Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio sull'uso di fludarabina e melphalan per pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta non candidati a condizioni mieloablative

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie gravi: la Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio e la Leucemia Mieloide Acuta. Queste condizioni colpiscono il midollo osseo, che è responsabile della produzione delle cellule del sangue. Il trattamento proposto combina la radioterapia con un regime di chemioterapia a intensità ridotta, utilizzando i farmaci fludarabina e melphalan. Questi farmaci sono noti per la loro capacità di combattere le cellule tumorali e sono somministrati prima di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, un tipo di trapianto di midollo osseo.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di questa combinazione di trattamenti nel migliorare la sopravvivenza libera da progressione della malattia per due anni. I pazienti che partecipano allo studio riceveranno il trattamento con fludarabina e melphalan, insieme alla radioterapia mirata al midollo osseo e ai linfonodi. Alcuni pazienti potrebbero ricevere anche altri farmaci come mycophenolate mofetil, tacrolimus e cyclophosphamide, che aiutano a prevenire il rigetto del trapianto e a ridurre l'attività del sistema immunitario.

Il corso dello studio prevede la somministrazione dei trattamenti in un periodo di tempo stabilito, seguito dal monitoraggio dei pazienti per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. I partecipanti saranno seguiti attentamente per verificare la loro salute generale e la risposta al trattamento, con l'obiettivo di migliorare le opzioni terapeutiche per queste malattie complesse.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di fludarabina fosfato e melphalan per via intravenosa. Questi farmaci sono utilizzati per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

    La fludarabina fosfato viene somministrata per via endovenosa per un periodo di alcuni giorni, seguita dalla somministrazione di melphalan.

  2. Passaggio 2

    Irradiazione totale del midollo e dei linfonodi

    Dopo la chemioterapia, viene eseguita l'irradiazione totale del midollo e dei linfonodi (TMLI). Questo processo aiuta a distruggere le cellule tumorali rimanenti e a preparare il corpo per il trapianto.

  3. Passaggio 3

    Trapianto di cellule staminali

    Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche (AHSCT) viene eseguito dopo il completamento della TMLI. Le cellule staminali vengono infuse nel corpo per via endovenosa.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di farmaci immunosoppressori

    Dopo il trapianto, vengono somministrati farmaci immunosoppressori per prevenire il rigetto delle cellule trapiantate. Tacrolimus e micofenolato mofetile sono somministrati per via endovenosa e orale rispettivamente.

    Il tacrolimus viene somministrato inizialmente per via endovenosa e successivamente può essere convertito in somministrazione orale. Il micofenolato mofetile viene somministrato per via orale.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e follow-up

    Il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali o complicazioni.

