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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Volixibat nei Pazienti con Prurito da Colangite Sclerosante Primaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del prurito associato alla Colangite Sclerosante Primaria (PSC), una malattia del fegato che causa infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari. Il prurito è un sintomo comune e fastidioso per chi soffre di questa condizione. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato volixibat. Questo farmaco è un inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali, che potrebbe aiutare a ridurre il prurito nei pazienti con PSC.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno volixibat o un placebo in capsule rigide da assumere per via orale. La durata massima del trattamento è di circa 124 giorni. I partecipanti saranno monitorati per valutare i cambiamenti nel prurito utilizzando uno strumento chiamato Adult ItchRO, che misura l'intensità del prurito. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio.

    Viene confermata la diagnosi di colangite sclerosante primitiva (PSC) e viene valutato il prurito utilizzando lo strumento Adult ItchRO.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione e trattamento

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve il volixibat e l'altro un placebo.

    Il volixibat viene somministrato sotto forma di capsule rigide per uso orale.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Le capsule devono essere assunte secondo le indicazioni fornite dal personale dello studio.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il prurito viene monitorato regolarmente utilizzando lo strumento Adult ItchRO.

    Vengono effettuate visite di controllo per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, viene valutato il cambiamento medio nel prurito confrontando i punteggi iniziali con quelli medi settimanali.

    I risultati vengono analizzati per determinare l'efficacia del volixibat rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi fornire un consenso informato firmato liberamente e, se applicabile, un assenso. Devi essere disposto a partecipare a tutte le visite e a rispettare i requisiti dello studio fino alla fine, incluso il periodo di follow-up.
  • Devi avere almeno 12 anni nelle regioni idonee; altrimenti, devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una diagnosi confermata di Colangite Sclerosante Primaria (PSC) prima della Visita 2, in linea con le linee guida per la diagnosi e la gestione della PSC pubblicate dall'AASLD.
  • Devi avere un punteggio medio giornaliero di prurito (misurato con lo strumento Adult ItchRO) di almeno 1 durante le 2 settimane consecutive precedenti la Visita 2.
  • L'uso di acido ursodesossicolico (UDCA) e di farmaci anti-prurito sarà consentito se si soddisfano criteri aggiuntivi.
  • La presenza di Malattia Infiammatoria Intestinale (IBD) concomitante è consentita se si soddisfano criteri aggiuntivi.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il prurito associato alla Colangite Sclerosante Primitiva (PSC). La PSC è una malattia del fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il loro consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Volixibat è un farmaco studiato per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con colangite sclerosante primitiva. Questo farmaco viene valutato per la sua efficacia nel ridurre il prurito, utilizzando uno strumento di misurazione specifico chiamato Adult ItchRO. L'obiettivo è determinare se volixibat può migliorare i sintomi del prurito rispetto a un trattamento con placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

Volixibat – Volixibat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento del prurito associato alla colangite sclerosante primitiva (PSC). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza in un contesto di studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo. Volixibat agisce inibendo il trasporto degli acidi biliari nell'intestino, riducendo così il prurito nei pazienti affetti da PSC. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del trasportatore degli acidi biliari.

Malattie studiate

Colangite Sclerosante Primitiva (PSC) – È una malattia cronica del fegato caratterizzata dall'infiammazione e dalla cicatrizzazione dei dotti biliari, che porta a un restringimento e a un blocco del flusso biliare. Questo può causare danni al fegato nel tempo, portando a cirrosi e insufficienza epatica. I sintomi possono includere affaticamento, prurito intenso, dolore addominale e ittero. La causa esatta della PSC non è ben compresa, ma si ritiene che fattori genetici e autoimmuni possano giocare un ruolo. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano un decorso lento e altri che sviluppano complicazioni più rapidamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-505764-11-00Codice del protocolloVLX-301Partecipanti previsti387 personePromotoreMirum Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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