Lo studio riguarda una malattia chiamata amiloidosi cardiaca da transtiretina, una condizione in cui una proteina anomala si accumula nel cuore, causando problemi al suo funzionamento. Il trattamento utilizzato in questo studio รจ un farmaco chiamato tafamidis, disponibile in capsule morbide da 61 mg. L’obiettivo dello studio รจ osservare come il cuore cambia prima e dopo il trattamento con tafamidis per un periodo di 12 mesi.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e verranno sottoposti a esami di risonanza magnetica per valutare il cuore. Questi esami aiuteranno a capire come il farmaco influisce sul cuore e se ci sono miglioramenti. I partecipanti potrebbero anche ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si concentrerร su diversi aspetti del cuore, come il volume, la massa e la capacitร di pompare il sangue.
Oltre agli esami di risonanza magnetica, lo studio valuterร anche la frequenza di ricoveri ospedalieri legati all’insufficienza cardiaca e la mortalitร per qualsiasi causa. Verranno inoltre misurati altri parametri, come la distanza percorsa in un test di camminata di sei minuti e i livelli di una sostanza nel sangue chiamata NT-proBNP, che puรฒ indicare problemi cardiaci. Lo studio durerร fino al 2026, con l’inizio del reclutamento previsto per il 2022.
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