Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e sicurezza di lumasiran in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 avanzata

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una malattia rara chiamata iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). Questa condizione provoca un accumulo eccessivo di ossalato nel corpo, che può portare a problemi renali e altre complicazioni. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato lumasiran, noto anche con il nome in codice ALN-GO1. Lumasiran è una soluzione per iniezione che mira a ridurre i livelli di ossalato nel sangue.

Lo scopo principale dello studio è valutare come il lumasiran influisce sui livelli di ossalato nel sangue in due gruppi di pazienti: quelli che non sono sottoposti a dialisi e quelli che lo sono. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo di tempo e i loro livelli di ossalato nel sangue saranno monitorati per vedere se ci sono cambiamenti significativi. Lo studio si concentra anche sulla sicurezza del farmaco e su come viene assorbito e processato dal corpo.

Il trattamento con lumasiran viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di diversi mesi per valutare l'efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio l'iperossaluria primaria di tipo 1 e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati con quelli di chi riceve il farmaco attivo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato scritto.

    Viene confermata la diagnosi di iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1) attraverso un'analisi genetica.

  2. Passaggio 2

    Screening e valutazione iniziale

    Vengono raccolti campioni di plasma per misurare i livelli di ossalato. Per i pazienti del Cohort B, i campioni possono includere il primo prelievo pre-dialisi.

    Se il paziente assume vitamina B6, deve essere su un regime stabile da almeno 90 giorni prima del consenso.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento

    Il paziente inizia il trattamento con lumasiran, somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea (Oxlumo 94.5 mg/0.5 mL).

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni periodiche

    Il paziente partecipa a visite di monitoraggio per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Vengono misurati i cambiamenti percentuali nei livelli di ossalato plasmatico dal basale fino al mese 6.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Al termine del periodo di analisi primaria (6 mesi), vengono valutati i cambiamenti nei livelli di ossalato e altri parametri clinici.

    Vengono esaminati anche la qualità della vita e altri effetti del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente deve aver raggiunto almeno 37 settimane di età gestazionale stimata, cioè essere un neonato a termine.
  • Deve esserci una documentazione o conferma della Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1) tramite analisi genetica prima della somministrazione iniziale del trattamento.
  • I pazienti devono avere un eGFR (una misura della funzione renale) di 45 mL/min/1.73 m² o meno, calcolato con formule specifiche a seconda dell'età.
  • La media dei tre campioni di ossalato plasmatico più recenti raccolti prima del Giorno 1 deve essere di almeno 20 micromoli per litro (μmol/L).
  • Se il paziente sta assumendo vitamina B6 (piridossina) come terapia, deve essere su un regime stabile da almeno 90 giorni prima del consenso e deve essere in grado e disposto a mantenere questo regime stabile fino almeno alla visita del Mese 6.
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di rispettare i requisiti dello studio e fornire il consenso informato scritto. Se il paziente è minorenne, il tutore legale deve fornire il consenso informato e il paziente deve dare il proprio assenso secondo le normative locali e nazionali.
  • Solo per il Cohort B: Il paziente deve essere su un regime stabile di emodialisi da almeno 4 settimane prima della valutazione dell'ossalato plasmatico e deve essere in grado e disposto a mantenere questo regime fino alla visita del Mese 6, con modifiche al regime di dialisi consentite solo se indicate dal punto di vista medico.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1).
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Lumasiran è un farmaco studiato per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), una condizione genetica rara che causa un accumulo eccessivo di ossalato nel corpo. Lumasiran agisce riducendo i livelli di ossalato nel plasma, aiutando a prevenire la formazione di calcoli renali e danni renali. Questo studio clinico valuta l'efficacia e la sicurezza di lumasiran in pazienti con PH1, sia in quelli che non sono sottoposti a dialisi che in quelli che lo sono.

Che cosa si sa già del trattamento

Lumasiran – Lumasiran è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1). Questo farmaco è progettato per ridurre i livelli di ossalato nel plasma, sia nei pazienti che non sono in dialisi che in quelli che lo sono. Lumasiran agisce a livello molecolare inibendo la produzione di ossalato, una sostanza che può accumularsi e causare danni ai reni. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori dell'RNA, che mirano a ridurre la sintesi di proteine specifiche coinvolte nella malattia.

Malattie studiate

Iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1) – È una malattia genetica rara caratterizzata da un'eccessiva produzione di ossalato, una sostanza chimica che può formare cristalli e accumularsi nei reni e in altri organi. Questo accumulo può portare alla formazione di calcoli renali e danni renali progressivi. Nei casi più gravi, l'ossalato può depositarsi in tutto il corpo, causando problemi a livello cardiaco, scheletrico e oculare. La malattia è causata da un difetto in un enzima epatico che normalmente aiuta a prevenire la produzione di ossalato. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano nell'infanzia. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-503382-29-00Codice del protocolloALN-GO1-005Partecipanti previsti21 personePromotoreAlnylam Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.