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Studio di erdafitinib in pazienti adulti e pediatrici con tumori solidi avanzati e alterazioni genetiche FGFR

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina l'uso di erdafitinib (conosciuto anche come JNJ-42756493) in pazienti con tumori solidi avanzati che presentano alterazioni genetiche nei geni FGFR. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite per uso orale, con una dose giornaliera massima di 9 milligrammi per un periodo di 21 giorni.

Lo studio è rivolto sia a pazienti adulti che pediatrici (dai 6 anni in su) con tumori solidi in stadio avanzato che non possono essere rimossi chirurgicamente o che si sono diffusi ad altre parti del corpo. È necessario che i pazienti abbiano specifiche alterazioni genetiche nei geni FGFR, che possono essere determinate attraverso test di laboratorio.

L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia di erdafitinib nel trattamento di questi tumori, misurando in particolare la risposta del tumore al trattamento attraverso specifiche tecniche di imaging. I pazienti devono aver ricevuto almeno una precedente terapia sistemica, tranne nel caso di bambini o adolescenti con tumori di nuova diagnosi per i quali non esistono terapie standard accettabili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Verifica della presenza di alterazioni genetiche FGFR nel tumore attraverso un test di laboratorio

    Controllo dei valori del sangue per verificare la funzionalità del midollo osseo, del fegato e dei reni

    Valutazione delle dimensioni del tumore attraverso esami di imaging

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento

    Assunzione di erdafitinib in forma di compresse rivestite con film per via orale

    Il farmaco viene somministrato secondo un programma prestabilito

    Monitoraggio regolare dei livelli di fosfato nel sangue

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Controlli periodici per valutare la risposta del tumore al trattamento

    Esami del sangue regolari per verificare la funzionalità degli organi

    Valutazione degli eventuali effetti collaterali

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    Esami di imaging per misurare le dimensioni del tumore e valutare la risposta al trattamento

    Valutazione della risposta secondo criteri standardizzati (RECIST v1.1 o RANO per tumori cerebrali)

    Documentazione di eventuali cambiamenti nelle dimensioni del tumore

  5. Passaggio 5

    Continuazione del trattamento

    Il trattamento continua fino al termine dello studio previsto per ottobre 2026

    Possibilità di interruzione in caso di progressione della malattia o effetti collaterali non gestibili

    Controlli periodici continui della sicurezza e dell'efficacia del trattamento

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età maggiore o uguale a 6 anni
  • Presenza di un tumore solido avanzato non operabile o metastatico con alterazioni genetiche FGFR confermate da test di laboratorio
  • Malattia misurabile secondo i criteri RECIST v1.1 o RANO per tumori cerebrali
  • Aver ricevuto almeno una precedente terapia sistemica per malattia avanzata, eccetto per bambini/adolescenti con nuova diagnosi senza terapie standard disponibili
  • Non avere opzioni terapeutiche standard disponibili che abbiano dimostrato beneficio clinico significativo
  • Documentata progressione della malattia prima dello screening completo dello studio (non applicabile per pazienti pediatrici non precedentemente trattati)
  • Gli effetti collaterali delle precedenti terapie devono essersi risolti al livello basale o al massimo al Grado 1
  • Per adulti (≥18 anni): stato di performance ECOG 0-1 Per bambini/adolescenti: punteggio Karnofsky ≥70
  • Funzionalità adeguata del midollo osseo, fegato e reni secondo specifici parametri di laboratorio
  • Capacità di fornire il consenso informato (per i minori, consenso dei genitori/tutori legali)

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Pazienti con tumori uroteliali non possono partecipare allo studio, poiché la ricerca si concentra su altri tipi di tumori solidi avanzati
  • Pazienti che non presentano alterazioni genetiche del gene FGFR (Recettore del Fattore di Crescita dei Fibroblasti) non sono idonei
  • Pazienti che non hanno un tumore in stadio avanzato non possono partecipare
  • Pazienti che non possono sottoporsi a valutazioni regolari della risposta al trattamento da parte del Comitato di Revisione Indipendente non sono eleggibili
  • Pazienti che non hanno mutazioni specifiche o fusioni geniche di FGFR confermate da test genetici non possono partecipare
  • Nel caso di pazienti pediatrici, coloro che non presentano mutazioni FGFR, fusioni geniche o duplicazioni interne in tandem di FGFR non sono idonei
  • Pazienti che non possono fornire un consenso informato valido non possono essere arruolati nello studio
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici non possono essere inclusi in questa sperimentazione
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Erdafitinib è un farmaco sperimentale utilizzato per il trattamento di tumori solidi avanzati. Questo medicinale è progettato specificamente per agire sui tumori che presentano alterazioni genetiche nei geni FGFR (recettori del fattore di crescita dei fibroblasti). Il farmaco funziona bloccando l'attività anomala di questi recettori, che possono causare la crescita e la diffusione del cancro. Il farmaco viene studiato sia negli adulti che nei pazienti pediatrici i cui tumori presentano specifiche mutazioni o alterazioni dei geni FGFR. È particolarmente mirato ai pazienti che hanno determinate modifiche genetiche, come mutazioni FGFR, fusioni geniche o duplicazioni interne in tandem di FGFR.

Che cosa si sa già del trattamento

Erdafitinib - Un farmaco antitumorale innovativo somministrato per via orale che agisce come inibitore selettivo dei recettori del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR). Viene utilizzato nel trattamento di tumori solidi avanzati caratterizzati da alterazioni genetiche del FGFR, con particolare attenzione ai pazienti che presentano mutazioni o fusioni geniche specifiche. Il meccanismo d'azione si basa sul blocco dei segnali di crescita cellulare mediati dai recettori FGFR, che sono spesso iperattivi nelle cellule tumorali, portando così all'inibizione della proliferazione delle cellule cancerose. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase 2, con studi che includono sia pazienti adulti che pediatrici, dimostrando un potenziale terapeutico promettente nel trattamento di diverse forme di tumori solidi avanzati.

Malattie studiate

  • Tumori solidi avanzati

    I tumori solidi avanzati sono masse anormali di tessuto che possono svilupparsi in diverse parti del corpo. Si formano quando le cellule crescono in modo incontrollato, creando masse di tessuto anomalo. Questi tumori sono definiti "solidi" per distinguerli da tumori del sangue come le leucemie. Il termine "avanzato" indica che il tumore si è sviluppato oltre lo stadio iniziale. Possono interessare vari organi come polmoni, seno, colon, prostata e altri tessuti. In alcuni casi, questi tumori presentano alterazioni specifiche nei geni FGFR, che sono coinvolti nella crescita e nella divisione cellulare.

  • Alterazioni del gene FGFR

    Le alterazioni del gene FGFR sono modifiche nella struttura o nella funzione dei geni della famiglia del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti. Queste alterazioni genetiche possono includere mutazioni, fusioni o duplicazioni nel DNA. I geni FGFR sono importanti per la regolazione della crescita cellulare e lo sviluppo dei tessuti. Le alterazioni di questi geni possono influenzare il modo in cui le cellule crescono e si dividono. Queste modifiche genetiche possono essere presenti dalla nascita o svilupparsi nel corso della vita.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-510301-18-00Codice del protocollo42756493CAN2002Partecipanti previsti11 personePromotoreJanssen Cilag International

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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