Questo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) con mutazioni nel gene Fused in Sarcoma (FUS). La SLA รจ una malattia neurodegenerativa che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale, portando a una progressiva perdita di controllo muscolare. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un trattamento sperimentale chiamato ION363, somministrato tramite iniezione intratecale, che significa che viene iniettato direttamente nel liquido cerebrospinale che circonda il cervello e il midollo spinale. Il farmaco contiene una sostanza attiva chiamata ulefnersen, un tipo di molecola nota come oligonucleotide antisenso, progettata per colpire specificamente le mutazioni FUS.
Lo scopo dello studio รจ valutare se ION363 puรฒ migliorare la funzione clinica e la sopravvivenza nei pazienti con SLA-FUS. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento con ION363 o un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni cliniche regolari per monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento. Queste valutazioni includeranno test per misurare la funzione motoria, la qualitร della vita e altri indicatori di salute.
Lo studio si svolgerร in piรน fasi e durerร diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sull’efficacia e la sicurezza del trattamento. I risultati aiuteranno a determinare se ION363 puรฒ diventare una nuova opzione terapeutica per le persone affette da SLA con mutazioni FUS. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere informazioni dettagliate sugli effetti del trattamento.
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