    Il monitoraggio include esami del sangue, valutazioni cliniche e test specifici per rilevare la presenza di malattia residua misurabile (MRD) a intervalli regolari fino a due anni dopo il trapianto.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Il partecipante deve essere in grado e disposto a firmare il documento di consenso informato. Se un adulto ha lievi difficoltà cognitive, può utilizzare un rappresentante legale autorizzato.
  • Il livello di creatinina nel sangue deve essere inferiore o uguale a 1,3 mg/dL, oppure la clearance della creatinina deve essere di almeno 80 mL/min in 24 ore di raccolta delle urine.
  • Solo per le donne in età fertile: il test di gravidanza nelle urine o nel sangue deve essere negativo.
  • Uomini e donne in età fertile devono concordare di usare metodi contraccettivi adeguati (contraccezione ormonale o di barriera o astinenza) prima di iniziare lo studio e per sei mesi dopo la partecipazione allo studio. Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo durante lo studio, deve informare immediatamente il medico curante.
  • I test di funzionalità polmonare devono mostrare un volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) e una capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) pari o superiore al 50% del valore normale previsto.
  • I pazienti devono sottoporsi a una valutazione cardiaca con un elettrocardiogramma che non mostri cambiamenti ischemici o aritmie clinicamente rilevanti, e una frazione di eiezione pari o superiore al 50% stabilita da MUGA o ecocardiogramma.
  • Deve essere fornito un consenso informato documentato (firmato). Il paziente, un familiare e il medico del personale del trapianto (medico, infermiere e assistente sociale) devono incontrarsi almeno una volta prima dell'inizio della procedura di trapianto. Durante questo incontro, verranno presentate tutte le informazioni rilevanti sui rischi e benefici per il donatore e il ricevente. Verranno discusse modalità di trattamento alternative. I rischi sono spiegati in dettaglio nei moduli di consenso allegati.
  • Età: pari o superiore a 50 anni o punteggio HCT-CI pre-trapianto pari o superiore a 3 o qualsiasi altra condizione che impedisca l'uso di un regime di condizionamento completamente mieloablativo.
  • Stato di performance di Karnofsky pari o superiore al 70%.
  • Pazienti con sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta (secondo i criteri ICC 2022) o leucemia mieloide acuta con malattia attiva recidivante/refrattaria (cioè almeno il 5% di blasti nel midollo osseo), o in remissione completa o stato libero da leucemia morfologica con evidenza di malattia residua misurabile valutata tramite citometria a flusso multiparametrica (almeno 0,1%) o sequenziamento di nuova generazione (nel caso di AML mutata FLT3-ITD).
  • Tutti i candidati per questo studio devono avere un donatore HLA-identico 8/8 (A, B, C, DR) o un donatore non correlato con almeno 8/8 HLA corrispondenti. È consentita una singola discrepanza allelica in A, B, C, DR o DQ e una discrepanza KIR in C. Tutte le combinazioni di gruppi sanguigni ABO donatore/ricevente sono accettabili, poiché anche le principali compatibilità ABO possono essere trattate utilizzando una varietà di tecniche (scambio di globuli rossi o scambio di plasma).
  • Il tempo trascorso dalla fine dell'ultimo ciclo di induzione o re-induzione deve essere maggiore o uguale a 14 giorni.
  • La bilirubina totale deve essere inferiore o uguale a 1,5 mg/dL x Limite Superiore di Normalità (ULN) o 3 x ULN per la malattia di Gilbert.
  • Le transaminasi sieriche glutamico-ossalacetiche (SGOT) e glutamico-piruviche (SGPT) devono essere inferiori o uguali a 5 x ULN.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio o la Leucemia Mieloide Acuta. Queste sono condizioni mediche specifiche che riguardano il sangue e il midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone che sono candidate a trattamenti chiamati condizioni mieloablative. Questi sono trattamenti intensivi che distruggono le cellule del midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Fludarabina

    è un farmaco che viene utilizzato per sopprimere il sistema immunitario e aiutare a preparare il corpo per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Aiuta a ridurre il rischio di rigetto del trapianto e a migliorare l'efficacia del trattamento.

  • Melphalan

    è un farmaco che viene utilizzato per distruggere le cellule tumorali e ridurre il numero di cellule del midollo osseo prima del trapianto di cellule staminali. Questo aiuta a creare spazio per le nuove cellule staminali trapiantate e a migliorare le possibilità di successo del trapianto.

  • Irradiazione totale del midollo e dei linfonodi (TMLI)

    è una terapia che utilizza radiazioni per colpire specificamente il midollo osseo e i linfonodi. Questo trattamento mira a eliminare le cellule tumorali e a preparare il corpo per il trapianto di cellule staminali, migliorando le possibilità di una remissione a lungo termine.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Fludarabina

    È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento di alcune forme di leucemia e sindromi mielodisplastiche ad alto rischio. Attualmente è ben documentato nella letteratura medica come parte di regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono la leucemia linfatica cronica e la leucemia mieloide acuta. A livello molecolare, agisce inibendo la sintesi del DNA nelle cellule cancerose, impedendo loro di dividersi e crescere. È classificato come un agente antineoplastico.

  • Melphalan

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è utilizzato nel trattamento di vari tipi di cancro, tra cui il mieloma multiplo e alcune leucemie. È ben riconosciuto nella pratica medica come parte di regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono il mieloma multiplo e la leucemia mieloide acuta. A livello molecolare, il melphalan agisce legandosi al DNA delle cellule tumorali, causando rotture nei filamenti e impedendo la replicazione cellulare. È classificato come un agente alchilante.

Malattie studiate

  • Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio

    È un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a un numero insufficiente di cellule del sangue sane. Questo può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La sindrome può progredire lentamente o rapidamente e, in alcuni casi, evolvere in leucemia mieloide acuta. I pazienti possono presentare sintomi come stanchezza, pallore e facilità di lividi. La progressione della malattia varia da persona a persona, e il rischio di complicazioni aumenta con il tempo.

  • Leucemia Mieloide Acuta

    È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature si accumulano nel midollo osseo, interferendo con la produzione di cellule del sangue normali. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La malattia progredisce rapidamente e richiede un intervento tempestivo. La leucemia mieloide acuta può manifestarsi a qualsiasi età, ma è più comune negli adulti.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514483-11-00Codice del protocolloTMLI-RIPartecipanti previsti46 personePromotoreFundacion Publica Andaluza Para La Gestion De La Investigacion En Salud De Sevilla

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.