Lo studio riguarda una malattia chiamata amiloidosi cardiaca da transtiretina, una condizione in cui una proteina anomala si accumula nel cuore, causando problemi al suo funzionamento. Il trattamento utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato tafamidis, disponibile in capsule morbide da 61 mg. L’obiettivo dello studio è osservare come il cuore cambia prima e dopo il trattamento con tafamidis per un periodo di 12 mesi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e verranno sottoposti a esami di risonanza magnetica per valutare il cuore. Questi esami aiuteranno a capire come il farmaco influisce sul cuore e se ci sono miglioramenti. I partecipanti potrebbero anche ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si concentrerà su diversi aspetti del cuore, come il volume, la massa e la capacità di pompare il sangue.

Oltre agli esami di risonanza magnetica, lo studio valuterà anche la frequenza di ricoveri ospedalieri legati all’insufficienza cardiaca e la mortalità per qualsiasi causa. Verranno inoltre misurati altri parametri, come la distanza percorsa in un test di camminata di sei minuti e i livelli di una sostanza nel sangue chiamata NT-proBNP, che può indicare problemi cardiaci. Lo studio durerà fino al 2026, con l’inizio del reclutamento previsto per il 2022.