Studio sull’efficacia e sicurezza di NS-229 in pazienti con granulomatosi eosinofila con poliangioite

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  • Ns Pharma Inc.

Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra sullEosinophilic Granulomatosis With Polyangiitis (EGPA), una malattia rara che causa infiammazione dei vasi sanguigni e puรฒ colpire diversi organi. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato NS-229, che รจ un inibitore della Janus kinase (JAK) 1. Questo farmaco viene confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento dell’EGPA.

Lo scopo principale dello studio รจ capire se il NS-229 puรฒ aiutare i pazienti a raggiungere la remissione della malattia, cioรจ una riduzione significativa dei sintomi, e monitorare eventuali effetti collaterali. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo di 28 settimane. Durante questo tempo, verranno effettuati controlli regolari per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali reazioni avverse.

Lo studio รจ progettato per essere doppio cieco, il che significa che nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sapranno chi riceve il NS-229 e chi il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il piรน possibile obiettivi. Alla fine del periodo di trattamento, i dati raccolti aiuteranno a determinare se il NS-229 รจ un’opzione sicura ed efficace per le persone con Eosinophilic Granulomatosis With Polyangiitis.

1inizio dello studio

Dopo aver fornito il consenso informato scritto, inizia la partecipazione allo studio.

Viene confermata la diagnosi di granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA) e si verifica che i criteri di inclusione siano soddisfatti.

2randomizzazione e trattamento

I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve il farmaco NS-229 e l’altro un placebo.

Il farmaco NS-229 viene somministrato sotto forma di compresse per uso orale.

3periodo di trattamento

Il trattamento dura fino a 28 settimane.

Durante questo periodo, vengono monitorati i sintomi e gli eventuali effetti collaterali.

4valutazione dell'efficacia e della sicurezza

L’obiettivo principale รจ valutare l’efficacia del NS-229 nel portare i partecipanti in remissione e monitorare gli eventi avversi.

Vengono raccolti dati sulla proporzione di partecipanti in remissione e sul numero di eventi avversi.

5fine dello studio

Alla fine delle 28 settimane, viene effettuata una valutazione finale per determinare lo stato di remissione e la sicurezza del trattamento.

I risultati vengono analizzati per confrontare l’efficacia del NS-229 rispetto al placebo.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere in grado di fornire il consenso informato scritto prima di partecipare allo studio. I partecipanti devono essere in grado di leggere, comprendere e scrivere a un livello sufficiente per completare i materiali relativi allo studio.
  • Essere un uomo o una donna di etร  pari o superiore a 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Avere una diagnosi di granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA). Questo significa che il partecipante deve avere una storia o la presenza di un alto numero di eosinofili (un tipo di globuli bianchi) e almeno due delle seguenti caratteristiche:
    • Una biopsia che mostra segni di infiammazione dei vasi sanguigni causata da eosinofili.
    • Problemi ai nervi, sia singoli che multipli.
    • Infiltrati polmonari, che non sono fissi.
    • Anomalie nei seni nasali.
    • Problemi al cuore chiamati cardiomiopatia.
    • Infiammazione dei reni chiamata glomerulonefrite.
    • Sanguinamento negli alveoli polmonari.
    • Presenza di macchie rosse sulla pelle chiamate porpora palpabile.
    • Risultato positivo al test per ANCA (un tipo di anticorpo).
    • Asma.
  • Avere un punteggio BVAS (un sistema di valutazione della malattia) di almeno 3 al momento della visita di screening, con una dose di prednisone/prednisolone di almeno 7,5 mg al giorno. Oppure, avere un’attivitร  della malattia EGPA entro 60 giorni dalla visita di screening equivalente a un punteggio BVAS di almeno 3 e una dose di prednisone/prednisolone di almeno 20 mg al giorno.
  • Le donne in etร  fertile devono impegnarsi a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci in modo coerente e corretto dal momento del consenso informato fino a 90 giorni dopo l’ultima dose del trattamento dello studio. Gli uomini con partner in gravidanza o partner non in gravidanza in etร  fertile devono accettare di utilizzare contraccettivi adeguati e affidabili dal consenso informato (screening) fino a 90 giorni dopo l’ultima dose del trattamento dello studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA). Questa รจ una condizione medica specifica che deve essere presente per partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  richiesta dallo studio. Lo studio รจ aperto solo a persone di etร  specifica.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato. Questo significa che devono essere in grado di comprendere lo studio e accettare di partecipare volontariamente.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o mettere a rischio la loro salute durante la partecipazione.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio o che non possono essere interrotti in sicurezza.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando, poichรฉ lo studio potrebbe comportare rischi per il bambino.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente, poichรฉ questo potrebbe influenzare i risultati dello studio attuale.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
06.08.2024
Germania Germania
Reclutando
22.10.2024
Italia Italia
Reclutando
Spagna Spagna
Reclutando

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

NS-229 รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA). Questo farmaco viene testato per vedere se puรฒ aiutare i pazienti a raggiungere la remissione della malattia, riducendo i sintomi e migliorando la qualitร  della vita. Inoltre, il farmaco viene valutato per la sua sicurezza, monitorando eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

Malattie investigate:

Eosinophilic granulomatosis with polyangiitis (EGPA) โ€“ รˆ una malattia rara caratterizzata da infiammazione dei vasi sanguigni, che puรฒ colpire diversi organi del corpo. Si manifesta spesso con sintomi come asma, febbre, e un aumento degli eosinofili, un tipo di globuli bianchi. La progressione della malattia puรฒ portare a danni ai polmoni, alla pelle, ai nervi e ad altri organi. I pazienti possono sperimentare periodi di remissione alternati a riacutizzazioni dei sintomi. La causa esatta della malattia non รจ completamente compresa, ma si ritiene che coinvolga una risposta immunitaria anomala.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:07

Trial ID:
2023-504245-32-00
Numero di protocollo
NS229-P2-01
NCT ID:
NCT06046222
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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