Lo studio clinico si concentra su due malattie gravi: la Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio e la Leucemia Mieloide Acuta. Queste condizioni colpiscono il midollo osseo, che è responsabile della produzione delle cellule del sangue. Il trattamento proposto combina la radioterapia con un regime di chemioterapia a intensità ridotta, utilizzando i farmaci fludarabina e melphalan. Questi farmaci sono noti per la loro capacità di combattere le cellule tumorali e sono somministrati prima di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, un tipo di trapianto di midollo osseo.
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di questa combinazione di trattamenti nel migliorare la sopravvivenza libera da progressione della malattia per due anni. I pazienti che partecipano allo studio riceveranno il trattamento con fludarabina e melphalan, insieme alla radioterapia mirata al midollo osseo e ai linfonodi. Alcuni pazienti potrebbero ricevere anche altri farmaci come mycophenolate mofetil, tacrolimus e cyclophosphamide, che aiutano a prevenire il rigetto del trapianto e a ridurre l’attività del sistema immunitario.
Il corso dello studio prevede la somministrazione dei trattamenti in un periodo di tempo stabilito, seguito dal monitoraggio dei pazienti per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. I partecipanti saranno seguiti attentamente per verificare la loro salute generale e la risposta al trattamento, con l’obiettivo di migliorare le opzioni terapeutiche per queste malattie complesse.
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