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Studio sull'efficacia e sicurezza di luspatercept in adulti con anemia associata a mielofibrosi correlata a neoplasia mieloproliferativa in terapia con inibitori JAK2

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullanemia associata a una condizione chiamata mielofibrosi legata a neoplasie mieloproliferative. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo che può causare anemia, una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani. I partecipanti allo studio ricevono una terapia con un farmaco chiamato luspatercept (noto anche come ACE-536), che viene confrontato con un placebo. Luspatercept è un farmaco progettato per aiutare a migliorare i livelli di globuli rossi nei pazienti che necessitano di trasfusioni di sangue.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del luspatercept nei pazienti con mielofibrosi che stanno già ricevendo una terapia con inibitori di JAK2, un tipo di trattamento che aiuta a gestire i sintomi della malattia. I partecipanti allo studio sono adulti che necessitano di trasfusioni di globuli rossi. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni del farmaco o del placebo e saranno monitorati per vedere se il trattamento riduce la necessità di trasfusioni di sangue.

Il farmaco viene somministrato sotto forma di soluzione per iniezione e il trattamento può durare fino a 169 giorni. Lo studio mira a determinare se il luspatercept può aiutare i pazienti a diventare liberi dalla necessità di trasfusioni di sangue per un periodo di 12 settimane consecutive. I risultati dello studio aiuteranno a capire se il luspatercept è un trattamento efficace per l'anemia nei pazienti con mielofibrosi associata a neoplasie mieloproliferative.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di luspatercept, un farmaco in polvere per soluzione iniettabile. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La dose iniziale di luspatercept è determinata dal medico in base alle esigenze individuali del paziente.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione regolare

    Il luspatercept viene somministrato regolarmente secondo il piano stabilito dal medico. La frequenza delle iniezioni è determinata in base alla risposta del paziente al trattamento.

    Durante questo periodo, il paziente continua a ricevere trasfusioni di globuli rossi secondo necessità.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare l'efficacia del trattamento e la necessità di trasfusioni di globuli rossi.

    Gli esami del sangue e altre valutazioni cliniche sono effettuati per monitorare la risposta del paziente al luspatercept.

  4. Passaggio 4

    Periodo di trattamento in cieco

    Durante il periodo di trattamento in cieco, che dura fino alla settimana 24, il paziente continua a ricevere il trattamento senza sapere se sta ricevendo luspatercept o un placebo.

    L'obiettivo è valutare se il paziente diventa libero da trasfusioni di globuli rossi per un periodo consecutivo di 12 settimane.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    Alla fine del periodo di trattamento in cieco, i risultati vengono valutati per determinare l'efficacia del luspatercept rispetto al placebo.

    Il successo del trattamento è definito come la capacità del paziente di rimanere libero da trasfusioni di globuli rossi per un periodo di 12 settimane consecutive.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di mielofibrosi primaria o di mielofibrosi post-trombocitemia essenziale o post-policitemia vera, confermata dall'ultimo rapporto di patologia locale.
  • Il partecipante deve necessitare di trasfusioni di globuli rossi, con una frequenza media di 4-12 unità di globuli rossi ogni 12 settimane, senza intervalli superiori a 6 settimane senza almeno 1 trasfusione.
  • Le trasfusioni devono essere somministrate per trattare l'anemia sintomatica (come stanchezza o mancanza di respiro) con un livello di emoglobina pre-trasfusione ≤ 9,5 g/dL o anemia asintomatica con un livello di emoglobina pre-trasfusione ≤ 7 g/dL.
  • Il partecipante deve essere in terapia continua con un inibitore JAK2 approvato per il trattamento della mielofibrosi associata a neoplasia mieloproliferativa, senza interruzioni di dose di almeno 2 settimane consecutive, per almeno 32 settimane, e su una dose giornaliera stabile per almeno 16 settimane prima della randomizzazione.
  • Il partecipante deve avere un punteggio di performance dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0, 1 o 2, che indica il livello di attività fisica e capacità di prendersi cura di sé.
  • Le donne in età fertile devono avere 2 test di gravidanza negativi prima di iniziare la terapia e accettare di sottoporsi a test di gravidanza durante lo studio e dopo la fine del trattamento.
  • Le donne in età fertile devono impegnarsi a praticare l'astinenza o utilizzare un metodo contraccettivo efficace senza interruzioni, 28 giorni prima di iniziare la terapia, durante lo studio e per 12 settimane dopo la fine della terapia.
  • Gli uomini devono praticare l'astinenza o utilizzare un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o in età fertile mentre partecipano allo studio e per almeno 12 settimane dopo la fine della terapia, anche se hanno subito una vasectomia di successo.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'anemia associata a mielofibrosi legata a neoplasia mieloproliferativa. La mielofibrosi è una condizione in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto fibroso, mentre la neoplasia mieloproliferativa è un gruppo di malattie in cui il midollo osseo produce troppe cellule del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non stanno ricevendo una terapia con inibitori JAK2. Gli inibitori JAK2 sono farmaci che aiutano a controllare la produzione di cellule del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non necessitano di trasfusioni di globuli rossi. Le trasfusioni di globuli rossi sono necessarie quando il corpo non produce abbastanza globuli rossi da solo.
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Farmaci in studio

Luspatercept è un farmaco studiato per il trattamento dell'anemia nei pazienti con mielofibrosi associata a neoplasia mieloproliferativa. Questo farmaco viene confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia. Luspatercept agisce migliorando la produzione di globuli rossi, riducendo così la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti che assumono anche un inibitore JAK2.

Che cosa si sa già del trattamento

Luspatercept – Luspatercept è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico di fase 3. È utilizzato principalmente per trattare l'anemia associata alla mielofibrosi, una condizione legata a neoplasie mieloproliferative. Il farmaco agisce modulando la via di segnalazione delle proteine morfogenetiche ossee (BMP), migliorando la produzione di globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti stimolanti l'eritropoiesi.

Malattie studiate

Anemia associata a mielofibrosi correlata a neoplasia mieloproliferativa (MPN) – Questa condizione si verifica quando il midollo osseo, responsabile della produzione delle cellule del sangue, è sostituito da tessuto fibroso. Questo porta a una riduzione della produzione di globuli rossi, causando anemia. I pazienti possono sperimentare sintomi come stanchezza, debolezza e pallore. La mielofibrosi è spesso associata a mutazioni genetiche, come quella del gene JAK2, che influenzano la crescita delle cellule del sangue. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sviluppano sintomi più gravi nel tempo. La necessità di trasfusioni di sangue è comune nei casi avanzati.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-507890-17-00Codice del protocolloACE-536-MF-002Partecipanti previsti224 personePromotoreCelgene Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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