Lo studio clinico si concentra su una malattia del fegato chiamata Steatoepatite Non Alcolica (NASH), che è associata a disfunzioni metaboliche e fibrosi. La fibrosi è una condizione in cui il tessuto cicatriziale si forma nel fegato, compromettendone la funzione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Pegozafermin, somministrato come soluzione iniettabile. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Pegozafermin o un placebo per confrontare gli effetti del farmaco sulla salute del fegato.
L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Pegozafermin nel migliorare la salute del fegato e ridurre il rischio di peggioramento della malattia. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 36 mesi, con valutazioni chiave a 52 settimane. Durante questo periodo, verranno effettuati esami per osservare i cambiamenti nel fegato, come la riduzione del grasso epatico e i livelli di enzimi epatici, utilizzando tecniche come la Risonanza Magnetica (MRI).
Lo studio mira a determinare se Pegozafermin può migliorare la condizione del fegato senza peggiorare la fibrosi. I risultati aiuteranno a capire se questo trattamento può essere una soluzione efficace per le persone affette da NASH con fibrosi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali progressi o cambiamenti nella loro condizione di salute.
1inizio dello studio
Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.
La partecipazione è riservata a uomini o donne non in gravidanza di età compresa tra 18 e 75 anni, con diagnosi confermata di MASH con fibrosi.
2screening iniziale
Viene effettuata una biopsia epatica per confermare la diagnosi di MASH con fibrosi.
Viene valutato l’indice di massa corporea (BMI) che deve essere compreso tra 25 e 50 kg/m² (tra 23 e 50 kg/m² per i soggetti asiatici).
3inizio del trattamento
Il trattamento prevede l’uso di pegozafermin o di un placebo, somministrato tramite iniezione sottocutanea.
La soluzione per iniezione viene somministrata secondo le indicazioni del protocollo dello studio.
4valutazione a 52 settimane
Dopo 52 settimane, viene effettuata un’analisi intermedia per valutare l’effetto del pegozafermin rispetto al placebo sulla struttura del fegato.
Viene misurata la proporzione di partecipanti che raggiungono i co-endpoint primari: miglioramento della fibrosi di almeno uno stadio senza peggioramento del MASH e risoluzione del MASH senza peggioramento della fibrosi.
5valutazioni secondarie
Viene valutato il cambiamento del grasso epatico tramite risonanza magnetica (MRI-PDFF) a 52 settimane.
Viene monitorato il cambiamento dell’alanina aminotransferasi (ALT) a 52 settimane e a 36 mesi.
Viene registrato il tempo alla prima occorrenza di progressione della malattia fino a 36 mesi.
6conclusione dello studio
Lo studio si conclude con una valutazione finale dell’efficacia del pegozafermin nel ridurre il rischio di eventi clinici compositi.
La data stimata di conclusione dello studio è ottobre 2026.
Chi può partecipare allo studio?
Uomini o donne non in gravidanza di età compresa tra 18 e 75 anni (inclusi) al momento della firma del modulo di consenso informato.
Diagnosi confermata tramite biopsia di MASH (Malattia del fegato steatosico associata a disfunzione metabolica) con fibrosi di stadio F2 o F3 secondo il sistema NASH CRN e un punteggio NAS (Punteggio di attività della steatoepatite non alcolica) di almeno 4, con un punteggio di almeno 1 in ciascuno dei seguenti: steatosi, degenerazione a palloncino e infiammazione lobulare. La biopsia qualificante deve essere stata effettuata entro 6 mesi dalla visita di screening, con ulteriori requisiti, o ottenuta durante il periodo di screening.
Indice di massa corporea (BMI) al momento dello screening pari o superiore a 25,0 (pari o superiore a 23 per i soggetti asiatici) e inferiore a 50,0 kg/m².
Chi non può partecipare allo studio?
Se hai una malattia del fegato diversa da quella studiata, non puoi partecipare.
Se hai avuto un trapianto di fegato, non puoi partecipare.
Se stai assumendo farmaci che possono influenzare il fegato, non puoi partecipare.
Se hai una malattia grave che potrebbe influenzare i risultati dello studio, non puoi partecipare.
Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare.
Se hai partecipato a un altro studio clinico di recente, non puoi partecipare.
Se hai una storia di abuso di alcol o droghe, non puoi partecipare.
Se hai un’allergia nota al farmaco in studio, non puoi partecipare.
Se hai una condizione medica che rende difficile seguire le istruzioni dello studio, non puoi partecipare.
Pegozafermin è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della steatoepatite metabolica associata a disfunzione (MASH) e fibrosi. Questo farmaco viene valutato per la sua capacità di migliorare la salute del fegato, in particolare osservando i cambiamenti nella struttura del fegato dopo 52 settimane di trattamento. L’obiettivo è ridurre il rischio di complicazioni cliniche legate a queste condizioni epatiche.
Malattia del fegato steatosico associata a disfunzione metabolica (MASH) / Steatoepatite non alcolica (NASH) con fibrosi – Questa condizione è caratterizzata dall’accumulo di grasso nel fegato non dovuto al consumo di alcol. Nel tempo, l’accumulo di grasso può causare infiammazione e danni alle cellule epatiche, portando a una condizione nota come steatoepatite. Se non trattata, l’infiammazione può progredire e causare fibrosi, che è la formazione di tessuto cicatriziale nel fegato. La fibrosi può peggiorare e portare a una compromissione della funzione epatica. La progressione della malattia può variare da persona a persona, e alcuni possono sviluppare cirrosi, una forma avanzata di danno epatico.
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