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Studio sull'efficacia e sicurezza di selinexor in pazienti con mielofibrosi e trombocitopenia moderata senza precedente trattamento con inibitori JAK

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata mielofibrosi, che è una condizione in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto fibroso, riducendo la produzione di cellule del sangue. In particolare, lo studio si rivolge a persone con mielofibrosi che non hanno mai ricevuto un trattamento con inibitori JAK e che presentano trombocitopenia moderata, una condizione caratterizzata da un basso numero di piastrine nel sangue. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco selinexor somministrato da solo.

Il trattamento prevede l'uso di selinexor, un farmaco in forma di compresse rivestite, che verrà assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 105 giorni. Oltre a selinexor, lo studio include anche altri farmaci come ruxolitinib, palonosetron, netupitant, pacritinib, aprepitant e ondansetron, che possono essere utilizzati per gestire i sintomi o gli effetti collaterali.

Lo scopo dello studio è determinare quanto bene selinexor possa ridurre il volume della milza e migliorare i sintomi della mielofibrosi. I partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio prevede l'uso di tecniche di imaging come la risonanza magnetica (MRI) o la tomografia computerizzata (CT) per misurare i cambiamenti nel volume della milza. Inoltre, verranno raccolti dati sulla sopravvivenza complessiva e sulla risposta dell'anemia nei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il trattamento con selinexor, un farmaco somministrato per via orale. Questo farmaco è utilizzato per trattare la mielofibrosi, una condizione del midollo osseo.

    Il dosaggio e la frequenza di somministrazione di selinexor saranno determinati dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, il paziente sarà sottoposto a controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e verificare eventuali effetti collaterali.

    Saranno effettuati esami del sangue e altre valutazioni cliniche per assicurarsi che il trattamento stia procedendo in modo sicuro ed efficace.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 24 settimane

    Dopo 24 settimane di trattamento, verrà valutata la riduzione del volume della milza tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).

    Verranno anche valutati i sintomi della mielofibrosi utilizzando un questionario specifico per misurare il miglioramento dei sintomi.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Il paziente continuerà a ricevere selinexor e sarà monitorato regolarmente per valutare la risposta al trattamento e gestire eventuali effetti collaterali.

    Le visite di controllo includeranno esami del sangue, valutazioni cliniche e, se necessario, ulteriori esami di imaging.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, prevista per novembre 2028, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento con selinexor.

    I risultati dello studio aiuteranno a comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza del farmaco per il trattamento della mielofibrosi.

Chi può partecipare allo studio?

