Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non ancora in reclutamento

Studio sull'uso di pegaspargase per la leucemia linfoblastica acuta nei bambini e adolescenti

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sul trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL) nei bambini e negli adolescenti. La leucemia linfoblastica acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato pegaspargase, somministrato tramite iniezione. Questo farmaco è un agente chemioterapico utilizzato per combattere le cellule cancerose.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la tolleranza di diversi schemi di somministrazione di pegaspargase in pazienti di età compresa tra 12 mesi e meno di 18 anni, recentemente diagnosticati con ALL a rischio standard o medio. Lo studio esamina anche la tolleranza e la tossicità del trattamento in pazienti con rischio alto o molto alto. I partecipanti saranno seguiti per un periodo che va dal giorno 12 al giorno 49 del trattamento per monitorare la risposta al farmaco e gli eventuali effetti collaterali.

Lo studio è condotto in Francia e coinvolge più centri medici. I ricercatori si concentrano su come il corpo dei pazienti assorbe e utilizza il farmaco, oltre a monitorare eventuali effetti collaterali gravi come trombosi, pancreatite, reazioni allergiche e problemi al fegato. L'obiettivo è migliorare il trattamento per i giovani pazienti con leucemia linfoblastica acuta e comprendere meglio le diverse risposte al farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di pegaspargase, un farmaco somministrato tramite iniezione. Questo farmaco è utilizzato per trattare la leucemia linfoblastica acuta (LLA) nei bambini e negli adolescenti.

    La somministrazione avviene secondo uno schema frazionato o intensificato, a seconda del gruppo di rischio del paziente. Il trattamento è stratificato in base alla caratterizzazione immunofenotipica (linea B o T) e al gruppo di rischio del paziente.

  2. Passaggio 2

    Fase di induzione

    Durante la fase di induzione, che dura fino al giorno 49, l'obiettivo è valutare l'attività dell'asparaginasi al giorno 33 e la tolleranza del trattamento.

    Per i pazienti ad alto o molto alto rischio, viene valutata anche la tossicità dello schema intensificato.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della tolleranza

    Tra il giorno 12 e il giorno 49, viene monitorata l'incidenza di tossicità gravi (grado ≥ 3) direttamente correlate all'asparaginasi, come trombosi del sistema nervoso centrale, pancreatite, anafilassi e iperbilirubinemia.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei sottogruppi rari

    Viene valutata l'incidenza di sottogruppi rari di LLA e il loro valore prognostico. Questo include sottogruppi come 'B-altro', BCR-ABL like, MEF2D-X, ZNF384-X, TCF3-HLF.

    Per i pazienti con risposta subottimale alla terapia, viene valutata la sopravvivenza libera da eventi (EFS), la sopravvivenza libera da malattia (DFS) e la sopravvivenza globale (OS) a 5 anni.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento è previsto concludersi entro il 1 luglio 2025, con l'obiettivo di valutare l'efficacia e la tolleranza dei diversi schemi di somministrazione di pegaspargase.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il paziente deve essere un bambino o un adolescente con età superiore a 12 mesi ma inferiore a 18 anni.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di ALL. ALL significa Leucemia Linfoblastica Acuta, un tipo di cancro del sangue.
  • Il paziente deve avere un tipo specifico di ALL, che può essere di linea B o linea T. Questi termini si riferiscono al tipo di cellule del sangue coinvolte.
  • È necessario ottenere un consenso informato scritto prima dell'ottavo giorno di trattamento. Questo significa che il paziente o i suoi tutori devono firmare un documento che spiega lo studio e conferma che accettano di partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che hanno meno di 12 mesi o più di 18 anni.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono stati recentemente diagnosticati con ALL. ALL è un tipo di cancro del sangue chiamato leucemia linfoblastica acuta.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nei gruppi di rischio standard o medio per ALL.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono tollerare il trattamento con pegaspargase. Pegaspargase è un farmaco usato nel trattamento della leucemia.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Prednisone

    è un farmaco corticosteroide utilizzato per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Nel contesto del trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL) nei bambini e adolescenti, viene utilizzato per aiutare a ridurre il numero di cellule leucemiche nel corpo.

  • Vincristina

    è un farmaco chemioterapico che agisce bloccando la crescita delle cellule cancerose. Viene somministrato per trattare la leucemia linfoblastica acuta (ALL) e aiuta a fermare la divisione delle cellule tumorali.

  • Asparaginasi

    è un enzima che priva le cellule leucemiche di un nutriente essenziale, l'asparagina, necessario per la loro crescita. Questo aiuta a ridurre il numero di cellule leucemiche nel corpo.

  • Daunorubicina

    è un farmaco chemioterapico che interferisce con il DNA delle cellule cancerose, impedendo loro di crescere e dividersi. È utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL) per ridurre il numero di cellule tumorali.

  • Metotrexato

    è un farmaco chemioterapico che interferisce con la crescita delle cellule cancerose. Viene utilizzato per trattare la leucemia linfoblastica acuta (ALL) e aiuta a prevenire la proliferazione delle cellule tumorali.

  • Citarabina

    è un farmaco chemioterapico che agisce bloccando la sintesi del DNA nelle cellule cancerose, impedendo loro di crescere e dividersi. È utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL) per ridurre il numero di cellule tumorali.

Che cosa si sa già del trattamento

Pegaspargase – Pegaspargase è somministrato per via iniettiva, solitamente attraverso un'iniezione intramuscolare o endovenosa. Attualmente, è utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) nei bambini e adolescenti, ed è ben documentato nella letteratura medica per la sua efficacia in questo contesto. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della LLA a rischio standard o medio. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'idrolisi dell'asparagina, un amminoacido essenziale per la crescita delle cellule leucemiche, riducendo così la loro proliferazione. Pegaspargase è classificato come un agente antineoplastico.

Malattie studiate

Leucemia linfoblastica acuta (LLA) – La leucemia linfoblastica acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, in particolare i linfociti. Si sviluppa rapidamente e richiede un trattamento immediato. La malattia inizia nel midollo osseo, dove le cellule immature si moltiplicano rapidamente e si diffondono nel sangue. Questo porta a una riduzione delle cellule sane nel sangue, causando sintomi come stanchezza, febbre e sanguinamento. La LLA può colpire sia i bambini che gli adulti, ma è più comune nei bambini. La progressione della malattia può variare a seconda del tipo di cellule coinvolte e della risposta al trattamento.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2024-514243-29-01Codice del protocolloP091205Partecipanti previsti1 636 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.