Questo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) con mutazioni nel gene Fused in Sarcoma (FUS). La SLA è una malattia neurodegenerativa che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale, portando a una progressiva perdita di controllo muscolare. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un trattamento sperimentale chiamato ION363, somministrato tramite iniezione intratecale, che significa che viene iniettato direttamente nel liquido cerebrospinale che circonda il cervello e il midollo spinale. Il farmaco contiene una sostanza attiva chiamata ulefnersen, un tipo di molecola nota come oligonucleotide antisenso, progettata per colpire specificamente le mutazioni FUS.
Lo scopo dello studio è valutare se ION363 può migliorare la funzione clinica e la sopravvivenza nei pazienti con SLA-FUS. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento con ION363 o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni cliniche regolari per monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento. Queste valutazioni includeranno test per misurare la funzione motoria, la qualità della vita e altri indicatori di salute.
Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sull’efficacia e la sicurezza del trattamento. I risultati aiuteranno a determinare se ION363 può diventare una nuova opzione terapeutica per le persone affette da SLA con mutazioni FUS. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere informazioni dettagliate sugli effetti del trattamento.
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