Studio sull’uso di Baricitinib per il trattamento della dermatomiosite giovanile di nuova insorgenza

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Promotore

Assistance Publique Hopitaux De Paris

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra sulla dermatomiosite giovanile, una malattia rara che colpisce i muscoli e la pelle nei bambini. Questa condizione può causare debolezza muscolare e infiammazione della pelle. Il trattamento in esame è il baricitinib, un farmaco che potrebbe aiutare a ridurre l’infiammazione e migliorare i sintomi della malattia. Il baricitinib è somministrato per via orale e viene studiato per la sua efficacia nei pazienti con una nuova diagnosi di dermatomiosite giovanile.

Lo scopo dello studio è valutare quanto il baricitinib sia efficace nel migliorare i sintomi della dermatomiosite giovanile entro 24 settimane. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco e saranno monitorati per vedere se ci sono miglioramenti nei sintomi della malattia. Durante il periodo di studio, verranno effettuate valutazioni regolari per controllare la forza muscolare e altri segni della malattia.

Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati e determinare l’efficacia del baricitinib. I risultati saranno valutati in base a criteri specifici per vedere se il trattamento porta a un miglioramento significativo dei sintomi. Questo studio è importante per capire se il baricitinib può essere un’opzione di trattamento efficace per i bambini con dermatomiosite giovanile.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di baricitinib, un farmaco assunto per via orale.

La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal personale medico in base alle esigenze individuali.

2 monitoraggio iniziale

Durante le prime settimane, verranno effettuati controlli regolari per valutare la risposta al trattamento.

Le valutazioni includeranno esami del sangue e test per monitorare la forza muscolare e altri parametri clinici.

3 valutazioni periodiche

Le valutazioni della risposta al trattamento avverranno a intervalli regolari: alle settimane 4, 8, 12, 16 e 24.

Queste valutazioni includeranno il miglioramento dei sintomi e la verifica di eventuali effetti collaterali.

4 fine del trattamento

Alla settimana 24, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia del trattamento con baricitinib.

Verranno analizzati i miglioramenti nei sintomi e la riduzione della dose di corticosteroidi, se applicabile.

5 analisi dei dati

I dati raccolti durante il trial verranno analizzati per valutare l’efficacia complessiva del trattamento.

Questa fase include lo studio di eventuali variazioni nei marcatori biologici e nei geni correlati all’immunità.

Chi può partecipare allo studio?

Età compresa tra 3 e 18 anni con un nuovo caso di dermatomiosite giovanile, secondo i criteri di classificazione ENMC 2018 per la dermatomiosite.
Debolezza muscolare misurata con MMT e/o CMAS (MMT inferiore a 74 e/o CMAS inferiore a 45). MMT e CMAS sono test che valutano la forza muscolare.
Essere risultati positivi al test per la varicella o essere stati vaccinati contro di essa.
Per le pazienti in età fertile (dopo il menarca): Test di gravidanza negativo e uso di un metodo contraccettivo efficace (come astinenza sessuale, contraccezione ormonale, dispositivo intrauterino o sistema di rilascio ormonale, cappuccio cervicale, diaframma o spugna con spermicida, preservativo) fino a 7 giorni dopo l’ultima dose di Baricitinib.
Modulo di consenso informato firmato dal paziente o dai genitori del bambino.
Essere affiliati a un regime di sicurezza sociale.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare i pazienti che hanno una condizione medica diversa dalla Dermatomiosite Giovanile. Questa è una malattia che colpisce i muscoli e la pelle nei bambini.
Non possono partecipare i pazienti che non hanno un nuovo episodio di Dermatomiosite Giovanile. Questo significa che la malattia deve essere appena iniziata.
Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio. Lo studio è aperto a bambini e adolescenti.
Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite previste.
Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con il trattamento.
Non possono partecipare i pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
Non possono partecipare i pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

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Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Francia
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Clql Dn Noyyr		Francia
Cfslsj Hdksrltkhkm Rswokpmu Dy Mbxpmgpdx	Marsiglia	Francia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Non reclutando	10.11.2022

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Baricitinib

Baricitinib: Questo farmaco è utilizzato per trattare la dermatomiosite giovanile di nuova insorgenza. Baricitinib agisce riducendo l’infiammazione nel corpo, che è una caratteristica chiave di questa malattia. L’obiettivo del trattamento con baricitinib è migliorare i sintomi della dermatomiosite giovanile, come debolezza muscolare e eruzioni cutanee, entro 24 settimane.

Malattie in studio:

Dermatomiosite

Dermatomiosite Giovanile – È una malattia infiammatoria rara che colpisce principalmente i bambini, caratterizzata da debolezza muscolare e un’eruzione cutanea distintiva. La debolezza muscolare può iniziare gradualmente o improvvisamente e spesso colpisce i muscoli prossimali, come quelli delle spalle e delle anche. L’eruzione cutanea può apparire come macchie rosse o viola sulle palpebre, sulle guance e sulle articolazioni. La malattia può anche influenzare altri organi, come i polmoni e il cuore, e può causare difficoltà respiratorie o problemi cardiaci. I sintomi possono variare in gravità e possono peggiorare o migliorare nel tempo. La diagnosi precoce e il monitoraggio sono importanti per gestire i sintomi e prevenire complicazioni.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 07:57

ID della sperimentazione:

2024-513651-32-00

Codice del protocollo:

APHP211036

NCT ID:

NCT05524311

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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