Studio sull’uso di Pegaspargase per la leucemia linfoblastica acuta nei bambini e adolescenti

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Di cosa tratta questo studio

Lo studio si concentra sul trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL) nei bambini e negli adolescenti. La leucemia linfoblastica acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato pegaspargase, somministrato tramite iniezione. Questo farmaco è un agente chemioterapico utilizzato per combattere le cellule cancerose.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la tolleranza di diversi schemi di somministrazione di pegaspargase in pazienti di età compresa tra 12 mesi e meno di 18 anni, recentemente diagnosticati con ALL a rischio standard o medio. Lo studio esamina anche la tolleranza e la tossicità del trattamento in pazienti con rischio alto o molto alto. I partecipanti saranno seguiti per un periodo che va dal giorno 12 al giorno 49 del trattamento per monitorare la risposta al farmaco e gli eventuali effetti collaterali.

Lo studio è condotto in Francia e coinvolge più centri medici. I ricercatori si concentrano su come il corpo dei pazienti assorbe e utilizza il farmaco, oltre a monitorare eventuali effetti collaterali gravi come trombosi, pancreatite, reazioni allergiche e problemi al fegato. L’obiettivo è migliorare il trattamento per i giovani pazienti con leucemia linfoblastica acuta e comprendere meglio le diverse risposte al farmaco.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di pegaspargase, un farmaco somministrato tramite iniezione. Questo farmaco è utilizzato per trattare la leucemia linfoblastica acuta (LLA) nei bambini e negli adolescenti.

La somministrazione avviene secondo uno schema frazionato o intensificato, a seconda del gruppo di rischio del paziente. Il trattamento è stratificato in base alla caratterizzazione immunofenotipica (linea B o T) e al gruppo di rischio del paziente.

2fase di induzione

Durante la fase di induzione, che dura fino al giorno 49, l’obiettivo è valutare l’attività dell’asparaginasi al giorno 33 e la tolleranza del trattamento.

Per i pazienti ad alto o molto alto rischio, viene valutata anche la tossicità dello schema intensificato.

3monitoraggio della tolleranza

Tra il giorno 12 e il giorno 49, viene monitorata l’incidenza di tossicità gravi (grado ≥ 3) direttamente correlate all’asparaginasi, come trombosi del sistema nervoso centrale, pancreatite, anafilassi e iperbilirubinemia.

4valutazione dei sottogruppi rari

Viene valutata l’incidenza di sottogruppi rari di LLA e il loro valore prognostico. Questo include sottogruppi come ‘B-altro’, BCR-ABL like, MEF2D-X, ZNF384-X, TCF3-HLF.

Per i pazienti con risposta subottimale alla terapia, viene valutata la sopravvivenza libera da eventi (EFS), la sopravvivenza libera da malattia (DFS) e la sopravvivenza globale (OS) a 5 anni.

5conclusione del trattamento

Il trattamento è previsto concludersi entro il 1 luglio 2025, con l’obiettivo di valutare l’efficacia e la tolleranza dei diversi schemi di somministrazione di pegaspargase.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve essere un bambino o un adolescente con età superiore a 12 mesi ma inferiore a 18 anni.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di ALL. ALL significa Leucemia Linfoblastica Acuta, un tipo di cancro del sangue.
  • Il paziente deve avere un tipo specifico di ALL, che può essere di linea B o linea T. Questi termini si riferiscono al tipo di cellule del sangue coinvolte.
  • È necessario ottenere un consenso informato scritto prima dell’ottavo giorno di trattamento. Questo significa che il paziente o i suoi tutori devono firmare un documento che spiega lo studio e conferma che accettano di partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i pazienti che hanno meno di 12 mesi o più di 18 anni.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono stati recentemente diagnosticati con ALL. ALL è un tipo di cancro del sangue chiamato leucemia linfoblastica acuta.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nei gruppi di rischio standard o medio per ALL.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono tollerare il trattamento con pegaspargase. Pegaspargase è un farmaco usato nel trattamento della leucemia.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittàPaeseStato
Assistance Publique Hopitaux De ParisParigiFranciaCHIEDI ORA

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non ancora reclutando

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Prednisone è un farmaco corticosteroide utilizzato per ridurre l’infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Nel contesto del trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL) nei bambini e adolescenti, viene utilizzato per aiutare a ridurre il numero di cellule leucemiche nel corpo.

Vincristina è un farmaco chemioterapico che agisce bloccando la crescita delle cellule cancerose. Viene somministrato per trattare la leucemia linfoblastica acuta (ALL) e aiuta a fermare la divisione delle cellule tumorali.

Asparaginasi è un enzima che priva le cellule leucemiche di un nutriente essenziale, l’asparagina, necessario per la loro crescita. Questo aiuta a ridurre il numero di cellule leucemiche nel corpo.

Daunorubicina è un farmaco chemioterapico che interferisce con il DNA delle cellule cancerose, impedendo loro di crescere e dividersi. È utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL) per ridurre il numero di cellule tumorali.

Metotrexato è un farmaco chemioterapico che interferisce con la crescita delle cellule cancerose. Viene utilizzato per trattare la leucemia linfoblastica acuta (ALL) e aiuta a prevenire la proliferazione delle cellule tumorali.

Citarabina è un farmaco chemioterapico che agisce bloccando la sintesi del DNA nelle cellule cancerose, impedendo loro di crescere e dividersi. È utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL) per ridurre il numero di cellule tumorali.

Ciclofosfamide è un farmaco chemioterapico che danneggia il DNA delle cellule cancerose, impedendo loro di crescere e dividersi. Viene utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL) per ridurre il numero di cellule tumorali.

Malattie investigate:

Leucemia linfoblastica acuta (LLA) – La leucemia linfoblastica acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, in particolare i linfociti. Si sviluppa rapidamente e richiede un trattamento immediato. La malattia inizia nel midollo osseo, dove le cellule immature si moltiplicano rapidamente e si diffondono nel sangue. Questo porta a una riduzione delle cellule sane nel sangue, causando sintomi come stanchezza, febbre e sanguinamento. La LLA può colpire sia i bambini che gli adulti, ma è più comune nei bambini. La progressione della malattia può variare a seconda del tipo di cellule coinvolte e della risposta al trattamento.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 10:05

Trial ID:
2024-514243-29-01
Numero di protocollo
P091205
NCT ID:
NCT02716233
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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