Lo studio riguarda la leucemia mieloide cronica, una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. Il trattamento utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato ponatinib, disponibile in compresse rivestite da 15 mg. Ponatinib è un tipo di farmaco noto come inibitore della tirosina chinasi (TKI), che aiuta a bloccare l’azione di una proteina anomala che stimola la crescita delle cellule cancerose.

Lo scopo dello studio è valutare la possibilità di interrompere e poi riprendere il trattamento con ponatinib nei pazienti con leucemia mieloide cronica che hanno già raggiunto una risposta molecolare, cioè una riduzione significativa delle cellule cancerose nel sangue. I partecipanti allo studio riceveranno ponatinib per un certo periodo e verranno monitorati per vedere se la malattia rimane sotto controllo anche dopo l’interruzione del farmaco.

Durante lo studio, i pazienti saranno seguiti per verificare la presenza di eventuali effetti collaterali e per valutare se la malattia rimane in remissione. L’obiettivo principale è vedere quanti pazienti mantengono una risposta molecolare maggiore (MMR) entro 52 settimane dall’interruzione del trattamento con ponatinib. Lo studio esaminerà anche la sicurezza del farmaco e la sopravvivenza senza progressione della malattia.