Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Sindrome Mielodisplastica (MDS) e la Leucemia Mieloide Acuta (AML). Queste condizioni si verificano quando il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Imetelstat, somministrato come soluzione per infusione. Imetelstat è un inibitore della telomerasi, un enzima che aiuta le cellule a dividersi. Questo studio è rivolto a pazienti che non hanno risposto o sono diventati resistenti a trattamenti precedenti basati su agenti ipometilanti (HMA).
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Imetelstat in pazienti con MDS o AML che non hanno avuto successo con le terapie HMA. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Imetelstat per un periodo massimo di nove mesi. Alcuni pazienti potrebbero ricevere anche altri farmaci come Idrocortisone o Difendramina, a seconda delle necessità cliniche. L’Idrocortisone è un corticosteroide usato per ridurre l’infiammazione, mentre la Difendramina è un antistaminico usato per alleviare i sintomi allergici.
Il trattamento sarà somministrato per via endovenosa, e i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare se Imetelstat può migliorare la condizione dei pazienti e prolungare la loro sopravvivenza. I risultati saranno valutati in base alla risposta complessiva e alla sopravvivenza dei partecipanti nel tempo.
Francia 
Germania 