22 criteri

  • Avere una diagnosi di MF (mielofibrosi) o MF post-ET (trombocitemia essenziale) o MF post-PV (policitemia vera) secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 2016.
  • Se si ha un'infezione attiva da virus dell'epatite B (HBV), è necessario aver ricevuto una terapia antivirale per più di 8 settimane e avere una carica virale inferiore a 100 IU/mL.
  • Se si ha una storia di infezione da virus dell'epatite C (HCV), è necessario aver ricevuto un trattamento curativo adeguato e avere una carica virale non rilevabile.
  • Se si ha una storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), è necessario avere un conteggio delle cellule CD4+ di almeno 350 cellule/μL, una carica virale negativa e nessuna infezione opportunistica definente l'AIDS nell'ultimo anno. Inoltre, si deve essere in terapia antiretrovirale da almeno 4 settimane.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di usare metodi contraccettivi altamente efficaci durante il trattamento e per 90 giorni dopo l'ultima dose.
  • Gli uomini sessualmente attivi devono usare un metodo di barriera insieme a metodi contraccettivi altamente efficaci durante il trattamento e per 90 giorni dopo l'ultima dose. Devono anche accettare di non donare sperma durante questo periodo.
  • È necessario firmare un consenso informato scritto secondo le linee guida federali, locali e istituzionali.
  • Avere sintomi attivi di MF con almeno 2 sintomi con un punteggio di 3 o più, o un punteggio totale di 10 o più al momento dello screening.
  • Fornire campioni di biopsia del midollo osseo durante lo screening e lo studio.
  • Avere un'aspettativa di vita superiore a 6 mesi secondo l'opinione del medico.
  • Non avere altre neoplasie concomitanti o una storia di un'altra neoplasia negli ultimi 2 anni, eccetto per alcuni tipi trattati adeguatamente.
  • Avere una splenomegalia misurabile durante lo screening, con un volume della milza di almeno 450 cm³ tramite risonanza magnetica o tomografia computerizzata.
  • Non essere attualmente candidati per un trapianto di cellule staminali.
  • Essere disposti a completare un questionario giornaliero per valutare la risposta ai sintomi durante lo studio.
  • Essere in grado di fornire volontariamente un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura dello studio.
  • Avere un rischio DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) di categoria intermedia-1 con sintomi, intermedia-2 o alto rischio.
  • Avere almeno 18 anni di età.
  • Avere uno stato di performance ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 2 o meno.
  • Avere un conteggio delle piastrine tra 50 e meno di 100 x 10^9/L senza trasfusioni di piastrine nei 7 giorni precedenti la prima dose.
  • Avere un conteggio assoluto dei neutrofili di almeno 1.0 x 10^9/L senza bisogno di fattori di crescita nei 7 giorni precedenti la prima dose.
  • Avere una funzione epatica adeguata con livelli di AST e ALT non superiori a 2.5 volte il limite normale e bilirubina totale non superiore a 3 volte il limite normale.
  • Avere una clearance della creatinina calcolata superiore a 15 mL/min.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare persone con trombocitopenia moderata. Questo significa avere un numero di piastrine nel sangue più basso del normale, che può causare problemi di coagulazione.
  • Non possono partecipare persone con mielofibrosi che non hanno mai usato un inibitore JAK. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo, e gli inibitori JAK sono un tipo di farmaco usato per trattarla.
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Farmaci in studio

Selinexor: Questo farmaco è utilizzato come terapia singola per trattare i pazienti con mielofibrosi che non hanno mai ricevuto un inibitore JAK e che presentano una moderata riduzione delle piastrine nel sangue. L'obiettivo principale del trattamento con selinexor è valutare la sua efficacia nel ridurre il volume della milza nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Selinexor – Selinexor è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di Fase 2 per il trattamento della mielofibrosi in pazienti che non hanno precedentemente ricevuto inibitori JAK e che presentano trombocitopenia moderata. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza in ambito medico. Le principali indicazioni terapeutiche includono la mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Il meccanismo d'azione di selinexor si basa sull'inibizione dell'esportazione nucleare di proteine, che può portare alla morte delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori dell'esportazione nucleare.

Malattie studiate

  • Trombocitopenia moderata

    È una condizione in cui il numero di piastrine nel sangue è inferiore al normale, ma non così basso da causare gravi problemi di sanguinamento. Le piastrine sono cellule del sangue che aiutano nella coagulazione, quindi una loro riduzione può portare a lividi facili o sanguinamenti prolungati. La trombocitopenia moderata può essere causata da diverse condizioni, tra cui malattie autoimmuni, infezioni o effetti collaterali di farmaci. Spesso, i sintomi possono essere lievi o assenti, e la condizione viene scoperta durante esami del sangue di routine. In alcuni casi, può progredire verso una forma più grave se non monitorata adeguatamente.

  • Mielofibrosi naive agli inibitori JAK

    È una malattia del midollo osseo caratterizzata da una produzione anomala di cellule del sangue e da un aumento del tessuto fibroso nel midollo. Questo porta a una riduzione della capacità del midollo osseo di produrre cellule del sangue normali, causando anemia, debolezza e ingrossamento della milza. La condizione "naive agli inibitori JAK" indica che il paziente non ha ancora ricevuto trattamenti con farmaci inibitori della Janus chinasi (JAK), che sono spesso utilizzati per gestire i sintomi della mielofibrosi. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511309-47-00Codice del protocolloXPORT-MF-044Partecipanti previsti58 personePromotoreKaryopharm Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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