Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e sicurezza di tisagenlecleucel in pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B ad alto rischio

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla leucemia linfoblastica acuta a cellule B ad alto rischio nei bambini e nei giovani adulti. Questa è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato tisagenlecleucel, una terapia avanzata che utilizza cellule T modificate per combattere il cancro. Le cellule T sono un tipo di globuli bianchi che aiutano il corpo a combattere le infezioni e altre malattie.

Il trattamento con tisagenlecleucel viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che il farmaco viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Lo scopo principale dello studio è valutare quanto bene questo trattamento possa migliorare la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza senza malattia nei pazienti. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare gli effetti del farmaco e la loro salute generale.

Oltre a tisagenlecleucel, lo studio include anche altri farmaci come etoposide, citarabina, vincristina solfato, ciclofosfamide, metotrexato, fludarabina fosfato, tocilizumab e mercaptopurina. Questi farmaci sono utilizzati in combinazione per trattare la leucemia e sono somministrati in diverse forme, come soluzioni per iniezione o infusione. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di studio. L'obiettivo è determinare l'efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. Lo studio si svolgerà per diversi anni per raccogliere dati completi sui risultati del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di etoposide e cytarabine per via endovenosa. Questi farmaci sono utilizzati per preparare il corpo al trattamento principale.

    La durata e la frequenza di somministrazione di questi farmaci saranno determinate dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Infusione di tisagenlecleucel

    Il trattamento principale prevede l'infusione di tisagenlecleucel, un tipo di terapia cellulare, somministrato tramite infusione endovenosa.

    Questo trattamento mira a migliorare la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza libera da malattia.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e supporto

    Dopo l'infusione, il paziente sarà monitorato attentamente per valutare la risposta al trattamento e gestire eventuali effetti collaterali.

    Il monitoraggio include esami del sangue regolari e valutazioni cliniche per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Trattamenti di supporto

    Durante il periodo di monitoraggio, potrebbero essere somministrati farmaci di supporto come tocilizumab per via endovenosa, per gestire eventuali reazioni avverse.

    Altri farmaci come vincristine sulfate, cyclophosphamide, methotrexate, fludarabine phosphate, e mercaptopurine possono essere utilizzati secondo necessità per supportare il trattamento principale.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla fine del trattamento, verrà effettuata una valutazione completa per determinare l'efficacia del trattamento e pianificare eventuali passi successivi.

    Questa valutazione include l'analisi della remissione della malattia e la pianificazione di eventuali trattamenti futuri.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • La persona deve avere una forma di leucemia chiamata leucemia linfoblastica acuta a cellule B che esprime un marcatore chiamato CD19.
  • Deve avere un'età compresa tra 1 e 25 anni al momento della valutazione.
  • Deve avere una condizione fisica adeguata, con un punteggio di almeno il 60% su una scala che misura la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Deve avere una funzione degli organi adeguata, che include:
  • Funzione renale adeguata, con livelli di creatinina nel sangue che variano in base all'età e al sesso.
  • Funzione epatica adeguata, con livelli di enzimi epatici e bilirubina entro limiti specifici.
  • Funzione polmonare adeguata, con una saturazione di ossigeno superiore al 90% senza bisogno di ossigeno supplementare.
  • Funzione cardiaca adeguata, confermata da esami specifici come l'ecocardiogramma.
  • Deve aver ricevuto un certo tipo di chemioterapia di induzione e consolidamento, ma non deve aver ricevuto trattamenti aggiuntivi come clofarabina e ifosfamide.
  • Deve firmare un consenso informato scritto prima di partecipare allo studio.
  • Deve soddisfare i criteri per sottoporsi a una procedura chiamata leucaferesi, che è un processo per raccogliere cellule dal sangue.
  • Una volta confermati tutti gli altri criteri, deve avere un prodotto di leucaferesi accettato dal sito di produzione per la terapia.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia linfoblastica acuta a cellule B ad alto rischio. Questa è una forma di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che appartengono a popolazioni vulnerabili.
  • Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto trattamenti specifici che potrebbero interferire con i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno condizioni mediche che potrebbero rendere pericolosa la partecipazione allo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Tisagenlecleucel è una terapia cellulare avanzata utilizzata nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B nei pazienti pediatrici e giovani adulti ad alto rischio. Questa terapia utilizza cellule T del paziente stesso, che vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. L'obiettivo principale di questa terapia è migliorare la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza libera da malattia nei pazienti che presentano malattia residua minima dopo la terapia di consolidamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Tisagenlecleucel – Tisagenlecleucel è somministrato tramite infusione endovenosa. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase II per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B ad alto rischio nei pazienti pediatrici e giovani adulti. È indicato principalmente per i pazienti che presentano malattia residua minima alla fine della terapia di consolidamento. Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modifica genetica dei linfociti T del paziente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci noti come terapie con cellule T CAR (Chimeric Antigen Receptor).

Malattie studiate

Leucemia linfoblastica acuta a cellule B ad alto rischio – È un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. Questa malattia si sviluppa rapidamente e può diffondersi ad altre parti del corpo, come il fegato, la milza e i linfonodi. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore e facilità di sanguinamento o lividi. La leucemia linfoblastica acuta a cellule B ad alto rischio è considerata una malattia rara e richiede un'attenzione medica specializzata. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un rapido aumento delle cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508081-15-00Codice del protocolloCCTL019G2201JPartecipanti previsti106 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.