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Studio sull'uso di ponatinib per pazienti con leucemia mieloide cronica in risposta molecolare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la leucemia mieloide cronica, una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. Il trattamento utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato ponatinib, disponibile in compresse rivestite da 15 mg. Ponatinib è un tipo di farmaco noto come inibitore della tirosina chinasi (TKI), che aiuta a bloccare l'azione di una proteina anomala che stimola la crescita delle cellule cancerose.

Lo scopo dello studio è valutare la possibilità di interrompere e poi riprendere il trattamento con ponatinib nei pazienti con leucemia mieloide cronica che hanno già raggiunto una risposta molecolare, cioè una riduzione significativa delle cellule cancerose nel sangue. I partecipanti allo studio riceveranno ponatinib per un certo periodo e verranno monitorati per vedere se la malattia rimane sotto controllo anche dopo l'interruzione del farmaco.

Durante lo studio, i pazienti saranno seguiti per verificare la presenza di eventuali effetti collaterali e per valutare se la malattia rimane in remissione. L'obiettivo principale è vedere quanti pazienti mantengono una risposta molecolare maggiore (MMR) entro 52 settimane dall'interruzione del trattamento con ponatinib. Lo studio esaminerà anche la sicurezza del farmaco e la sopravvivenza senza progressione della malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Viene confermata la diagnosi di leucemia mieloide cronica (CML) positiva per BCR-ABL e Ph+ in fase cronica.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve Iclusig (ponatinib) in compresse rivestite con film da 15 mg.

    Il farmaco viene assunto per via orale secondo le indicazioni del medico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della risposta

    La risposta molecolare viene monitorata per valutare la proporzione di pazienti che mantengono una risposta molecolare maggiore (MMR) entro 52 settimane.

    Vengono effettuati esami del sangue regolari per controllare i livelli di BCR-ABL.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli eventi avversi

    Viene monitorata l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento, inclusi eventi tromboembolici, emorragici, ematologici e gastrointestinali.

    Il paziente viene valutato per eventuali nuovi sintomi o peggioramenti rispetto alla condizione iniziale.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della sopravvivenza

    Viene valutata la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza libera da trattamento (TFS).

    Il paziente continua a essere monitorato per eventuali segni di progressione della malattia.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2025.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con ponatinib.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Essere un paziente di sesso maschile o femminile con età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere un intervallo QTcF normale nell'elettrocardiogramma (ECG) di screening, definito come QTcF ≤ 450 ms per i maschi o ≤ 470 ms per le femmine. L'ECG è un test che misura l'attività elettrica del cuore.
  • Per le donne in età fertile, avere un test di gravidanza negativo documentato prima dell'iscrizione allo studio.
  • Essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate e le procedure dello studio.
  • Avere la capacità di comprendere e firmare il consenso informato.
  • Il consenso informato scritto deve essere ottenuto prima di qualsiasi procedura di screening.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG di 0, 1 o 2. L'ECOG è una scala che misura quanto una malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Avere una diagnosi di leucemia mieloide cronica (CML) in fase cronica, positiva per BCR-ABL e Ph+.
  • Aver fallito il primo tentativo di interruzione della terapia con TKI e, dopo la reintroduzione del TKI, aver raggiunto nuovamente MR4, mantenuta e confermata per più di un anno. MR4 è un livello di risposta al trattamento.
  • Essere in grado di assumere la terapia orale.
  • Avere una funzione adeguata degli organi principali, con valori di alcuni esami del sangue entro limiti specifici.
  • Avere valori di elettroliti (come potassio, magnesio e calcio totale) entro i limiti normali o corretti con integratori prima della prima dose del farmaco dello studio.
  • Avere una funzione del midollo osseo normale, con un numero sufficiente di globuli bianchi, piastrine e emoglobina.
  • I pazienti con diabete preesistente e ben controllato possono essere inclusi.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia mieloide cronica. Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero avere difficoltà a proteggere i propri diritti e il proprio benessere durante lo studio.
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Farmaci in studio

Ponatinib: Ponatinib è un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide cronica (CML). In questo studio clinico, ponatinib viene somministrato ai pazienti per valutare la sua efficacia nel mantenere una risposta molecolare maggiore (MMR) dopo una reintroduzione e un secondo stop del trattamento. Il farmaco agisce inibendo l'attività di specifiche proteine che promuovono la crescita delle cellule cancerose, aiutando a controllare la progressione della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Ponatinib – Ponatinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide cronica. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia nel mantenere la risposta molecolare nei pazienti. È classificato come inibitore della tirosina chinasi, agendo a livello molecolare per bloccare l'attività di specifiche proteine che promuovono la crescita delle cellule tumorali. Questo farmaco è riconosciuto nella letteratura medica per la sua capacità di trattare forme resistenti di leucemia.

Malattie studiate

Leucemia mieloide cronica – È un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo, dove si producono le cellule del sangue. Questa malattia è caratterizzata da un aumento anomalo dei globuli bianchi nel sangue. La leucemia mieloide cronica progredisce lentamente e può non mostrare sintomi evidenti nelle fasi iniziali. Con il tempo, può portare a sintomi come affaticamento, perdita di peso e sudorazione notturna. La malattia è spesso associata a una mutazione genetica specifica chiamata cromosoma Philadelphia. La progressione della malattia può variare, ma generalmente avanza in tre fasi: cronica, accelerata e blastica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508993-27-00Codice del protocolloFCR173011/ResToPPartecipanti previsti80 personePromotoreFundacion Cris De Investigacion Para Vencer El Cancer

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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