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Studio sull'efficacia e sicurezza di fidrisertib per la fibrodysplasia ossificans progressiva in pazienti pediatrici e adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) è una malattia rara che causa la formazione di ossa in aree del corpo dove normalmente non dovrebbero esserci, come i muscoli e i tessuti molli. Questo studio clinico di Fase 2 si propone di valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato fidrisertib (codice IPN60130), somministrato per via orale, per il trattamento della FOP in partecipanti pediatrici e adulti, sia maschi che femmine.

Il farmaco fidrisertib sarà confrontato con un placebo per vedere se è in grado di ridurre la formazione di nuove ossa anomale. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 60 giorni. Durante lo studio, verranno effettuati esami come la tomografia computerizzata a basso dosaggio per monitorare la formazione di nuove ossa. L'obiettivo principale è capire se il farmaco può ridurre il volume delle nuove ossa formate rispetto al placebo.

Oltre a valutare l'efficacia, lo studio esaminerà anche la sicurezza del fidrisertib, monitorando eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri vitali dei partecipanti. I risultati aiuteranno a determinare se il fidrisertib può essere un trattamento efficace e sicuro per le persone affette da Fibrodisplasia Ossificante Progressiva.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene informato sui dettagli dello studio e firma il consenso informato. Per i minorenni, è richiesta anche l'assenso appropriato all'età e il consenso del tutore legale.

    Viene confermata la diagnosi clinica di fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) e la presenza della mutazione R206H ACVR1 o altre varianti associate alla progressione della malattia.

  2. Passaggio 2

    Screening iniziale

    Il partecipante deve dimostrare la progressione della malattia nell'anno precedente la visita di screening, attraverso sintomi come gonfiore, dolore, riduzione del movimento, o la presenza di nuove ossificazioni eterotopiche (HO).

    Vengono effettuati test di funzionalità polmonare e un'ecocardiografia per valutare la struttura e la funzione del ventricolo sinistro.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento

    Il partecipante inizia il trattamento con fidrisertib (IPN60130) o con un placebo, somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide.

    La durata del trattamento è fino a 12 mesi, con valutazioni periodiche per monitorare l'efficacia e la sicurezza del farmaco.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari tramite tomografia computerizzata a basso dosaggio (WBCT) per misurare il volume delle nuove ossificazioni eterotopiche.

    Vengono monitorati eventi avversi, esami cardiaci, segni vitali, esami fisici, e test di gravidanza per le partecipanti di sesso femminile in età fertile.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di trattamento, viene valutato il cambiamento annualizzato nel volume delle ossificazioni eterotopiche rispetto al basale.

    Viene analizzata la sicurezza del trattamento e la frequenza di eventuali riacutizzazioni della malattia.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • I partecipanti devono avere almeno 5 anni al momento della firma del consenso informato. Per i partecipanti minorenni, è necessario anche il consenso appropriato all'età.
  • Sia uomini che donne possono partecipare. L'uso di contraccettivi deve seguire le normative locali per chi partecipa a studi clinici.
  • I partecipanti maschi in età fertile devono accettare di astenersi da rapporti sessuali eterosessuali durante il trattamento e per 90 giorni dopo, oppure, se sessualmente attivi, usare due metodi efficaci di controllo delle nascite, uno dei quali deve essere altamente efficace.
  • Le partecipanti femmine in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima della somministrazione del farmaco dello studio. Devono accettare di astenersi da rapporti sessuali eterosessuali durante il trattamento e per 1 mese dopo, oppure, se sessualmente attive, usare due metodi efficaci di controllo delle nascite, uno dei quali deve essere altamente efficace.
  • I partecipanti devono essere in grado di fornire un consenso informato scritto, firmato e datato. Per i minorenni, è necessario anche il consenso del tutore legale.
  • I partecipanti devono avere almeno 15 anni per partecipare a un sottostudio di imaging specifico.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi clinica di Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP), con la mutazione R206H ACVR1 o altre varianti associate alla progressione della malattia.
  • I partecipanti devono mostrare progressione della malattia nell'anno precedente la visita di screening, con almeno uno dei seguenti: un episodio di riacutizzazione auto-riferito con sintomi principali, una nuova ossificazione palpabile, una nuova anchilosi articolare, o un aumento del punteggio CAJIS (se disponibile una valutazione precedente).
  • I partecipanti che hanno partecipato a uno studio clinico precedente con un altro prodotto sperimentale per il trattamento della FOP possono essere inclusi dopo un periodo di sospensione di almeno 5 emivite del prodotto precedente.
  • I partecipanti devono essere in grado di eseguire test di funzionalità polmonare in modo adeguato e affidabile.
  • I partecipanti devono essere in grado di sottoporsi a una valutazione ecocardiografica adeguata durante lo screening per valutare la struttura e la funzione del ventricolo sinistro.
  • I partecipanti devono essere accessibili per il trattamento e il follow-up e in grado di sottoporsi a tutte le procedure dello studio. Devono essere disposti a viaggiare per le visite iniziali e di follow-up se vivono lontano dal sito dello studio.
  • I partecipanti devono avere un peso corporeo di almeno 10 kg.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Fibrodisplasia Ossificante Progressiva, una rara malattia genetica che causa la formazione di ossa in aree del corpo dove normalmente non ci sono.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di sottoporsi a una tomografia computerizzata a basso dosaggio, un tipo di esame che utilizza raggi X per creare immagini dettagliate del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non possono interrompere l'assunzione di altri farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, che è l'accordo a partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Fidrisertib (IPN60130) è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Questo farmaco viene somministrato per via orale e il suo scopo è quello di ridurre la formazione di nuove ossificazioni eterotopiche, che sono crescite ossee anomale che si verificano nei muscoli e nei tessuti molli. Il farmaco è stato testato sia su pazienti adulti che pediatrici per valutarne l'efficacia e la sicurezza.

Che cosa si sa già del trattamento

Fidrisertib – Fidrisertib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento della fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza nel ridurre la formazione di nuove ossificazioni eterotopiche nei pazienti adulti e pediatrici affetti da FOP. Fidrisertib agisce a livello molecolare inibendo specifici percorsi cellulari che contribuiscono alla formazione anomala di ossa. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi, che sono utilizzati per modulare attività cellulari anomale.

Malattie studiate

Fibrodisplasia Ossificante Progressiva – È una malattia genetica rara caratterizzata dalla formazione anomala di ossa in tessuti molli del corpo, come muscoli, tendini e legamenti. Questa ossificazione eterotopica inizia spesso nell'infanzia e progredisce con il tempo, limitando gradualmente i movimenti delle articolazioni. Gli episodi di infiammazione o traumi possono accelerare il processo di ossificazione. Le persone affette possono sviluppare ossa in aree inusuali, come intorno alla colonna vertebrale o alle articolazioni, portando a deformità e rigidità. La progressione della malattia varia tra gli individui, ma tende a peggiorare con l'età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511469-13-00Codice del protocolloD-CA-60130-452Partecipanti previsti119 personePromotoreClementia Pharmaceuticals Inc. An Ipsen Company

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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