Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e sicurezza di Imetelstat in pazienti con sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta resistenti alla terapia a base di agenti ipometilanti

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Sindrome Mielodisplastica (MDS) e la Leucemia Mieloide Acuta (AML). Queste condizioni si verificano quando il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Imetelstat, somministrato come soluzione per infusione. Imetelstat è un inibitore della telomerasi, un enzima che aiuta le cellule a dividersi. Questo studio è rivolto a pazienti che non hanno risposto o sono diventati resistenti a trattamenti precedenti basati su agenti ipometilanti (HMA).

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Imetelstat in pazienti con MDS o AML che non hanno avuto successo con le terapie HMA. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Imetelstat per un periodo massimo di nove mesi. Alcuni pazienti potrebbero ricevere anche altri farmaci come Idrocortisone o Difendramina, a seconda delle necessità cliniche. L'Idrocortisone è un corticosteroide usato per ridurre l'infiammazione, mentre la Difendramina è un antistaminico usato per alleviare i sintomi allergici.

Il trattamento sarà somministrato per via endovenosa, e i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare se Imetelstat può migliorare la condizione dei pazienti e prolungare la loro sopravvivenza. I risultati saranno valutati in base alla risposta complessiva e alla sopravvivenza dei partecipanti nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di imetelstat, un farmaco somministrato per via endovenosa (attraverso una vena).

    La soluzione per infusione viene somministrata in un ambiente controllato, come un ospedale o una clinica.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di farmaci di supporto

    Durante il trattamento, possono essere somministrati altri farmaci per gestire eventuali effetti collaterali.

    Questi includono idrocortisone e difendramina, entrambi somministrati per via endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il progresso del trattamento viene monitorato regolarmente attraverso visite mediche e test di laboratorio.

    La risposta complessiva al trattamento viene valutata dopo 4 mesi utilizzando criteri specifici per le sindromi mielodisplastiche (MDS) e la leucemia mieloide acuta (AML).

  4. Passaggio 4

    Valutazione della tossicità

    La tossicità del trattamento viene misurata utilizzando una scala standardizzata per valutare gli effetti collaterali.

    Questa valutazione aiuta a determinare la sicurezza del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Sopravvivenza complessiva e progressione

    La sopravvivenza complessiva viene definita come il tempo dall'inizio del trattamento con imetelstat fino al decesso o all'ultima visita di follow-up.

    La sopravvivenza libera da progressione viene definita come il tempo dal trattamento fino alla progressione della malattia o al decesso.

  6. Passaggio 6

    Durata della migliore risposta complessiva

    La durata della migliore risposta complessiva viene misurata dal momento in cui i criteri di risposta sono soddisfatti fino alla documentazione di una malattia ricorrente o progressiva.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita viene valutata utilizzando un questionario specifico che misura lo stato di salute globale, le scale funzionali e i sintomi.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Devi firmare un consenso informato scritto, che è un documento in cui dichiari di aver compreso lo studio e accetti di partecipare.
  • Devi essere in grado di seguire il programma delle visite dello studio e rispettare i requisiti del protocollo.
  • Devi avere una diagnosi iniziale di AML (leucemia mieloide acuta) o MDS (sindrome mielodisplastica) secondo la classificazione WHO 2016.
  • Devi avere almeno una citopenia, che significa un basso numero di cellule del sangue, come: ANC (neutrofili) inferiore a 1800/μL, conta delle piastrine inferiore a 100.000/μL, o emoglobina inferiore a 10 g/dL.
  • Devi aver fallito o non aver risposto a trattamenti precedenti con agenti ipometilanti (HMA) come azacitidina o decitabina, o essere intollerante a questi trattamenti negli ultimi due anni.
  • Non devi essere idoneo per un trapianto di cellule staminali allogenico.
  • Devi avere almeno il 5% di blasti nel midollo osseo durante lo screening. I blasti sono cellule immature nel sangue.
  • Devi aver interrotto tutti gli altri trattamenti per AML/MDS per almeno 14 giorni. G-CSF e eritropoietina sono consentiti prima e durante lo studio se necessario.
  • Devi essere refrattario o non idoneo a terapie approvate e disponibili con inibitori FLT3 o IDH1/IDH2 o altre terapie mirate approvate.
  • Devi avere uno stato di salute generale ECOG tra 0 e 2, che indica il tuo livello di attività e capacità di cura personale.
  • I valori dei test di laboratorio biochimici devono rientrare nei seguenti limiti: AST, ALT e ALP non più di 2,5 volte il limite superiore della norma; creatinina sierica non più di 2 volte il limite superiore della norma; bilirubina totale non più di 3 volte il limite superiore della norma e bilirubina diretta non più di 2 volte il limite superiore della norma, a meno che non sia dovuto a condizioni specifiche come la sindrome di Gilbert.
  • Devi avere la disponibilità di conteggi ematici e eventi di trasfusione per le 16 settimane precedenti.
  • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per 3 mesi dopo la fine del trattamento.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e accettare di essere testate all'inizio di ogni ciclo e alla fine del trattamento.
  • Gli uomini sessualmente attivi con donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo di barriera e non devono donare sperma durante lo studio e per 3 mesi dopo la fine del trattamento.
  • Se partecipi in Francia, devi essere coperto dal sistema di welfare pubblico francese.
  • Devi avere almeno 18 anni al momento del primo screening.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno fallito o non sono refrattari al trattamento basato su agenti ipometilanti (HMA). Gli agenti ipometilanti sono farmaci usati per trattare alcuni tipi di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare pazienti al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che appartengono a gruppi di popolazione vulnerabile.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Imetelstat: Questo farmaco è studiato per il trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) o leucemia mieloide acuta (AML) che non hanno risposto o hanno smesso di rispondere a terapie basate su agenti ipometilanti (HMA). Imetelstat agisce bloccando un enzima chiamato telomerasi, che è importante per la crescita delle cellule tumorali. L'obiettivo è vedere se Imetelstat può aiutare a controllare la malattia in questi pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Imetelstat – Imetelstat è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di fase II. È utilizzato principalmente per il trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) o leucemia mieloide acuta (AML) che non rispondono o sono refrattari ai trattamenti basati su agenti ipometilanti (HMA). Il meccanismo d'azione di Imetelstat si basa sull'inibizione della telomerasi, un enzima che contribuisce alla proliferazione delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della telomerasi.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta (AML)

    È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato da una rapida crescita di cellule anormali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. Le cellule leucemiche si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, riducendo la produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Questo può causare anemia, infezioni e problemi di coagulazione. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.

  • Sindrome mielodisplastica (MDS)

    È un gruppo di disturbi causati da cellule del sangue malformate o disfunzionali nel midollo osseo. Queste cellule immature non maturano correttamente, portando a una carenza di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine nel sangue. I sintomi possono includere affaticamento, pallore, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sviluppano leucemia mieloide acuta. La MDS è spesso diagnosticata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-500721-32-01Codice del protocolloIMpress_001Partecipanti previsti46 personePromotoreGCP-Service International West GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.