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Studio sull'uso di idrossicarbamide per la resistenza in pazienti con policitemia vera

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una malattia chiamata policitemia vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo studio esamina come i pazienti con questa malattia rispondono a un farmaco chiamato idrossicarbamide, noto anche come idrossiurea. L'obiettivo è capire se alcuni pazienti sviluppano resistenza o intolleranza a questo trattamento. La resistenza significa che il farmaco non funziona più come dovrebbe, mentre l'intolleranza si riferisce a effetti collaterali che rendono difficile continuare il trattamento.

Lo studio utilizza un progetto di intelligenza artificiale chiamato PV-AIM per identificare i pazienti che potrebbero avere una risposta meno efficace al trattamento con idrossicarbamide. I partecipanti inizieranno il trattamento con questo farmaco e saranno monitorati per un periodo massimo di 15 mesi. Durante questo tempo, i ricercatori valuteranno quanti pazienti sviluppano resistenza o intolleranza al farmaco e in che momento ciò accade. Inoltre, verrà osservato se i pazienti continuano con lo stesso trattamento o se passano a un altro.

Lo scopo principale è determinare la proporzione di pazienti con policitemia vera che mostrano resistenza o intolleranza all'idrossicarbamide entro 6-9 mesi dall'inizio del trattamento. I risultati aiuteranno a capire meglio come personalizzare le cure per i pazienti con questa malattia, migliorando così la loro qualità di vita e l'efficacia del trattamento. Lo studio non prevede l'uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull'uso dell'idrossicarbamide.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di hydroxycarbamide, un farmaco assunto per via orale.

    La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante i primi 6-9 mesi, verrà valutata la resistenza o l'intolleranza al trattamento con hydroxycarbamide.

    Il monitoraggio avverrà attraverso visite regolari e analisi del sangue per verificare la risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della resistenza

    La resistenza o l'intolleranza al farmaco verrà valutata in base a criteri specifici stabiliti dal progetto PV-AIM.

    Se si sviluppa resistenza o intolleranza, verranno discusse le opzioni di trattamento alternative.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Il monitoraggio continuerà per un massimo di 15 mesi per valutare eventuali cambiamenti nella risposta al trattamento.

    Verranno registrati i motivi per cui il trattamento viene modificato o mantenuto, se necessario.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Alla fine del periodo di trattamento, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    I risultati del trattamento verranno discussi con il medico per pianificare i passi successivi.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • È necessario firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio.
  • I partecipanti devono avere almeno 18 anni.
  • Deve esserci una diagnosi confermata di Policitemia vera secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2008, 2016 o 2022.
  • Il punteggio del gruppo cooperativo oncologico orientale (ECOG) deve essere pari o inferiore a 2. Questo punteggio valuta quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Non devono esserci state terapie farmacologiche citoreducenti precedenti, inclusi farmaci sperimentali. Queste terapie sono trattamenti che riducono il numero di cellule nel sangue.
  • Non devono esserci stati prelievi di sangue (flebotomia) negli ultimi 14 giorni.
  • I partecipanti devono essere idonei per il trattamento con HU (idrossiurea):
  • Ad alto rischio: età pari o superiore a 60 anni e/o storia precedente di trombosi (coaguli di sangue).
  • A basso rischio: devono mostrare almeno uno dei criteri definiti, come segni di progressione della malattia (mieloproliferazione) o aumento del rischio di tromboembolia e sanguinamento.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo entro 72 ore prima di ricevere la prima dose del trattamento dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di policitemia vera. La policitemia vera è una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

HU (Hydroxyurea) è un farmaco utilizzato nel trattamento della policitemia vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. In questo studio clinico, il farmaco viene somministrato ai pazienti per valutare la resistenza o l'intolleranza al trattamento con HU. L'obiettivo è capire come i pazienti che presentano determinati fattori di rischio, identificati attraverso un progetto di apprendimento automatico, rispondono al trattamento con HU.

Che cosa si sa già del trattamento

Idrossiurea – L'idrossiurea è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente nel trattamento della policitemia vera, una condizione caratterizzata da un'eccessiva produzione di globuli rossi. Attualmente, è ben documentata nella letteratura medica come trattamento efficace per questa malattia. Il farmaco agisce a livello molecolare inibendo la sintesi del DNA, rallentando così la proliferazione delle cellule del sangue. È classificato come un agente antineoplastico e antimetabolita.

Malattie studiate

Policitemia vera – È una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo eccesso di cellule del sangue rende il sangue più denso, il che può portare a problemi di circolazione. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini, prurito e arrossamento della pelle. Nel tempo, la malattia può causare complicazioni come ingrossamento della milza e aumento del rischio di coaguli di sangue. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano sintomi lievi e altri che sviluppano complicazioni più gravi. La gestione della malattia si concentra spesso sul controllo dei sintomi e sulla prevenzione delle complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2022-502338-20-00Codice del protocolloCINC424BDE15Partecipanti previsti300 personePromotoreNovartis Pharma GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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