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Studio sull'efficacia e sicurezza di masitinib e riluzolo per pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Sclerosi Laterale Amiotrofica è una malattia che colpisce le cellule nervose che controllano i movimenti muscolari volontari, causando un progressivo indebolimento e deterioramento dei muscoli. Nel tempo, questa condizione porta a difficoltà nel parlare, deglutire, camminare e respirare. Lo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza del farmaco masitinib utilizzato insieme alle terapie standard già esistenti per il trattamento di questa malattia.

Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno masitinib insieme alle cure standard, mentre altri riceveranno un placebo insieme alle cure standard. Lo studio è progettato in modo che né i pazienti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato fino alla fine della ricerca. I pazienti continueranno a ricevere i loro farmaci abituali come riluzole e, se appropriato, Edaravone, mantenendo le stesse dosi che stavano assumendo prima dell'inizio dello studio.

Lo studio durerà 48 settimane durante le quali verranno effettuate visite regolari per monitorare la progressione della malattia attraverso scale di valutazione specifiche come l'ALSFRS-R, che misura la capacità di svolgere attività quotidiane, e test della funzione polmonare per valutare la capacità respiratoria. Verranno inoltre monitorati attentamente eventuali effetti collaterali del trattamento e raccolti campioni di sangue per analisi di laboratorio e per studiare come il farmaco viene elaborato dall'organismo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento sperimentale

    Riceverai il farmaco sperimentale chiamato masitinib oppure un placebo (una sostanza inattiva che ha lo stesso aspetto del farmaco vero). Il masitinib viene somministrato alla dose di 4,5 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno. Né tu né il medico saprete quale dei due stai assumendo durante lo studio.

    Il masitinib o il placebo ti verranno forniti sotto forma di compresse rivestite che dovrai assumere per bocca.

    Continuerai anche a prendere il tuo trattamento abituale per la sclerosi laterale amiotrofica, che include riluzolo 50 mg in compresse rivestite, alla dose di 100 mg al giorno. Devi aver assunto il riluzolo in modo stabile per almeno 30 giorni prima dell'inizio dello studio.

    Se stai già assumendo edaravone (solo in sospensione orale), continuerai a prenderlo alla stessa dose che assumevi da almeno 30 giorni prima dell'inizio dello studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni durante il trattamento

    Durante tutto lo studio, i medici monitoreranno i tuoi sintomi utilizzando la scala ALSFRS-R, che misura la tua capacità di svolgere attività quotidiane come parlare, deglutire, camminare e respirare. Questa scala va da 0 a 48 punti, dove punteggi più alti indicano una migliore funzionalità.

    Verranno effettuate regolarmente misurazioni della forza muscolare degli arti superiori e inferiori utilizzando uno strumento chiamato dinamometro portatile.

    Sarà monitorata la tua capacità vitale forzata, che misura quanto bene funzionano i tuoi polmoni attraverso un test di respirazione.

    Compilerai questionari sulla qualità della vita usando la scala ALSAQ-40, che valuta come la malattia influisce sulla tua vita quotidiana.

    I medici valuteranno i tuoi progressi utilizzando una scala di impressione clinica globale, che fornisce una valutazione generale del tuo stato di salute.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio, verranno controllati regolarmente i tuoi segni vitali come pressione sanguigna, frequenza cardiaca, peso e temperatura corporea.

    Riceverai esami del sangue e delle urine per monitorare il funzionamento dei tuoi organi e identificare eventuali effetti collaterali. Questi includeranno controlli dell'ematologia, biochimica e analisi delle urine.

    Verranno eseguiti elettrocardiogrammi per monitorare il tuo cuore.

    Ti verrà fornita una carta paziente con informazioni sui segnali di avvertimento da osservare, in particolare segni di grave riduzione dei globuli bianchi nel sangue o gravi problemi alla pelle.

    Dovrai segnalare immediatamente qualsiasi evento avverso o effetto collaterale che potresti sperimentare durante il trattamento.

