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Studio sull'efficacia e sicurezza di fipaxalparant in pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una malattia chiamata Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa, una condizione in cui la pelle e talvolta altri organi diventano duri e rigidi. Lo studio esamina un farmaco chiamato fipaxalparant, noto anche con il codice HZN-825, per vedere se può aiutare le persone con questa malattia. Il farmaco viene somministrato in forma di compresse e sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per valutare la sua efficacia e sicurezza.

Lo scopo principale dello studio è verificare se il fipaxalparant può migliorare la capacità polmonare delle persone con Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa dopo 52 settimane di trattamento. La capacità polmonare è misurata attraverso un test chiamato capacità vitale forzata (FVC), che indica quanto aria una persona può espirare dopo un respiro profondo. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo per un anno e saranno monitorati per vedere come cambia la loro condizione.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Saranno anche esaminati altri aspetti della loro salute, come la funzione fisica e la qualità della vita, per capire meglio l'impatto del fipaxalparant sulla loro condizione. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare la Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa e migliorare la vita delle persone che ne sono affette.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco fipaxalparant, una compressa rivestita con film. Gli ingredienti principali includono mannitolo, cellulosa microcristallina, stearato di magnesio, alcol polivinilico, macrogol, biossido di titanio e talco.

    Il farmaco viene assunto per via orale.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    Il trattamento con fipaxalparant dura 52 settimane. Durante questo periodo, il paziente riceve il farmaco secondo il protocollo stabilito.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Durante il periodo di trattamento, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare l'efficacia e la sicurezza del farmaco.

    Le valutazioni includono il cambiamento nella capacità vitale forzata (FVC) % prevista, che viene misurata dal basale fino alla settimana 52.

  4. Passaggio 4

    Obiettivi del trattamento

    L'obiettivo principale è dimostrare l'efficacia di uno o due regimi di dosaggio di HZN-825 rispetto al placebo nei pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa.

    Gli obiettivi secondari includono il cambiamento dal basale in vari parametri come HAQ-DI, MDGA, PTGA e sottoscale degli effetti fisici e delle limitazioni fisiche del SSPRO-18 alla settimana 52.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Alla fine delle 52 settimane, il trattamento si conclude e vengono effettuate le valutazioni finali per determinare i risultati del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Devi fornire il tuo consenso scritto per partecipare allo studio.
  • Puoi partecipare se sei un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Devi soddisfare i criteri di classificazione del 2013 dell'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism per la Sclerosi Sistemica (SSc) con un punteggio totale di almeno 9.
  • Devi avere un coinvolgimento della pelle vicino al gomito e/o al ginocchio, noto come Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa.
  • Al momento dell'iscrizione, devono essere trascorsi meno di 72 mesi (6 anni) dall'inizio del primo sintomo di SSc, escluso il fenomeno di Raynaud.
  • La pelle dell'avambraccio deve essere adatta per una biopsia ripetuta (solo per i primi 110 partecipanti per i quali verrà eseguita la biopsia).
  • Devi avere un punteggio di almeno 15 unità mRSS al momento dello screening. mRSS è una misura della durezza della pelle.
  • Devi avere una Capacità Vitale Forzata (FVC) di almeno il 45% del valore previsto al momento dello screening. La FVC è una misura della quantità d'aria che puoi espirare con forza dopo un respiro profondo.
  • Devi essere disposto e in grado di seguire il protocollo di trattamento e le valutazioni previste per tutta la durata dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie autoimmuni attive oltre alla Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un trapianto di organi.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che sopprimono il sistema immunitario, a meno che non siano stati stabilizzati per un certo periodo di tempo.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un'infezione grave recente.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi polmonari gravi non correlati alla sclerosi sistemica.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno allergie note ai componenti del farmaco in studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di abuso di sostanze.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

HZN-825 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sclerosi sistemica cutanea diffusa. Questo farmaco è stato testato per valutare la sua efficacia nel migliorare la capacità vitale forzata (FVC) nei pazienti, che è una misura della funzione polmonare. L'obiettivo principale dello studio era determinare se HZN-825 potesse migliorare la salute respiratoria dei pazienti dopo 52 settimane di trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

HZN-825 – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene utilizzato in un contesto di sperimentazione clinica per il trattamento della sclerosi sistemica cutanea diffusa. Attualmente, HZN-825 è in fase di studio per valutarne l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento della capacità vitale forzata nei pazienti affetti da questa condizione. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente compreso, ma si ritiene che possa influenzare i processi infiammatori e fibrotici. Appartiene alla classificazione farmacologica dei modulatori del sistema immunitario.

Malattie studiate

Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa – È una malattia autoimmune caratterizzata dall'ispessimento e dall'indurimento della pelle, che può estendersi a organi interni come i polmoni, il cuore e i reni. La malattia inizia spesso con il fenomeno di Raynaud, che provoca un cambiamento di colore delle dita in risposta al freddo o allo stress. Con il tempo, la pelle diventa più rigida e meno elastica, e possono comparire ulcere cutanee. La progressione può includere difficoltà respiratorie a causa del coinvolgimento polmonare e problemi digestivi se l'apparato gastrointestinale è interessato. La malattia può variare notevolmente in gravità e velocità di progressione tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-509782-20-00Codice del protocolloHZNP-HZN-825-301Partecipanti previsti300 personePromotoreHorizon Therapeutics Ireland Designated Activity Company

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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