Studio sull’efficacia e sicurezza di efgartigimod PH20 SC in adulti con sclerosi sistemica

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Sistemica, una malattia autoimmune che colpisce la pelle e altri organi del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Efgartigimod, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è stato sviluppato per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento della sclerosi sistemica, in particolare per ridurre l’indurimento della pelle associato a questa condizione.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di Efgartigimod con un placebo, per vedere se il farmaco può migliorare i sintomi della sclerosi sistemica. I partecipanti allo studio riceveranno iniezioni del farmaco o del placebo e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella loro condizione nel corso del tempo. Lo studio durerà fino a 48 settimane, durante le quali verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Durante lo studio, verranno raccolti dati su eventuali effetti collaterali e su come il corpo dei partecipanti risponde al trattamento. Questo aiuterà a determinare se Efgartigimod è un’opzione sicura ed efficace per le persone con sclerosi sistemica. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia complessa e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti.

1 inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, verrà somministrato il trattamento con efgartigimod PH20 SC o un placebo. Il trattamento viene somministrato tramite un’iniezione sottocutanea, che significa che il farmaco viene iniettato sotto la pelle utilizzando una siringa pre-riempita.

La frequenza e la durata delle somministrazioni saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate durante le visite cliniche.

2 monitoraggio e valutazioni

Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento. Queste includono il controllo della mRSS (punteggio della pelle) per valutare i cambiamenti nella sclerosi cutanea.

Saranno inoltre monitorati eventuali effetti collaterali o eventi avversi che potrebbero emergere durante il trattamento.

3 valutazioni intermedie

A 24 settimane dall’inizio del trattamento, verrà effettuata una valutazione per misurare i cambiamenti rispetto al valore iniziale nel punteggio mRSS.

Ulteriori valutazioni includeranno cambiamenti nei parametri di laboratorio, elettrocardiogrammi e segni vitali.

4 valutazioni finali

A 48 settimane, verranno effettuate ulteriori valutazioni per misurare i cambiamenti rispetto al valore iniziale nel punteggio mRSS e in altri parametri clinici.

Verranno raccolti dati sulla concentrazione di efgartigimod nel sangue e sulla presenza di eventuali anticorpi contro il farmaco.

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, verranno analizzati tutti i dati raccolti per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

I risultati contribuiranno a comprendere meglio il trattamento della sclerosi sistemica.

Chi può partecipare allo studio?

Devi avere almeno 18 anni e aver raggiunto l’età legale per dare il consenso agli studi clinici nel tuo paese.
Devi avere una diagnosi di sclerosi sistemica diffusa o limitata e soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2013.
Devi avere un risultato positivo al test degli anticorpi antinucleo (ANA) con un titolo di almeno 1:160. Gli anticorpi antinucleo sono proteine che il sistema immunitario produce contro il proprio corpo.
Devi avere un punteggio di almeno 0,5 nel Questionario di Valutazione della Salute – Indice di Disabilità (HAQ-DI) oppure un punteggio di almeno 3 nella Valutazione Globale del Paziente (PGA). Questi sono strumenti per valutare la tua salute e il tuo benessere.
Devi avere un punteggio compreso tra 15 e 35 nel Punteggio della Pelle di Rodnan Modificato (mRSS), che misura lo spessore della pelle.
Se sei negativo agli autoanticorpi anti-RNA polimerasi III, la tua prima manifestazione non legata al fenomeno di Raynaud deve essere avvenuta meno di 5 anni prima dello screening. Se sei positivo, deve essere avvenuta meno di 2 anni prima. Gli autoanticorpi anti-RNA polimerasi III sono proteine che il sistema immunitario produce contro il proprio corpo.
Devi avere almeno un’area della pelle non coinvolta o leggermente ispessita in almeno un sito di iniezione.

Chi non può partecipare allo studio?

Non puoi partecipare se hai una malattia diversa dalla Sclerosi Sistemica.
Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone che non possono prendere decisioni per se stesse.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese
IRCCS Humanitas Research Hospital	Rozzano	Italia
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E.	Lisbona	Portogallo
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Francia
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italia
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Roma	Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Universita’ Degli Studi Della Campania Luigi Vanvitelli	Napoli	Italia
Unidade Local De Saude De Lisboa Ocidental E.P.E.	Carnaxide	Portogallo

