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Studio sull'efficacia e sicurezza di iptacopan in pazienti adulti con sindrome emolitico uremica atipica non trattati con inibitori del complemento

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS), una malattia rara che può causare danni ai reni e problemi con la coagulazione del sangue. Questa condizione è caratterizzata da una riduzione del numero di piastrine, distruzione dei globuli rossi e danni ai reni. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato iptacopan (noto anche come LNP023), somministrato in capsule di gelatina dura. Iptacopan è un composto chimico progettato per aiutare a migliorare i sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di iptacopan nei pazienti adulti con aHUS che non hanno mai ricevuto terapie inibitorie del complemento. Durante lo studio, i partecipanti assumeranno iptacopan due volte al giorno per un periodo di 26 settimane. I ricercatori monitoreranno i partecipanti per vedere se il trattamento porta a una risposta completa della microangiopatia trombotica (TMA), che include la normalizzazione del numero di piastrine e dei livelli di lattato deidrogenasi (LDH), oltre a un miglioramento della funzione renale.

Lo studio prevede anche di osservare il tempo necessario per raggiungere una risposta TMA e altri cambiamenti nei parametri ematologici e nella funzione renale. La sicurezza del trattamento sarà valutata attraverso il monitoraggio di eventuali eventi avversi e cambiamenti nei parametri di laboratorio e nei segni vitali. I risultati aiuteranno a capire se iptacopan può essere un'opzione di trattamento efficace per le persone con aHUS.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di iptacopan, un farmaco in capsule di gelatina dura.

    Il farmaco viene assunto per via orale due volte al giorno.

    Prima di iniziare il trattamento, è necessario essere vaccinati contro le infezioni da Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae. Se non si è stati vaccinati in precedenza, la vaccinazione deve avvenire almeno due settimane prima dell'inizio del trattamento. In caso contrario, è necessario assumere antibiotici preventivi all'inizio del trattamento e per almeno due settimane dopo la vaccinazione.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante le 26 settimane di trattamento, si valuta la risposta completa alla microangiopatia trombotica (TMA).

    La risposta completa è definita come la normalizzazione dei livelli di piastrine e lattato deidrogenasi (LDH), e un miglioramento della funzione renale con una riduzione del 25% della creatinina sierica rispetto al valore iniziale.

    Le misurazioni devono essere mantenute per due rilevazioni a distanza di almeno quattro settimane l'una dall'altra.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni secondarie

    Si misura il tempo necessario per raggiungere la risposta TMA durante le 26 settimane di trattamento.

    Si osserva un aumento dell'emoglobina di almeno 2 g/dL rispetto al valore iniziale, con due misurazioni a distanza di almeno quattro settimane.

    Si valuta il cambiamento nei parametri ematologici (piastrine, LDH, emoglobina) alla settimana 26.

    Si verifica la proporzione di partecipanti che non necessitano più di dialisi entro le 26 settimane di trattamento.

    Si misura il cambiamento nei valori di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) alla settimana 26.

    Si valuta il cambiamento nello stadio della malattia renale cronica (CKD) basato sulle categorie eGFR alla settimana 26.

    Si analizzano i cambiamenti nei punteggi dei risultati riportati dai pazienti, come la fatica, la gravità percepita e la qualità della vita, alla settimana 26.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    Durante il trattamento, si effettuano valutazioni di sicurezza per monitorare eventuali eventi avversi o gravi.

    Si controllano i parametri di laboratorio e i segni vitali per garantire la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere un paziente di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni con segni di microangiopatia trombotica attiva. Questo significa che ci sono problemi con le piastrine, segni di emolisi (distruzione dei globuli rossi) e danni ai reni.
  • Avere un conteggio delle piastrine inferiore a 150x109/L durante il periodo di screening. Le piastrine sono cellule del sangue che aiutano a fermare il sanguinamento.
  • Avere livelli di LDH (lattato deidrogenasi) pari o superiori a 1,5 volte il limite superiore della norma durante il periodo di screening. L'LDH è un enzima che può indicare danni ai tessuti.
  • Avere livelli di emoglobina pari o inferiori al limite inferiore della norma per età e sesso durante il periodo di screening. L'emoglobina è una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno.
  • Avere livelli di creatinina sierica pari o superiori al limite superiore della norma durante il periodo di screening, con un peggioramento acuto della funzione renale. I pazienti che necessitano di dialisi per un danno renale acuto sono idonei.
  • Essere vaccinati contro le infezioni da Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae prima dell'inizio del trattamento dello studio. Se non vaccinati in precedenza, il vaccino deve essere somministrato almeno 2 settimane prima della somministrazione del farmaco dello studio. Se il trattamento deve iniziare prima, è necessario somministrare un trattamento antibiotico preventivo.
  • Se non ricevuta in precedenza, la vaccinazione contro l'infezione da Haemophilus influenzae deve essere somministrata, se disponibile, almeno 2 settimane prima della somministrazione del farmaco dello studio.
  • Per i pazienti con un trapianto di rene, devono avere una storia nota di sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) prima del trapianto attuale, oppure, se non c'è una storia nota, devono essere escluse altre cause di microangiopatia trombotica non attribuibili a aHUS, specialmente il rigetto del trapianto. Se i regimi immunosoppressivi devono essere modificati dopo il trapianto, deve esserci evidenza che la microangiopatia trombotica sia persistita per almeno 4 giorni dopo la modifica.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno una condizione medica diversa dalla sindrome emolitico-uremica atipica.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Farmaci in studio

Iptacopan: Questo farmaco viene somministrato per via orale due volte al giorno ed è studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti adulti con aHUS (sindrome emolitico-uremica atipica) che non hanno mai ricevuto una terapia con inibitori del complemento. L'obiettivo principale del trattamento con iptacopan è di verificare se i partecipanti raggiungono una risposta completa alla microangiopatia trombotica (TMA) durante le 26 settimane di trattamento previste dallo studio.

Che cosa si sa già del trattamento

Iptacopan – Iptacopan è un farmaco somministrato per via orale due volte al giorno. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti adulti con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) che non hanno ricevuto precedentemente terapia con inibitori del complemento. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della sindrome emolitico-uremica atipica. Il meccanismo d'azione di iptacopan si basa sull'inibizione del complemento, un sistema del sistema immunitario che può causare danni ai tessuti se non regolato correttamente. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

Sindrome emolitico uremico atipico – È una malattia rara che colpisce i piccoli vasi sanguigni, causando la formazione di coaguli che possono danneggiare organi vitali come i reni. La condizione è caratterizzata da anemia emolitica, bassa conta piastrinica e insufficienza renale acuta. I sintomi possono includere affaticamento, pallore, lividi facili e ridotta produzione di urina. La progressione della malattia può portare a danni renali permanenti se non gestita adeguatamente. La sindrome può manifestarsi in modo improvviso e richiede un monitoraggio continuo per prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-508840-22-00Codice del protocolloCLNP023F12301Partecipanti previsti44 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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