Lo studio clinico si concentra su una condizione del fegato chiamata Insufficienza Epatica Acuta su Cronica (ACLF). Questa malattia si verifica quando una persona con una malattia epatica cronica subisce un peggioramento improvviso della funzione epatica, che può portare a problemi in altri organi e un alto rischio di mortalità a breve termine. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato HepaStem, che è una sospensione cellulare per iniezione. HepaStem contiene cellule progenitrici epatiche derivate da fegato umano, note come HHALPC.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di HepaStem rispetto a un placebo in pazienti con ACLF. I partecipanti riceveranno due infusioni del farmaco o del placebo a intervalli di sette giorni. Lo studio è condotto in modo che né i pazienti né i medici sappiano chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. L’obiettivo principale è verificare se il trattamento con HepaStem migliora la sopravvivenza dei pazienti entro 90 giorni dalla prima infusione.

Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, inclusa la sopravvivenza senza trapianto di fegato, la durata del ricovero ospedaliero e la presenza di infezioni sistemiche. Saranno inoltre esaminati i cambiamenti nei parametri di coagulazione e nei segni vitali. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che terminerà entro la fine del 2023.