel corpo nonostante la terapia precedente abbia avuto successo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver interrotto la terapia con inibitori della tirosina chinasi (TKI), inizierà l'assunzione di venetoclax.

    Il dosaggio è di 400 mg al giorno, da assumere per via orale.

    È necessario mantenere valori normali di potassio, calcio e magnesio nel sangue.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Verranno effettuati controlli della funzionalità epatica e renale.

    Sarà necessario un prelievo di midollo osseo per misurare i livelli delle cellule staminali BCR::ABL1.

  3. Passaggio 3

    Controlli periodici

    Verranno eseguiti esami del sangue regolari per monitorare i livelli di:

    - Bilirubina totale

    - Funzionalità renale

    - Lipasi sierica

    - Elettroliti (potassio, calcio, magnesio)

  4. Passaggio 4

    Durata dello studio

    Lo studio clinico continuerà fino a giugno 2025.

    Durante questo periodo, è necessario continuare ad assumere il farmaco secondo le indicazioni fornite.

    Per le donne in età fertile è obbligatorio l'uso di un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Diagnosi confermata di leucemia mieloide cronica in fase cronica con conferma citogenetica del cromosoma Philadelphia
  • Età maggiore o uguale a 18 anni
  • DNA conservato dalla diagnosi iniziale per l'analisi del punto di rottura BCR::ABL1
  • Livello di trascritto BCR::ABL1 secondo la scala internazionale (IS) di MR4 o migliore, confermato tre volte negli ultimi 13 mesi
  • Almeno 3 anni di terapia con inibitori della tirosina chinasi (TKI)
  • Stato di performance WHO tra 0-2

  • Funzionalità degli organi adeguata, inclusi:

    • Bilirubina totale < 3 volte il limite superiore normale
    • Clearance della creatinina ≥ 30 mL/min
    • Lipasi sierica ≤ 1.5 volte il limite superiore normale

  • Valori di laboratorio nella norma per:

    • Potassio
    • Calcio totale
    • Magnesio

  • Per le donne in età fertile:

    • Test di gravidanza negativo
    • Utilizzo di un metodo contraccettivo altamente efficace durante il trattamento con venetoclax
  • Firma del consenso informato

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti che non hanno una leucemia mieloide cronica (un tipo di tumore del sangue)
  • Persone di età inferiore ai 18 anni o superiore agli 85 anni
  • Pazienti che non hanno raggiunto una remissione molecolare profonda (livelli molto bassi di cellule leucemiche nel sangue)
  • Pazienti che non hanno precedentemente ricevuto una terapia con inibitori della tirosin-chinasi (farmaci specifici per la leucemia mieloide cronica)
  • Pazienti che stanno attualmente assumendo altri trattamenti sperimentali
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni
  • Persone con gravi malattie cardiache o disturbi del ritmo cardiaco
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Persone con altri tipi di tumori attivi
  • Pazienti che non possono assumere la dose giornaliera di 400 mg di venetoclax (il farmaco dello studio)
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    Questo è un farmaco antitumorale che viene utilizzato per trattare la leucemia mieloide cronica (LMC). Agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere. Il farmaco aiuta a eliminare le cellule staminali leucemiche che potrebbero persistere anche dopo altri trattamenti.

  • Inibitori della tirosina chinasi (TKI)

    Questi sono farmaci che vengono utilizzati come trattamento standard per la leucemia mieloide cronica. Funzionano bloccando l'attività anomala della proteina BCR::ABL1, che è responsabile della crescita delle cellule leucemiche. I pazienti in questo studio interrompono questi farmaci dopo aver raggiunto una remissione molecolare profonda.

Che cosa si sa già del trattamento

Venetoclax - Un farmaco antitumorale somministrato per via orale sotto forma di compresse, utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC) dopo la terapia con inibitori della tirosin-chinasi (TKI). Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione selettiva della proteina BCL-2, che svolge un ruolo cruciale nella sopravvivenza delle cellule tumorali, portando alla morte programmata delle cellule leucemiche. Questo medicinale viene utilizzato specificamente per colpire le cellule staminali leucemiche persistenti nei pazienti che hanno già raggiunto una remissione molecolare profonda con precedente terapia TKI, rappresentando un importante progresso nel trattamento della LMC.

Malattie studiate

Leucemia mieloide cronica - La leucemia mieloide cronica è una malattia del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Si sviluppa quando le cellule staminali del midollo osseo iniziano a produrre un numero eccessivo di globuli bianchi anomali. Questa condizione progredisce lentamente e attraversa diverse fasi, iniziando dalla fase cronica, che è la più lieve. La malattia è caratterizzata dalla presenza di un'alterazione genetica specifica chiamata cromosoma Philadelphia, che porta alla produzione di una proteina anomala BCR-ABL. Questa proteina causa la crescita incontrollata delle cellule del sangue. I sintomi possono includere stanchezza, perdita di peso e ingrossamento della milza.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-516214-38-00Codice del protocolloVARIANTPartecipanti previsti10 personePromotoreFriedrich-Schiller-Universitaet Jena

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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