La sindrome da attivazione mastocitaria (MCAS) è una condizione in cui le cellule del sistema immunitario, chiamate mastociti, rilasciano sostanze chimiche che causano sintomi come orticaria, prurito, nausea e mal di testa. Questo studio clinico si concentra su pazienti con una forma grave di questa sindrome, che non rispondono ai trattamenti sintomatici ottimali. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato masitinib, somministrato in compresse rivestite, rispetto a un placebo.

Il masitinib è un tipo di farmaco noto come inibitore della tirosina chinasi, che agisce bloccando l’attività di alcune proteine coinvolte nella crescita e nella divisione delle cellule. Lo studio durerà 24 settimane e coinvolgerà diversi centri. I partecipanti riceveranno masitinib o un placebo, e il trattamento sarà somministrato per via orale. Durante lo studio, verranno monitorati i sintomi dei partecipanti per valutare eventuali miglioramenti.

Lo scopo principale è determinare se il masitinib può ridurre i sintomi della sindrome da attivazione mastocitaria, come prurito, vampate, depressione e affaticamento, rispetto al placebo. I risultati saranno valutati dopo 24 settimane per vedere se c’è una risposta positiva al trattamento. Questo studio aiuterà a capire se il masitinib può essere un’opzione efficace per le persone con questa sindrome che non rispondono ad altri trattamenti.