Studio sull’Impatto di Mavacamten nella Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica per Adulti

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sulla Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica, una condizione in cui il muscolo del cuore diventa più spesso, rendendo difficile il pompaggio del sangue. Questo studio esamina l’effetto di un farmaco chiamato Mavacamten. Mavacamten è una capsula che si assume per via orale e potrebbe aiutare a ridurre lo spessore del muscolo cardiaco e la dimensione della camera superiore del cuore.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con Mavacamten può ridurre lo spessore della parete del cuore e la dimensione della camera superiore del cuore, utilizzando un esame chiamato Risonanza Magnetica Cardiaca (CMR). Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Mavacamten o un placebo, e verranno monitorati per vedere i cambiamenti nella struttura del cuore. Lo studio durerà fino a 48 settimane, con controlli regolari per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Oltre a valutare i cambiamenti nella struttura del cuore, lo studio esaminerà anche se Mavacamten può migliorare la classe di insufficienza cardiaca nei partecipanti e monitorerà eventuali altri eventi cardiaci per garantire la sicurezza del trattamento. Questo studio è importante per capire meglio come Mavacamten possa aiutare le persone con questa condizione cardiaca.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che richiedono la presenza di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica (classe funzionale NYHA II o III).

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve il farmaco mavacamten in forma di capsule orali. La somministrazione avviene secondo il dosaggio e la frequenza stabiliti dal protocollo dello studio, che non sono specificati nel documento fornito.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il paziente è sottoposto a valutazioni periodiche per monitorare l’efficacia del trattamento. Queste includono l’uso della risonanza magnetica cardiaca (CMR) per misurare lo spessore della parete cardiaca e la dimensione della camera superiore del cuore.

L’obiettivo principale è valutare la riduzione dello spessore della parete cardiaca e della dimensione della camera superiore a 48 settimane dall’inizio del trattamento.

4 valutazione della sicurezza

Oltre all’efficacia, lo studio valuta l’impatto del trattamento con mavacamten sulla classe di insufficienza cardiaca e monitora altri eventi cardiaci per garantire la sicurezza del paziente.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto concludersi entro il 20 novembre 2026. Al termine, i dati raccolti saranno analizzati per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con mavacamten.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere un adulto con Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica. Questa è una condizione in cui il muscolo del cuore è più spesso del normale e può causare problemi nel flusso sanguigno.
  • Avere una classificazione NYHA Funzionale Classe II o III. Questo significa che si hanno sintomi di affaticamento o mancanza di respiro durante attività fisiche normali o moderate.
  • Avere un’età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Essere di sesso maschile o femminile.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica. Questa è una condizione in cui il muscolo del cuore è più spesso del normale e può causare problemi di flusso sanguigno.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di sottoporsi a esami di risonanza magnetica cardiaca (CMR), un tipo di esame che utilizza magneti e onde radio per creare immagini dettagliate del cuore.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o adulti con particolari condizioni di salute che li rendono più a rischio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Medical University Of Vienna Vienna Austria
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Medical University Of Graz Graz Austria
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italia
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
CHU Grenoble Alpes La Tronche Francia
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme Bruxelles Belgio

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Central Hospital Of Northern Pest Military Hospital Budapest Ungheria
Semmelweis University Budapest Ungheria
Turku University Hospital Turku Finlandia
Hospital Son Llatzer Palma di Maiorca Spagna
Hopital Beaujon Clichy Francia
Gottsegen National Cardiovascular Center Budapest Ungheria
A.O. Krankenhaus St. Josef Braunau GmbH Braunau am Inn Austria
Onassis Cardiac Surgery Center Kallithea Grecia
Kardio Brynow Sp. z o.o. Katowice Polonia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
20.11.2023
Belgio Belgio
Non reclutando
20.11.2023
Cechia Cechia
Non reclutando
20.11.2023
Finlandia Finlandia
Non reclutando
20.11.2023
Francia Francia
Non reclutando
20.11.2023
Germania Germania
Non reclutando
20.11.2023
Grecia Grecia
Non reclutando
20.11.2023
Italia Italia
Non reclutando
20.11.2023
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
20.11.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
20.11.2023
Ungheria Ungheria
Non reclutando
20.11.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Mavacamten è un farmaco studiato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica negli adulti. Questo farmaco viene valutato per vedere se può ridurre lo spessore della parete del cuore e la dimensione della camera superiore del cuore, utilizzando studi di imaging tramite risonanza magnetica cardiaca.

Malattie in studio:

Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica – È una malattia del cuore caratterizzata da un ispessimento anomalo del muscolo cardiaco, in particolare del ventricolo sinistro, che può ostacolare il flusso sanguigno. Questo ispessimento può causare sintomi come dolore toracico, affaticamento e difficoltà respiratorie, specialmente durante l’attività fisica. La malattia può anche portare a problemi nel ritmo cardiaco e svenimenti. Con il tempo, il cuore può diventare meno efficiente nel pompare il sangue, portando a sintomi di insufficienza cardiaca. La condizione è spesso ereditaria e può manifestarsi a qualsiasi età. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami di imaging come l’ecocardiogramma.

ID della sperimentazione:
2022-502316-36-00
Codice del protocollo:
CV0271088
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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