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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Vedolizumab nei Bambini con Pouchite Cronica Attiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una condizione chiamata pouchite cronica attiva, che è un'infiammazione che può verificarsi dopo un intervento chirurgico all'intestino. Questo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato vedolizumab, somministrato per via endovenosa, nei bambini affetti da questa condizione. Il vedolizumab è un tipo di trattamento che aiuta a ridurre l'infiammazione nel corpo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il vedolizumab per un periodo massimo di 30 settimane. L'obiettivo principale è vedere quanti partecipanti raggiungono una remissione clinica, cioè una riduzione significativa dei sintomi, entro la settimana 14. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

Oltre al vedolizumab, lo studio include anche l'uso di altri antibiotici come metronidazolo, ciprofloxacina, vancomicina, rifaximina e una combinazione di amoxicillina e acido clavulanico. Questi farmaci sono comunemente usati per trattare le infezioni batteriche e saranno somministrati per via orale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati con quelli del vedolizumab. Lo studio si propone di fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la pouchite cronica nei bambini.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e firma un modulo di consenso informato.

    Viene confermata l'idoneità del paziente in base ai criteri di inclusione, come l'età compresa tra 2 e 17 anni e la presenza di pouchite cronica attiva.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve vedolizumab per via endovenosa. Questo farmaco è somministrato come soluzione per infusione.

    La somministrazione avviene in un ambiente controllato per monitorare eventuali reazioni.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per valutare l'efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami clinici e endoscopici per misurare il miglioramento dei sintomi della pouchite.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 14 settimane

    A 14 settimane, viene valutata la remissione clinica utilizzando il punteggio mPDAI, che misura i sintomi della pouchite.

    Il successo del trattamento è definito da una riduzione del punteggio mPDAI di almeno 2 punti rispetto al basale.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a 34 settimane

    A 34 settimane, viene effettuata un'ulteriore valutazione per confermare la remissione clinica e la risposta al trattamento.

    Vengono misurati i cambiamenti nei punteggi mPDAI e PDAI per valutare l'efficacia a lungo termine del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale dei risultati e della sicurezza del trattamento.

    I dati raccolti vengono analizzati per determinare l'efficacia complessiva del vedolizumab nel trattamento della pouchite cronica nei pazienti pediatrici.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il medico ritiene che il soggetto, il genitore o il tutore legale sia in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio.
  • Il soggetto, il genitore o il tutore legale ha firmato un modulo di consenso informato scritto e datato, e qualsiasi autorizzazione sulla privacy richiesta, prima dell'inizio delle procedure dello studio.
  • Il soggetto ha un'età compresa tra 2 e 17 anni al momento della selezione e della prima dose.
  • Il soggetto pesa almeno 10 kg al momento della selezione e della prima dose.
  • Il soggetto ha una storia di proctocolectomia e IPAA completata almeno 1 anno prima della visita di selezione.
  • Il soggetto ha una pouchite cronica attiva, definita da un punteggio mPDAI di almeno 5, valutato utilizzando la media dei sintomi clinici riportati dal soggetto per 3 giorni durante un periodo di 5 giorni immediatamente prima dell'endoscopia di selezione (cioè video pouchoscopia con biopsia) o della preparazione intestinale per l'endoscopia, e un punteggio minimo mPDAI endoscopico di 2 (al di fuori della linea di punti o suture) e:
  • Ha avuto almeno 1 episodio precedente di pouchite entro 1 anno prima della visita di selezione, con sintomi durati almeno 4 settimane, trattati con almeno 2 settimane di terapia antibiotica o altra terapia prescritta (cioè altri antibiotici, probiotici, immunomodulatori o anti-TNF entro 1 anno prima della selezione).
  • Ha avuto una risposta inadeguata, ha perso la risposta o è intollerante alla terapia antibiotica (cioè richiede una terapia antibiotica di mantenimento assunta continuamente per almeno 4 settimane immediatamente prima della visita endoscopica di base o non è in grado di ricevere o continuare il trattamento antibiotico a causa di intolleranza o altra controindicazione).
  • Un soggetto maschio sessualmente attivo con una partner femminile in età fertile accetta di utilizzare un metodo di contraccezione a barriera (cioè preservativo con spermicida) dal momento della firma del consenso informato dei genitori/assenso del soggetto per tutta la durata dello studio e per 18 settimane dopo l'ultima dose. La partner femminile del soggetto maschio dovrebbe anche essere consigliata di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • Una soggetto femmina in età fertile sessualmente attiva con un partner maschio accetta di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dal momento della firma del consenso informato dei genitori/assenso del soggetto per tutta la durata dello studio e per 18 settimane dopo l'ultima dose.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la pouchite cronica attiva. La pouchite è un'infiammazione di una parte dell'intestino chiamata "pouch".
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato o che non hanno un tutore legale che possa farlo per loro.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Vedolizumab: Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è utilizzato per trattare i bambini con pouchite cronica attiva. L'obiettivo principale del trattamento con vedolizumab è valutare la sua efficacia nel portare i pazienti alla remissione clinica entro 14 settimane.

Che cosa si sa già del trattamento

Vedolizumab – È un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della pouchite cronica attiva nei pazienti pediatrici. Questo farmaco è già noto nella letteratura medica per il trattamento di altre malattie infiammatorie intestinali. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione dell'infiammazione intestinale e il miglioramento dei sintomi associati. A livello molecolare, vedolizumab agisce bloccando l'integrina α4β7, riducendo così il traffico di cellule infiammatorie nell'intestino. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

Pouchite cronica attiva – È una condizione infiammatoria che si verifica nella sacca ileale, una struttura creata chirurgicamente per i pazienti che hanno subito una colectomia totale. Questa infiammazione può causare sintomi come diarrea, dolore addominale e una sensazione di urgenza intestinale. La pouchite cronica si sviluppa quando l'infiammazione persiste per un periodo prolungato, spesso oltre quattro settimane. La progressione della malattia può variare, con periodi di miglioramento e peggioramento dei sintomi. La causa esatta della pouchite non è completamente compresa, ma si ritiene che fattori immunologici e batterici possano giocare un ruolo. La gestione della condizione si concentra sul controllo dei sintomi e sulla riduzione dell'infiammazione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-504773-20-00Codice del protocolloVedolizumab-3041Partecipanti previsti28 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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