Studio sull’efficacia e la sicurezza di Pegozafermin in pazienti con cirrosi compensata dovuta a steatoepatite metabolica (MASH)

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico esamina il trattamento della Steatoepatite Metabolica (MASH) con cirrosi compensata, una condizione che colpisce il fegato causando infiammazione e cicatrici. La ricerca valuterà un nuovo farmaco chiamato pegozafermin, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea utilizzando una siringa preriempita, confrontandolo con un placebo.

Il farmaco pegozafermin (noto anche come BIO89-100) verrà studiato per determinare se può aiutare a migliorare le cicatrici del fegato nei pazienti e ridurre il rischio di complicazioni legate alla malattia. Il trattamento verrà somministrato per un periodo prolungato per valutarne l’efficacia e la sicurezza.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di pegozafermin o placebo sotto la pelle. I medici monitoreranno regolarmente le condizioni del fegato dei pazienti attraverso vari esami per vedere come risponde al trattamento. Lo studio è progettato principalmente per vedere se il farmaco può migliorare le cicatrici del fegato e prevenire il peggioramento della malattia.

1 Inizio dello studio

Il paziente riceve una iniezione sottocutanea di pegozafermin o placebo

Le iniezioni continueranno per un periodo di 24 mesi

2 Valutazione intermedia

Dopo 24 mesi, viene eseguita una biopsia epatica per valutare i miglioramenti della fibrosi

Vengono misurati i seguenti parametri:

– Punteggio ELF (test del sangue per valutare la fibrosi epatica)

– Livelli di ALT (enzimi epatici nel sangue)

FibroScan (esame non invasivo per misurare la rigidità del fegato)

3 Monitoraggio continuo

Durante tutto lo studio, viene controllata la presenza di:

Varici (vene ingrossate nell’esofago o nello stomaco)

Ascite (accumulo di liquido nell’addome)

Encefalopatia epatica (alterazioni dello stato mentale dovute a problemi epatici)

4 Conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale di tutti i parametri

Viene valutata l’efficacia del trattamento nel prevenire la progressione della malattia

La durata totale dello studio è prevista fino a ottobre 2031

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato
  • Presenza di diabete di tipo 2 diagnosticato da almeno 3 mesi prima dello screening, oppure almeno due fattori di rischio metabolico come definito nel protocollo
  • Diagnosi confermata tramite biopsia di fibrosi stadio F4 MASH (steatoepatite metabolica) con cirrosi compensata. La fibrosi è una cicatrizzazione del fegato, mentre la cirrosi compensata indica che il fegato, sebbene danneggiato, mantiene ancora le sue funzioni principali
  • Indice di massa corporea (IMC) allo screening:
    • Maggiore o uguale a 25,0 kg/m² per la popolazione generale
    • Maggiore o uguale a 23,0 kg/m² per i soggetti asiatici
    • Minore di 50,0 kg/m² per tutti i partecipanti
  • Possono partecipare sia uomini che donne (le donne non devono essere in gravidanza)

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con storia di scompenso epatico (complicanze gravi della malattia del fegato)
  • Pazienti con epatite virale attiva (infezione in corso da virus dell’epatite B o C)
  • Persone che consumano quantità eccessive di alcol (più di 2 bevande al giorno per gli uomini o 1 bevanda al giorno per le donne)
  • Pazienti con diabete di tipo 1
  • Persone con malattie autoimmuni (quando il sistema immunitario attacca il proprio organismo)
  • Pazienti che hanno ricevuto altri farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con insufficienza renale grave (grave compromissione della funzione dei reni)
  • Persone con malattie cardiovascolari significative (gravi problemi al cuore o ai vasi sanguigni)
  • Pazienti con storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Persone con disturbi della coagulazione (problemi nella capacità del sangue di formare coaguli)

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Germania
Futuremeds Sp. z o.o. Breslavia Polonia
Acibadem City Clinic Diagnostic And Consultation Center Tokuda EAD Sofia Bulgaria
Oncopole Claudius Regaud Tolosa Francia
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Clinique Pasteur Tolosa Francia
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme Bruxelles Belgio

Altri siti

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Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone Palermo Italia
Algemeen Ziekenhuis Delta Roeselare Belgio
Az Maria Middelares Gent Gand Belgio
Mtz Clinical Research Powered By Pratia Varsavia Polonia
Santa Sp. z o.o. Łódź Polonia
Hospital Clinico Universitario Lozano Blesa Saragozza Spagna
Complexo Hospitalario Universitario De Pontevedra Pontevedra Spagna
Centre De Recherche Clinique Portes Du Sud Vénissieux Francia
Hospital Universitario Torrecardenas Almería Spagna
Umbal – Prof. D-R Stoyan Kirkovich AD Stara Zagora Bulgaria
Multiprofile Hospital For Active Treatment St. Ivan Rilski Gorna Oriahovitsa EOOD Gorna Oryahovitsa Bulgaria
ID Clinic Mysłowice Polonia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milano Italia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita Novara Italia
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Paesi Bassi
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Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Semmelweis University Budapest Ungheria
Universita’ Campus Bio-medico Di Roma Roma Italia
Klinikum Chemnitz gGmbH Chemnitz Germania
Medical Center – University Of Freiburg Friburgo in Brisgovia Germania
Diagnostic Consultative Centre Ascendent OOD Sofia Bulgaria
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Ziekenhuis Oost Limburg Genk Belgio
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Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre-Bénite Francia
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Universitätsklinikum des Saarlandes – Homburg/Saar, Klinik für Urologie und Kinderurologie Homburg Germania
High Tech Medical Kft. Budapest Ungheria
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Reclutando
01.12.2024
Bulgaria Bulgaria
Reclutando
01.12.2024
Francia Francia
Reclutando
01.12.2024
Germania Germania
Reclutando
01.12.2024
Italia Italia
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01.12.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
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01.12.2024
Polonia Polonia
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01.12.2024
Spagna Spagna
Reclutando
01.12.2024
Ungheria Ungheria
Reclutando
01.12.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Pegozafermin è un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della cirrosi compensata causata dalla steatoepatite metabolica (MASH). Questo medicinale è progettato per aiutare a ridurre la fibrosi (cicatrizzazione) del fegato. Viene somministrato ai pazienti per valutare la sua capacità di migliorare la condizione del fegato e prevenire il peggioramento della malattia epatica.

Il farmaco viene confrontato con un placebo per determinare la sua efficacia nel trattamento della cirrosi epatica. Lo studio si concentra principalmente sulla capacità del farmaco di invertire la fibrosi del fegato e ridurre il rischio di complicazioni cliniche nei pazienti affetti da questa condizione.

Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) with Compensated Cirrhosis – È una condizione epatica cronica caratterizzata dall’accumulo di grasso nel fegato accompagnato da infiammazione e danno alle cellule epatiche. La malattia è associata a disfunzioni metaboliche come obesità, diabete di tipo 2 e alterazioni del metabolismo dei lipidi. In questa condizione, il tessuto epatico sviluppa una fibrosi (cicatrizzazione) progressiva che porta alla cirrosi compensata, dove il fegato mantiene ancora le sue funzioni principali nonostante il danno strutturale. Il processo infiammatorio continuo causa la morte delle cellule epatiche e la loro sostituzione con tessuto cicatriziale. La condizione rappresenta l’evoluzione di quello che in precedenza era conosciuto come NASH (Steatoepatite Non Alcolica).

ID della sperimentazione:
2023-510395-31-00
Codice del protocollo:
BIO89-100-132
NCT ID:
NCT06419374
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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