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Studio sull'uso di dinutuximab beta e combinazione di farmaci per pazienti pediatrici, adolescenti e adulti con sarcoma di Ewing positivo al GD2

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento del Sarcoma di Ewing, un tipo di tumore che colpisce principalmente le ossa o i tessuti molli circostanti. Il trattamento in esame prevede l'uso di diversi farmaci, tra cui dinutuximab beta, vincristina, doxorubicina, ciclofosfamide, ifosfamide ed etoposide. L'obiettivo principale dello studio è determinare la dose raccomandata per la fase II di dinutuximab beta quando somministrato in combinazione con gli altri farmaci menzionati.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci attraverso infusioni endovenose, cioè direttamente nel sangue tramite una vena. Il trattamento sarà somministrato in cicli, e i medici monitoreranno attentamente i partecipanti per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Lo studio mira a identificare la dose che offre il massimo beneficio terapeutico con il minor numero di effetti collaterali gravi.

Oltre a determinare la dose ottimale, lo studio valuterà anche altri aspetti come la sopravvivenza senza progressione della malattia, che è il tempo trascorso dall'inizio del trattamento fino a quando la malattia non peggiora, e la durata della risposta al trattamento. Questi dati aiuteranno a comprendere meglio l'efficacia del trattamento nel lungo termine per i pazienti con Sarcoma di Ewing ad alto rischio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di una combinazione di farmaci per via endovenosa. Questi farmaci includono vincristina, doxorubicina e ciclofosfamide. La somministrazione avviene in cicli, alternando con altri farmaci.

    La durata e la frequenza della somministrazione dei farmaci sono stabilite dal protocollo del trial e possono variare in base alla risposta individuale al trattamento.

  2. Passaggio 2

    Ciclo di trattamento alternato

    Dopo il primo ciclo, il trattamento continua con un altro gruppo di farmaci somministrati per via endovenosa, che include ifosfamide e etoposide. Questi farmaci sono somministrati in cicli alternati con il primo gruppo di farmaci.

    La somministrazione continua seguendo il protocollo del trial, con monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di dinutuximab beta

    Durante il trattamento, viene somministrato anche dinutuximab beta per via endovenosa. Questo farmaco è parte del protocollo per determinare la dose raccomandata per la fase successiva del trial.

    La somministrazione di dinutuximab beta è monitorata attentamente per valutare eventuali effetti collaterali e la tollerabilità.

  4. Passaggio 4

    Supporto con filgrastim

    Durante il trattamento, può essere somministrato filgrastim tramite iniezione per supportare la funzione del midollo osseo e aiutare a mantenere un adeguato numero di globuli bianchi.

    La somministrazione di filgrastim è regolata in base ai risultati degli esami del sangue e alla necessità individuale.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto il trial, vengono effettuati regolari controlli medici e test per monitorare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    La durata complessiva del trattamento e del monitoraggio è stabilita dal protocollo del trial e può variare in base alla risposta individuale.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Diagnosi confermata di Sarcoma di Ewing o sarcoma simile a Ewing, con evidenza di traslocazione EWS tramite test specifici.
  • Disponibilità di tessuto tumorale fresco congelato per il rilevamento centrale di GD2.
  • Età di almeno 12 mesi.
  • Inizio del trattamento di prima linea secondo il trattamento standard di induzione.
  • Fase di sospensione di almeno 14 giorni dopo l'ultima dose dell'ultima chemioterapia.
  • Punteggio di performance Lansky (per i minori di 16 anni) di almeno 70% o ECOG (per i 16 anni e oltre) di massimo 2.
  • Funzione del midollo osseo adeguata, con conteggio dei globuli bianchi superiore a 2000/µl, ANC di almeno 1000 cellule/µL, conteggio delle piastrine di almeno 75.000 cellule/µL senza trasfusioni recenti, emoglobina di almeno 9 g/dL senza trasfusioni recenti.
  • Funzione renale adeguata: clearance della creatinina o tasso di filtrazione glomerulare (GFR) superiore a 60 mL/min/1.73 m².
  • Funzione epatica adeguata: bilirubina totale nel sangue non superiore a 1.5 volte il limite normale, AST e ALT non superiori a 5 volte il limite normale.
  • Funzione cardiaca adeguata: confermata da ecocardiografia con frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) di almeno 50%.
  • Nessuna infezione attiva nota da HIV, HBV o HCV.
  • Nessun grave deficit neurologico, in particolare nessun deficit motorio o sensoriale, eccetto quelli causati dal sarcoma di Ewing.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono presentare un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare misure contraccettive adeguate durante lo studio e fino a 3 mesi dopo la fine del trattamento. Le pazienti che allattano devono accettare di interrompere l'allattamento dall'inizio del trattamento fino a 1 mese dopo la fine del trattamento.
  • Il paziente o il suo rappresentante legale deve essere disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo di studio.
  • Stratificazione ad alto rischio (malattia metastatica).
  • Tumore confermato positivamente per GD2 tramite biopsia del tumore originale e/o residuo o biopsia liquida nel sangue periferico.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre al Sarcoma di Ewing.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci usati nello studio, come dinutuximab beta, vincristina, doxorubicina, ciclofosfamide, ifosfamide o etoposide.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai problemi gravi ai reni o al fegato.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai ricevuto un altro trattamento sperimentale nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema nervoso centrale, come convulsioni non controllate.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Dinutuximab beta

