Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Sindrome Mielodisplastica (MDS) e la Leucemia Mieloide Acuta (AML). Queste condizioni si verificano quando il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Imetelstat, somministrato come soluzione per infusione. Imetelstat รจ un inibitore della telomerasi, un enzima che aiuta le cellule a dividersi. Questo studio รจ rivolto a pazienti che non hanno risposto o sono diventati resistenti a trattamenti precedenti basati su agenti ipometilanti (HMA).
Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di Imetelstat in pazienti con MDS o AML che non hanno avuto successo con le terapie HMA. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Imetelstat per un periodo massimo di nove mesi. Alcuni pazienti potrebbero ricevere anche altri farmaci come Idrocortisone o Difendramina, a seconda delle necessitร cliniche. L’Idrocortisone รจ un corticosteroide usato per ridurre l’infiammazione, mentre la Difendramina รจ un antistaminico usato per alleviare i sintomi allergici.
Il trattamento sarร somministrato per via endovenosa, e i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare se Imetelstat puรฒ migliorare la condizione dei pazienti e prolungare la loro sopravvivenza. I risultati saranno valutati in base alla risposta complessiva e alla sopravvivenza dei partecipanti nel tempo.
Francia 
Germania 