  4. Passaggio 4

    Durata del trattamento

    Il trattamento con masitinib o placebo continuerà per 48 settimane (circa 11 mesi e mezzo).

    La valutazione principale dell'efficacia del trattamento avverrà alla settimana 48, misurando il cambiamento nel tuo punteggio ALSFRS-R rispetto all'inizio dello studio.

    Durante questo periodo, dovrai continuare a seguire il programma di visite previsto dal protocollo e presentarti agli appuntamenti programmati presso il centro di studio.

  5. Passaggio 5

    Contraccezione durante lo studio

    Se sei una donna in età fertile, dovrai utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e il tuo partner maschile dovrà utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante tutto lo studio e per 8 mesi dopo l'ultima assunzione del farmaco.

    Se sei un uomo con una partner donna in età fertile, dovrai utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e la tua partner dovrà utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante tutto lo studio e per 5 mesi dopo la tua ultima assunzione del farmaco.

    I metodi contraccettivi devono essere conformi alle normative locali per i partecipanti agli studi clinici.

  6. Passaggio 6

    Analisi aggiuntive durante lo studio

    Verranno misurati i parametri farmacocinetici del masitinib, che mostrano come il tuo corpo elabora il farmaco.

    Saranno identificati potenziali biomarcatori farmacodinamici, che sono sostanze nel tuo sangue che potrebbero aiutare a capire come funziona il trattamento.

    Saranno monitorate la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale, che misurano per quanto tempo il trattamento può rallentare la progressione della malattia.

    Verrà valutato il tempo fino al fallimento terapeutico, che misura per quanto tempo il trattamento rimane efficace per te.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Essere un paziente, maschio o femmina, con diagnosi di SLA (sclerosi laterale amiotrofica) confermata secondo criteri medici specifici al momento della valutazione iniziale
  • Avere una forma familiare o sporadica di SLA al momento della valutazione iniziale
  • Avere un'età compresa tra 18 e 80 anni al momento della valutazione iniziale
  • Essere in trattamento con una dose stabile di riluzole (un farmaco per la SLA) di 100 mg al giorno da almeno 30 giorni prima della visita di valutazione iniziale
  • Essere in trattamento o meno con Edaravone (un altro farmaco per la SLA). Se si sta assumendo Edaravone in sospensione orale, deve essere preso alla stessa dose da almeno 30 giorni prima della valutazione iniziale
  • Aver manifestato il primo sintomo della SLA non più di 36 mesi prima della valutazione iniziale
  • Avere un tasso di progressione della malattia misurato con la scala ALSFRS-R (una scala che valuta le capacità funzionali) superiore a 0,3 ma inferiore a 1,1 punti al mese, calcolato dall'inizio della malattia fino alla valutazione iniziale
  • Avere un punteggio totale nella scala ALSFRS-R che rispetti questi requisiti: almeno 3 punti nell'elemento numero 3, almeno 2 punti nell'elemento numero 12, e almeno 1 punto in ciascuno degli altri 10 elementi della scala
  • Non essere candidato per il trattamento con QALSODY Tofersen (un altro farmaco per la SLA)
  • Utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio: le donne in età fertile devono accettare di usare metodi contraccettivi molto efficaci per 8 mesi dopo l'ultimo trattamento, gli uomini con partner in età fertile devono usare metodi contraccettivi efficaci per 5 mesi dopo l'ultimo trattamento
  • Essere in grado di comprendere e firmare il consenso informato (documento che spiega lo studio) prima di qualsiasi procedura dello studio. Se il paziente non può firmare a causa della malattia, un rappresentante legale può firmare per lui dopo aver confermato l'accordo del paziente
  • Essere in grado e disposto a seguire il protocollo dello studio e a presentarsi alle visite programmate
  • Essere in grado di comprendere e seguire le procedure di sicurezza descritte nella carta del paziente in caso di segni di grave riduzione dei globuli bianchi o gravi reazioni cutanee

