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Studio sull'encefalite da recettore anti-NMDA: valutazione di inebilizumab per pazienti con questa condizione

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullencefalite anti-NMDA, una malattia rara che colpisce il cervello e può causare cambiamenti nel comportamento e nella funzione mentale. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato inebilizumab in confronto a un placebo. Linebilizumab è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa, che potrebbe aiutare a ridurre i sintomi dell'encefalite anti-NMDA. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno anche cure standard, che possono includere trattamenti come methylprednisolone e immunoglobuline umane normali.

Oltre allinebilizumab, lo studio prevede l'uso di altri farmaci per gestire i sintomi e migliorare il comfort dei partecipanti. Questi includono cetirizina, un antistaminico, e paracetamolo, un farmaco comune per ridurre la febbre e il dolore. In alcuni casi, potrebbe essere necessario utilizzare cyclophosphamide come terapia di salvataggio. Lo studio è progettato per durare diverse settimane, durante le quali i partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare i cambiamenti nei sintomi e qualsiasi effetto collaterale.

Il trattamento con inebilizumab sarà confrontato con un placebo per determinare se il farmaco è più efficace nel migliorare la disabilità associata all'encefalite anti-NMDA. I risultati saranno misurati utilizzando una scala chiamata mRS, che valuta il livello di disabilità. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare questa malattia complessa e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di methylprednisolone per via endovenosa. La dose è di 1000 mg al giorno per almeno 3 giorni.

    In aggiunta, viene somministrata immunoglobulina umana normale per via endovenosa, con una dose compresa tra 1.2 e 2 g/kg, oppure si esegue uno scambio plasmatico o una plasmaferesi con un minimo di 5 trattamenti.

  2. Passaggio 2

    Fase di randomizzazione

    Dopo il trattamento iniziale, il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve inebilizumab e l'altro un placebo. Entrambi i gruppi continuano a ricevere le cure standard.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di inebilizumab o placebo

    Il farmaco inebilizumab o il placebo viene somministrato per via endovenosa. La somministrazione avviene secondo il protocollo stabilito per il trial.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trial, il paziente viene monitorato per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Vengono registrati eventuali effetti collaterali e il miglioramento della disabilità viene misurato utilizzando la scala mRS (Modified Rankin Scale).

    La valutazione principale avviene a 16 settimane, con un'ulteriore valutazione della sicurezza fino a 24 settimane.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla fine del periodo di osservazione, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento in termini di miglioramento della disabilità e sicurezza complessiva.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere una diagnosi di encefalite anti-NMDAR, che è un tipo di infiammazione del cervello causata dal sistema immunitario. La diagnosi deve essere confermata da un test specifico che rileva un anticorpo nel liquido cerebrospinale.
  • Essere disposti a non utilizzare altre terapie che modificano il sistema immunitario durante lo studio.
  • Avere un punteggio di mRS di 3 o superiore al momento della visita di screening. Il punteggio mRS è una scala che misura il livello di disabilità, e un punteggio di 3 indica una disabilità moderata.
  • Aver ricevuto almeno 3 giorni di trattamento con metilprednisolone 1000 mg per via endovenosa o un corticosteroide equivalente entro 30 giorni prima della randomizzazione (Giorno 1). Inoltre, i partecipanti devono aver ricevuto o IVIg (immunoglobuline per via endovenosa) in un dosaggio tra 1,2 e 2 g/kg, oppure scambio plasmatico o plasmaferesi, con un minimo di 5 trattamenti.
  • Essere di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie autoimmuni attive. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Non possono partecipare persone che hanno infezioni attive. Un'infezione attiva significa che c'è un'infezione in corso nel corpo.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando. Questo è per proteggere la salute del bambino.
  • Non possono partecipare persone che stanno partecipando a un altro studio clinico. Questo è per evitare interferenze tra i trattamenti.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato grave. Il fegato è un organo importante per la salute generale.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia renale grave. I reni aiutano a filtrare i rifiuti dal sangue.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia cardiaca grave. Il cuore è essenziale per pompare il sangue in tutto il corpo.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia polmonare grave. I polmoni sono importanti per la respirazione e l'ossigenazione del sangue.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di abuso di sostanze. Questo include l'abuso di alcol o droghe.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Inebilizumab: Questo farmaco è utilizzato per trattare l'encefalite anti-NMDA, una condizione in cui il sistema immunitario attacca il cervello. Inebilizumab agisce riducendo l'attività del sistema immunitario, aiutando a diminuire l'infiammazione e i sintomi associati alla malattia. Viene somministrato ai pazienti per valutare la sua efficacia e sicurezza nel migliorare la disabilità causata dalla malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Inebilizumab – Inebilizumab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'encefalite da anticorpi anti-recettore NMDA. Questo farmaco è in fase di studio per valutare la sua efficacia e sicurezza in pazienti affetti da questa condizione neurologica rara. Le indicazioni terapeutiche principali includono la riduzione della disabilità nei pazienti con encefalite anti-NMDAR. A livello molecolare, inebilizumab agisce legandosi a un tipo specifico di cellule del sistema immunitario, riducendo l'infiammazione. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

Encefalite da anticorpi anti-recettore N-metil-D-aspartato (anti-NMDAR encefalite) – È una malattia autoimmune rara in cui il sistema immunitario attacca i recettori NMDA nel cervello. Questo può portare a sintomi neurologici come cambiamenti di comportamento, psicosi, convulsioni e movimenti anomali. La malattia può iniziare con sintomi simil-influenzali, seguiti da un rapido deterioramento delle funzioni cognitive e motorie. I pazienti possono sperimentare difficoltà di memoria, confusione e perdita di coscienza. La progressione della malattia varia, ma può portare a gravi disabilità se non trattata.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-504686-23-00Codice del protocolloExTINGUISHPartecipanti previsti116 personePromotoreErasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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