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Studio sull'Impatto di Tafamidis nell'Amiloidosi Cardiaca da Transtiretina per Pazienti Adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia chiamata amiloidosi cardiaca da transtiretina, una condizione in cui una proteina anomala si accumula nel cuore, causando problemi al suo funzionamento. Il trattamento utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato tafamidis, disponibile in capsule morbide da 61 mg. L'obiettivo dello studio è osservare come il cuore cambia prima e dopo il trattamento con tafamidis per un periodo di 12 mesi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e verranno sottoposti a esami di risonanza magnetica per valutare il cuore. Questi esami aiuteranno a capire come il farmaco influisce sul cuore e se ci sono miglioramenti. I partecipanti potrebbero anche ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si concentrerà su diversi aspetti del cuore, come il volume, la massa e la capacità di pompare il sangue.

Oltre agli esami di risonanza magnetica, lo studio valuterà anche la frequenza di ricoveri ospedalieri legati all'insufficienza cardiaca e la mortalità per qualsiasi causa. Verranno inoltre misurati altri parametri, come la distanza percorsa in un test di camminata di sei minuti e i livelli di una sostanza nel sangue chiamata NT-proBNP, che può indicare problemi cardiaci. Lo studio durerà fino al 2026, con l'inizio del reclutamento previsto per il 2022.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di tafamidis, un farmaco in capsule molli da 61 mg, assunto per via orale.

    La somministrazione del farmaco avviene una volta al giorno per un periodo di 12 mesi.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Prima dell'inizio del trattamento, viene effettuata una risonanza magnetica cardiaca per valutare i parametri di base del cuore.

    Questa valutazione include il volume ventricolare, la massa, la frazione di eiezione, e altri parametri specifici come il T1 e T2 mapping, ECV, e l'analisi del flusso 4D.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio periodico

    Durante il trattamento, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nei parametri cardiaci rispetto ai valori iniziali.

    Queste valutazioni includono la risonanza magnetica cardiaca, questionari sulla cardiomiopatia, test di camminata di 6 minuti, e misurazioni di NT-proBNP e classificazione NYHA.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Al termine dei 12 mesi di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per confrontare i parametri cardiaci con quelli iniziali.

    Questa valutazione finale aiuta a determinare l'impatto del tafamidis sulla condizione cardiaca.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Devi avere una diagnosi di amiloidosi cardiaca da transtiretina, una condizione che colpisce il cuore.
  • Devi aver fatto una scintigrafia con difosfonati che mostra un assorbimento di grado 2 o 3 e avere un coinvolgimento cardiaco confermato tramite ecocardiografia. L'ecocardiografia è un esame che utilizza onde sonore per creare immagini del cuore.
  • Lo spessore della parete del setto interventricolare del cuore deve superare i 12 mm.
  • Non devi avere proteine monoclonali nel sangue o nelle urine, confermato da test specifici.
  • Oppure, devi avere una biopsia extracardiaca positiva per l'amiloidosi ATTR e un coinvolgimento cardiaco confermato tramite ecocardiografia.
  • Oppure, devi avere una biopsia cardiaca positiva per l'amiloidosi ATTR.
  • Devi avere una storia medica di scompenso cardiaco classificato come NYHA I-III. NYHA è una classificazione che indica la gravità dei sintomi dello scompenso cardiaco.
  • Devi avere un'età superiore a 18 anni e inferiore a 90 anni al momento della selezione.
  • Devi essere in grado di fornire il consenso informato scritto e disposto a seguire i requisiti del protocollo dello studio.
  • Puoi partecipare anche se hai o non hai insufficienza renale. Per chi ha insufficienza renale di stadio 4/5, non verrà eseguito un esame specifico chiamato enhancement tardivo con gadolinio.
  • Devi essere in grado di seguire le raccomandazioni approvate per il trattamento con tafamidis 61 mg.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • Le persone che non rientrano nelle fasce di età specificate non possono partecipare. Le fasce di età ammesse sono tra i 18 e i 65 anni.
  • Le persone che appartengono a gruppi vulnerabili non possono partecipare. I gruppi vulnerabili includono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Farmaci in studio

Tafamidis è un farmaco utilizzato per trattare l'amiloidosi cardiaca, una condizione in cui le proteine anomale si accumulano nel cuore, compromettendone la funzione. Questo studio clinico valuta l'impatto di tafamidis sui parametri di risonanza magnetica cardiaca, osservando i cambiamenti prima e dopo 12 mesi di trattamento. Tafamidis agisce stabilizzando le proteine nel sangue, riducendo il rischio che si accumulino nel cuore e migliorando la funzione cardiaca.

Che cosa si sa già del trattamento

Tafamidis – Tafamidis è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento dell'amiloidosi cardiaca da transtiretina. Attualmente, è riconosciuto nella letteratura medica come un trattamento efficace per rallentare la progressione di questa malattia rara. Il suo meccanismo d'azione consiste nel stabilizzare la proteina transtiretina, prevenendo la formazione di fibrille amiloidi che danneggiano il cuore. Tafamidis appartiene alla classe farmacologica degli stabilizzatori della transtiretina.

Malattie studiate

Amiloidosi cardiaca da transtiretina – È una malattia rara in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando rigidità e ispessimento delle pareti cardiache. Questo accumulo interferisce con la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace, portando a sintomi come affaticamento, gonfiore alle gambe e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia può portare a insufficienza cardiaca, poiché il cuore diventa sempre meno capace di funzionare correttamente. I pazienti possono anche sperimentare palpitazioni o svenimenti a causa di aritmie cardiache. La malattia è spesso diagnosticata in età avanzata e può essere confusa con altre forme di cardiomiopatia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-518708-29-00Codice del protocolloMGNT2022Partecipanti previsti30 personePromotoreUnidade Local De Saude De Tras-Os-Montes E Alto Douro E.P.E.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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