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Opca Bolnica Zadar	Zara	Croazia
Hopital Huriez	Lilla	Francia
Ospedale San Raffaele S.r.l.	Milano	Italia
Klaipedos universiteto ligonine VšĮ	Klaipėda	Lituania
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena	Modena	Italia
Hopital Beaujon	Clichy	Francia
Hospital Del Mar	Barcellona	Spagna
MICS Centrum Medyczne Warszawa	Varsavia	Polonia
Rhxlacotlfynvp Uwcrb	Praga	Cechia
Nrvnyqawqblv Zvwjrh Ollwjj Zqfxidinwq Blyzitpy Szp z ouv	Breslavia	Polonia
Pokx Tvksg Htrunbsg Utzmxtxudveu	Sabadell	Spagna
Exzbruguca Kxukxnr Sdmsxul	Salonicco	Grecia
Dzaugvkrqhs Ajs Cefecexyadxx Cxicbr Cxogxv Llhe	Sofia	Bulgaria
Cakzdsfj Mvhmlen Cftbkn Oooqhf	Osijek	Croazia
Seuhcihh Cxnutm &hzkbzhstm Ig Crmlapuwrdkuquzcwa	Bucarest	Romania
Uhfaesskgulrgkqpkfthe Tfygmmfmv Azn	Tubinga	Germania
Usohhzilxeohydotz Cgcymx Baskkdispw Du Rnzs	Roma	Italia
Chtwsk Hwsqrzsxanm Uqniefqjgtqgv Db Miyfjnursmj	Montpellier	Francia
Gwprxvs Ultcocflsk Hauyitcd Oy Phsrxe	Patrasso	Grecia
Rzhjzykunusadz	Copenaghen	Danimarca
Uzueggvzyk Oq Psmd	Pécs	Ungheria
Kll Smirx	Spalato	Croazia
Lmwmc Udzhaxlhhdqw Mwaspvr Cgsdubo (qwtxb	Leida	Paesi Bassi
Ujskuvtpbvtr Zfxbjyyfkl Geal	Gand	Belgio
Uuuqfcxxsxjnemjapgarh Srwsngjdvnrtvjohcv Amx	Kiel	Germania
Smksp Mnxei Hfhsjbwu	Bucarest	Romania
Vxczp Usjzetnvojam Brgwhfb	Jette	Belgio
Uywkuzk Lsmxj Dt Seqvi Dg Grmkabprefar Erllwj	Vila Nova de Gaia	Portogallo
Laqwzevk scptcezby mbcxfo uhnavegmsyou lfibxitf Khday kgloltoc	Kaunas	Lituania
Jfbfiuei Wmwajsb Ktravmjy Mhyjua	Minden	Germania
Rvoqaw Sft z otnu	Lublino	Polonia
Tehln Prdtprdumoj Ngpbqfefvxa Ciaqukg Mbninxce Sfv z osbp	Nowa Sol	Polonia
Mlvaibszamm Bhvdewx Kudfqokwj Snz z ogmn	Cracovia	Polonia
Ktunqfjs Bzc Bsfzyvmoo Gfye	Bad Bramstedt	Germania
Odyypoph Tssggrjeaprzw Gcwjycl Cwdbex Oy Pamanb Sfal	Patrasso	Grecia
Hteksbyi Uodsoymimzgucu Sgdtncupok &xbnqaf Hzjpdkw ds Hdwhpotnvnk	Strasburgo	Francia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Reclutando	01.03.2025
Bulgaria	Reclutando	01.03.2025
Cechia	Reclutando	01.03.2025
Croazia	Reclutando	01.03.2025
Danimarca	Reclutando	01.03.2025
Francia	Reclutando	01.03.2025
Germania	Reclutando	01.03.2025
Grecia	Reclutando	01.03.2025
Italia	Reclutando	01.03.2025
Lituania	Reclutando	01.03.2025
Paesi Bassi	Reclutando	01.03.2025
Polonia	Reclutando	01.03.2025
Portogallo	Reclutando	01.03.2025
Romania	Reclutando	01.03.2025
Spagna	Reclutando	01.03.2025
Ungheria	Reclutando	01.03.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod Alfa

Efgartigimod PH20 SC è un trattamento sperimentale studiato per le persone con sclerosi sistemica, una malattia che colpisce la pelle e altri organi. Questo farmaco è una combinazione di efgartigimod, che aiuta a ridurre l’attività del sistema immunitario, e rHuPH20, un enzima che facilita l’assorbimento del farmaco nel corpo. L’obiettivo del trattamento è migliorare la condizione della pelle e ridurre i sintomi della malattia.

Sclerosi Sistemica – La sclerosi sistemica è una malattia autoimmune caratterizzata dall’indurimento e dall’ispessimento della pelle. Colpisce principalmente il tessuto connettivo, portando a un accumulo di collagene che causa la fibrosi. La progressione della malattia può coinvolgere anche organi interni come i polmoni, il cuore e i reni. I sintomi iniziali spesso includono gonfiore delle mani e delle dita, che può evolvere in una limitazione dei movimenti articolari. Con il tempo, la pelle può diventare più rigida e meno elastica. La malattia può anche causare problemi vascolari, come il fenomeno di Raynaud, che si manifesta con un cambiamento di colore delle dita in risposta al freddo o allo stress.

ID della sperimentazione:

2024-514539-67-00

Codice del protocollo:

ARGX-113-2317

NCT ID:

NCT06655155

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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