Lo studio clinico si concentra su alcune malattie rare chiamate condizioni autoinfiammatorie monogeniche, che sono causate da mutazioni nei geni NLRC4 e XIAP. Queste condizioni possono portare a infiammazioni nel corpo che non sono causate da infezioni o altre malattie comuni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Tadekinig alfa, somministrato come soluzione per iniezione. Questo farmaco è progettato per aiutare a controllare l’infiammazione in queste malattie specifiche.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Tadekinig alfa nei pazienti che hanno già partecipato a un precedente studio clinico. Questo significa che i ricercatori vogliono vedere se il farmaco è sicuro da usare per un periodo più lungo e se i pazienti lo tollerano bene. Lo studio è aperto, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il farmaco e non ci sarà un gruppo che riceve un placebo.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di Tadekinig alfa e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nei loro sintomi. I medici controlleranno anche i risultati dei test di laboratorio per assicurarsi che il farmaco sia sicuro. Lo studio è progettato per durare fino a 26 settimane, durante le quali i partecipanti avranno visite regolari per valutare la loro salute e il progresso del trattamento.
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