Erdafitinib è un farmaco sperimentale utilizzato per il trattamento di tumori solidi avanzati. Questo medicinale è progettato specificamente per agire sui tumori che presentano alterazioni genetiche nei geni FGFR (recettori del fattore di crescita dei fibroblasti). Il farmaco funziona bloccando l’attività anomala di questi recettori, che possono causare la crescita e la diffusione del cancro.

Il farmaco viene studiato sia negli adulti che nei pazienti pediatrici i cui tumori presentano specifiche mutazioni o alterazioni dei geni FGFR. È particolarmente mirato ai pazienti che hanno determinate modifiche genetiche, come mutazioni FGFR, fusioni geniche o duplicazioni interne in tandem di FGFR.

Advanced solid tumors – I tumori solidi avanzati sono masse anormali di tessuto che possono svilupparsi in diverse parti del corpo. Si formano quando le cellule crescono in modo incontrollato, creando masse di tessuto anomalo. Questi tumori sono definiti “solidi” per distinguerli da tumori del sangue come le leucemie. Il termine “avanzato” indica che il tumore si è sviluppato oltre lo stadio iniziale. Possono interessare vari organi come polmoni, seno, colon, prostata e altri tessuti. In alcuni casi, questi tumori presentano alterazioni specifiche nei geni FGFR, che sono coinvolti nella crescita e nella divisione cellulare.

FGFR gene alterations – Le alterazioni del gene FGFR sono modifiche nella struttura o nella funzione dei geni della famiglia del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti. Queste alterazioni genetiche possono includere mutazioni, fusioni o duplicazioni nel DNA. I geni FGFR sono importanti per la regolazione della crescita cellulare e lo sviluppo dei tessuti. Le alterazioni di questi geni possono influenzare il modo in cui le cellule crescono e si dividono. Queste modifiche genetiche possono essere presenti dalla nascita o svilupparsi nel corso della vita.