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Studio sull'uso di ONC201 per il trattamento del glioma diffuso mutante H3 K27M dopo radioterapia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata glioma diffuso con mutazione H3 K27M, un tipo di tumore cerebrale. Questo studio esamina l'efficacia di un farmaco chiamato ONC201, somministrato dopo la radioterapia. Il farmaco viene assunto sotto forma di capsule. Lo studio è progettato per confrontare gli effetti di ONC201 con quelli di un placebo, che è una sostanza senza principi attivi.

L'obiettivo principale dello studio è valutare se ONC201 può migliorare la sopravvivenza complessiva e il tempo senza progressione della malattia nei partecipanti. I partecipanti allo studio hanno già completato un ciclo di radioterapia standard e sono stati diagnosticati con il glioma diffuso con mutazione H3 K27M. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ONC201 o un placebo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nel loro stato di salute.

Lo studio è condotto in modo "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i medici sanno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare il glioma diffuso con mutazione H3 K27M dopo la radioterapia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver completato la radioterapia standard, inizia la partecipazione allo studio clinico. La radioterapia deve essere stata completata da 2 a 6 settimane prima dell'inizio dello studio.

    È necessario aver ricevuto una diagnosi istologica di glioma diffuso mutante H3 K27M e aver completato una risonanza magnetica (MRI) del cervello di alta qualità prima e dopo la radioterapia.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il farmaco ONC201 e l'altro un placebo. Entrambi i trattamenti sono somministrati sotto forma di capsule orali.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento con ONC201 o placebo viene somministrato secondo il protocollo dello studio. La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo e devono essere seguite rigorosamente.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la salute e il benessere. Queste includono esami fisici, analisi di laboratorio e valutazioni delle immagini cerebrali.

    La risposta al trattamento viene valutata attraverso criteri specifici, come la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza libera da progressione.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 15 dicembre 2026. Alla fine dello studio, i risultati saranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con ONC201 rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere in grado di comprendere le procedure dello studio e accettare di partecipare fornendo il consenso informato scritto (dal partecipante o dal rappresentante legale autorizzato), e l'assenso quando applicabile.
  • Avere un peso corporeo di almeno 10 kg al momento della randomizzazione.
  • Avere una diagnosi istologica di glioma diffuso H3 K27M-mutante (nuova diagnosi). Questo significa che è stata rilevata una mutazione specifica nel gene H3 nel tessuto tumorale attraverso test di laboratorio.
  • Avere almeno una risonanza magnetica (MRI) del cervello di alta qualità, con contrasto, ottenuta prima di iniziare la radioterapia, da inviare per una lettura centrale. Se è stato effettuato un intervento chirurgico, la scansione deve essere post-operatoria; se non è stato effettuato un intervento, la scansione può essere pre- o post-biopsia.
  • Avere almeno una risonanza magnetica (MRI) del cervello di alta qualità, con contrasto, ottenuta da 2 a 6 settimane dopo il completamento della radioterapia iniziale. Devono essere fornite anche tutte le risonanze disponibili completate prima di iniziare il trattamento con l'intervento dello studio.
  • Aver completato la radioterapia standard iniziale entro 2 a 6 settimane prima della randomizzazione. La radioterapia standard è definita come una dose di 54 a 60 Gy a 1,8 a 2,2 Gy per frazione. La radioterapia deve essere iniziata entro 12 settimane dalla diagnosi iniziale di glioma diffuso H3 K27M-mutante e entro 8 settimane dall'ultimo intervento chirurgico o biopsia.
  • Avere un punteggio di Karnofsky o punteggio di Lansky di almeno 70 al momento della randomizzazione. Questi punteggi valutano la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Avere una dose stabile o in diminuzione di corticosteroidi e farmaci anti-convulsivi per 7 giorni prima della randomizzazione, se applicabile. Una dose stabile di steroidi è definita come un aumento di non più di 2 mg al giorno (basato sulla dose di desametasone o dose equivalente di un altro steroide).

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il glioma diffuso H3 K27M-mutante. Questo è un tipo specifico di tumore al cervello.
  • Non possono partecipare persone che non hanno completato la radioterapia. La radioterapia è un trattamento che utilizza radiazioni per distruggere le cellule tumorali.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono dai 2 ai 18 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili non specificati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

ONC201 è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento del glioma diffuso con mutazione H3 K27M. Questo farmaco viene somministrato ai partecipanti dopo che hanno completato la radioterapia. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di ONC201 nel trattamento di questo tipo specifico di tumore cerebrale.

Che cosa si sa già del trattamento

ONC201 – ONC201 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento del glioma diffuso con mutazione H3 K27M, una forma rara di tumore cerebrale. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua efficacia dopo la radioterapia. ONC201 è indicato principalmente per pazienti con questa specifica mutazione genetica. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'induzione della morte cellulare nelle cellule tumorali attraverso l'attivazione di percorsi molecolari che portano all'apoptosi. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti antitumorali.

Malattie studiate

Glioma diffuso con mutazione H3 K27M – È un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa principalmente nei bambini e nei giovani adulti. Questo tumore è caratterizzato da una mutazione genetica specifica, nota come H3 K27M, che colpisce le cellule gliali del cervello. La malattia tende a crescere rapidamente e può diffondersi in diverse aree del cervello. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, problemi di equilibrio e cambiamenti nel comportamento o nella personalità. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento dei sintomi neurologici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2022-502051-56-00Codice del protocolloONC201-108Partecipanti previsti510 personePromotoreChimerix Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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