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni di età
  • Non puoi partecipare se sei una donna incinta o che sta allattando
  • Non puoi partecipare se hai una grave malattia del fegato che compromette il suo funzionamento
  • Non puoi partecipare se hai una grave malattia dei reni che riduce significativamente la loro capacità di filtrare il sangue
  • Non puoi partecipare se hai un tumore maligno attivo, cioè un cancro che sta crescendo e non è stato completamente curato
  • Non puoi partecipare se hai gravi problemi cardiaci come insufficienza cardiaca grave, dove il cuore non riesce a pompare il sangue in modo efficace
  • Non puoi partecipare se hai avuto un attacco di cuore o un ictus (blocco del flusso sanguigno al cervello) negli ultimi 6 mesi
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire pericolosamente con il medicinale dello studio
  • Non puoi partecipare se hai una storia di gravi reazioni allergiche a farmaci simili
  • Non puoi partecipare se hai disturbi psichiatrici gravi non controllati che potrebbero interferire con la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione grave in corso che richiede trattamento ospedaliero
  • Non puoi partecipare se hai problemi di coagulazione del sangue o stai assumendo farmaci anticoagulanti (che rendono il sangue più fluido) ad alto dosaggio
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico con farmaci sperimentali nelle ultime 4 settimane
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Farmaci in studio

  • Masitinib

    è un medicinale sperimentale che viene studiato come possibile trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Questo farmaco appartiene a una classe di medicinali chiamati inibitori delle chinasi, che agiscono bloccando alcune proteine nelle cellule che possono contribuire alla progressione della malattia. Nel presente studio, il masitinib viene somministrato insieme alle cure standard per la SLA per verificare se possa aiutare a rallentare il peggioramento dei sintomi della malattia e migliorare la qualità di vita dei pazienti.

  • Terapia standard di cura

    comprende tutti i trattamenti attualmente raccomandati e utilizzati regolarmente per gestire la sclerosi laterale amiotrofica. Questi trattamenti possono includere medicinali per rallentare la progressione della malattia, terapie per gestire i sintomi come difficoltà respiratorie o di deglutizione, fisioterapia, terapia occupazionale e supporto nutrizionale. La terapia standard rappresenta il migliore trattamento disponibile che i pazienti riceverebbero normalmente per la loro condizione, e in questo studio viene utilizzata sia da sola che in combinazione con il farmaco sperimentale.

Che cosa si sa già del trattamento

Masitinib – Il masitinib è un farmaco sperimentale che si assume per bocca sotto forma di compresse, attualmente in fase di studio clinico avanzato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Questo medicinale appartiene alla classe degli inibitori delle tirosin-chinasi e agisce bloccando specifici enzimi chiamati c-Kit e PDGFR che sono coinvolti nell'infiammazione e nella degenerazione delle cellule nervose. Il masitinib viene utilizzato come terapia aggiuntiva alle cure standard per la SLA, con l'obiettivo di rallentare la progressione della malattia e migliorare la sopravvivenza dei pazienti. Sebbene mostri risultati promettenti negli studi clinici, il farmaco non è ancora approvato per l'uso clinico di routine e rimane in fase di sperimentazione.

Malattie studiate

Sclerosi Laterale Amiotrofica – La sclerosi laterale amiotrofica è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i neuroni motori del sistema nervoso centrale e periferico. La patologia comporta la graduale degenerazione delle cellule nervose che controllano i movimenti muscolari volontari. I sintomi iniziali possono includere debolezza muscolare, crampi, rigidità e fascicolazioni in diverse parti del corpo. Con il progredire della malattia, si verifica un'atrofia muscolare progressiva che coinvolge gli arti, i muscoli respiratori e quelli coinvolti nella deglutizione e nel parlare. La perdita della funzione muscolare avanza gradualmente, compromettendo la capacità di camminare, utilizzare le mani, parlare e infine respirare. La malattia tipicamente progredisce in modo assimmetrico, iniziando spesso da un arto o da una regione specifica del corpo per poi estendersi ad altre aree.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-511244-12-01Codice del protocolloAB23005Partecipanti previsti327 personePromotoreAb Science

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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