La ricerca riguarda una malattia chiamata Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa, una condizione in cui la pelle e talvolta altri organi diventano duri e rigidi. Lo studio esamina un farmaco chiamato Fipaxalparant, noto anche con il codice HZN-825, per vedere se può aiutare le persone con questa malattia. Il farmaco viene somministrato in forma di compresse e sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per valutare la sua efficacia e sicurezza.

Lo scopo principale dello studio è verificare se il Fipaxalparant può migliorare la capacità polmonare delle persone con Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa dopo 52 settimane di trattamento. La capacità polmonare è misurata attraverso un test chiamato capacità vitale forzata (FVC), che indica quanto aria una persona può espirare dopo un respiro profondo. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo per un anno e saranno monitorati per vedere come cambia la loro condizione.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Saranno anche esaminati altri aspetti della loro salute, come la funzione fisica e la qualità della vita, per capire meglio l’impatto del Fipaxalparant sulla loro condizione. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare la Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa e migliorare la vita delle persone che ne sono affette.