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Studio sull'uso di bleximenib e combinazione di farmaci per pazienti con leucemia mieloide acuta con alterazioni KMT2A o NPM1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio esamina l'efficacia di un nuovo trattamento che combina il farmaco bleximenib con altre terapie specifiche per la LMA. Bleximenib è un farmaco sperimentale che viene somministrato in forma di compresse rivestite. Lo studio include anche l'uso di altri farmaci come Citarabina, Idarubicina, Daunorubicina e Azacitidina, che sono già utilizzati nel trattamento della LMA.

Lo scopo dello studio è determinare la dose raccomandata di bleximenib quando usato in combinazione con le terapie per la LMA e valutare la sicurezza e la tollerabilità di questa combinazione. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento e saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il loro corpo risponde al trattamento. Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con la selezione della dose e proseguendo con l'espansione della dose per ulteriori valutazioni.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per via orale o tramite iniezione, a seconda del farmaco specifico. Il monitoraggio includerà controlli regolari per valutare la salute generale e la risposta al trattamento. Lo studio mira a migliorare le opzioni di trattamento per le persone con Leucemia Mieloide Acuta che presentano alterazioni genetiche specifiche come KMT2A o NPM1. Queste alterazioni possono influenzare il modo in cui la malattia progredisce e come risponde al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, inizia il trattamento con i farmaci specifici per la leucemia mieloide acuta (AML).

    Il trattamento prevede l'uso di diversi farmaci, tra cui bleximenib, venetoclax, idarubicina, citarabina, daunorubicina e azacitidina.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci

    I farmaci vengono somministrati in diverse forme: orale (compresse o capsule) e iniezione o infusione endovenosa.

    La frequenza e la durata della somministrazione dipendono dal farmaco specifico e dal protocollo del trial.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trial, vengono effettuati regolari controlli medici per monitorare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Gli esami possono includere analisi del sangue, esami fisici e altre valutazioni cliniche.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza e tollerabilità

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono valutate attraverso il monitoraggio degli effetti collaterali e delle reazioni avverse.

    L'obiettivo è determinare la dose raccomandata per la fase successiva del trial.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e la condizione generale di salute.

    Ulteriori trattamenti o follow-up possono essere discussi in base ai risultati ottenuti.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta (LMA) secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS): a) LMA de novo o secondaria; b) LMA recidivante o refrattaria (solo per il gruppo A); c) con alterazioni nei geni NPM1, KMT2A, NUP98 o NUP214.
  • Valori di laboratorio clinici pre-trattamento che soddisfano i seguenti criteri: conta dei globuli bianchi (WBC) inferiore o uguale a 25 x 10^9 per litro (L), e funzione epatica e renale adeguata.
  • Stato di performance secondo l'ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di grado 0, 1 o 2. Questo è un modo per valutare quanto bene una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Una donna in età fertile deve avere un test di gravidanza nel sangue negativo al momento dello screening e entro 48 ore prima della prima dose del trattamento dello studio.
  • Deve firmare un modulo di consenso informato (ICF) che indichi che il partecipante (o il suo rappresentante legale) comprende lo scopo dello studio e le procedure richieste per lo studio ed è disposto a partecipare allo studio.
  • Disponibilità e capacità di rispettare le proibizioni e le restrizioni specificate in questo protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre alla Leucemia Mieloide Acuta.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un'altra forma di cancro negli ultimi 5 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.
  • Non puoi partecipare se hai problemi al fegato o ai reni che non sono sotto controllo.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema nervoso centrale che non è sotto controllo.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Bleximenib è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta, una forma di cancro del sangue. Questo farmaco è progettato per essere utilizzato in combinazione con altre terapie specifiche per la leucemia mieloide acuta. L'obiettivo principale di bleximenib è quello di aiutare a ridurre la crescita delle cellule cancerose nei pazienti che presentano alterazioni genetiche specifiche, come KMT2A o NPM1. Durante il trial clinico, i ricercatori stanno cercando di determinare la dose più sicura ed efficace di bleximenib quando viene utilizzato insieme ad altre terapie per la leucemia mieloide acuta. Inoltre, stanno valutando la sicurezza e la tollerabilità del farmaco per garantire che possa essere utilizzato in modo sicuro dai pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Bleximenib – Bleximenib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) in pazienti con alterazioni genetiche specifiche come KMT2A o NPM1. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per determinare la dose raccomandata e per valutare la sua sicurezza e tollerabilità quando combinato con altre terapie dirette all'AML. Bleximenib agisce a livello molecolare inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali, rallentando così la progressione della malattia. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi, che sono farmaci progettati per bloccare l'attività di enzimi specifici coinvolti nella proliferazione cellulare.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente, portando a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La leucemia mieloide acuta può manifestarsi in diverse forme, a seconda delle mutazioni genetiche presenti nelle cellule cancerose. La progressione della malattia può variare, ma generalmente richiede un intervento tempestivo per gestire i sintomi e controllare la proliferazione delle cellule anormali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-506582-58-00Codice del protocollo75276617ALE1002Partecipanti previsti146 personePromotoreJanssen Cilag International

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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