    è un tipo di anticorpo che si lega a una specifica proteina presente sulla superficie delle cellule tumorali. Questo aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule cancerose. Nel contesto di questo studio clinico, viene utilizzato per trattare il sarcoma di Ewing, un tipo di tumore osseo, in combinazione con altri farmaci chemioterapici.

  • Vincristina

    è un farmaco chemioterapico che agisce bloccando la crescita delle cellule tumorali. Funziona impedendo alle cellule di dividersi correttamente, il che può portare alla morte delle cellule cancerose. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per aumentare l'efficacia del trattamento contro il sarcoma di Ewing.

  • Doxorubicina

    è un altro farmaco chemioterapico che danneggia il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e dividersi. È spesso usato in combinazione con altri farmaci per trattare vari tipi di cancro, incluso il sarcoma di Ewing, per migliorare i risultati del trattamento.

  • Ciclofosfamide

    è un farmaco chemioterapico che interferisce con il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di moltiplicarsi. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare il sarcoma di Ewing, contribuendo a ridurre la dimensione del tumore e a rallentare la progressione della malattia.

  • Ifosfamide

    è simile alla ciclofosfamide e agisce anche danneggiando il DNA delle cellule tumorali. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare il sarcoma di Ewing, aiutando a migliorare l'efficacia complessiva del trattamento.

  • Etoposide

    è un farmaco chemioterapico che impedisce alle cellule tumorali di dividersi correttamente, portando alla loro morte. Viene utilizzato insieme ad altri farmaci per trattare il sarcoma di Ewing, contribuendo a migliorare i risultati del trattamento e a ridurre la crescita del tumore.

Che cosa si sa già del trattamento

Dinutuximab beta – Dinutuximab beta è somministrato per via endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente in una vena. Attualmente, è in fase di studio clinico per il trattamento del sarcoma di Ewing positivo al GD2. Questo farmaco è indicato principalmente per il trattamento di questo tipo di tumore. A livello molecolare, dinutuximab beta si lega a una proteina chiamata GD2 presente sulla superficie delle cellule tumorali, aiutando il sistema immunitario a riconoscerle e distruggerle. È classificato come un anticorpo monoclonale, una categoria di farmaci che mira specificamente a determinate proteine sulle cellule.

Malattie studiate

Sarcoma di Ewing – Il sarcoma di Ewing è un tumore maligno che si sviluppa principalmente nelle ossa o nei tessuti molli circostanti. Colpisce più frequentemente adolescenti e giovani adulti. La progressione della malattia può iniziare con dolore e gonfiore nella zona colpita, spesso confuso con lesioni sportive o infezioni. Con il tempo, il tumore può crescere e diffondersi ad altre parti del corpo, come i polmoni o altri tessuti ossei. La crescita del tumore può causare sintomi sistemici come febbre, stanchezza e perdita di peso. La diagnosi precoce è cruciale per gestire la progressione della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-515245-42-00Codice del protocolloCESS-GD2Partecipanti previsti18 personePromotoreGPOH gGmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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