Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e sicurezza di efgartigimod PH20 SC in adulti con sclerosi sistemica

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco autorizzato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Sistemica, una malattia autoimmune che colpisce la pelle e altri organi del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Efgartigimod, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è stato sviluppato per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento della sclerosi sistemica, in particolare per ridurre l'indurimento della pelle associato a questa condizione.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia di Efgartigimod con un placebo, per vedere se il farmaco può migliorare i sintomi della sclerosi sistemica. I partecipanti allo studio riceveranno iniezioni del farmaco o del placebo e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella loro condizione nel corso del tempo. Lo studio durerà fino a 48 settimane, durante le quali verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Durante lo studio, verranno raccolti dati su eventuali effetti collaterali e su come il corpo dei partecipanti risponde al trattamento. Questo aiuterà a determinare se Efgartigimod è un'opzione sicura ed efficace per le persone con sclerosi sistemica. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia complessa e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, verrà somministrato il trattamento con efgartigimod PH20 SC o un placebo. Il trattamento viene somministrato tramite un'iniezione sottocutanea, che significa che il farmaco viene iniettato sotto la pelle utilizzando una siringa pre-riempita.

    La frequenza e la durata delle somministrazioni saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate durante le visite cliniche.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento. Queste includono il controllo della mRSS (punteggio della pelle) per valutare i cambiamenti nella sclerosi cutanea.

    Saranno inoltre monitorati eventuali effetti collaterali o eventi avversi che potrebbero emergere durante il trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni intermedie

    A 24 settimane dall'inizio del trattamento, verrà effettuata una valutazione per misurare i cambiamenti rispetto al valore iniziale nel punteggio mRSS.

    Ulteriori valutazioni includeranno cambiamenti nei parametri di laboratorio, elettrocardiogrammi e segni vitali.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni finali

    A 48 settimane, verranno effettuate ulteriori valutazioni per misurare i cambiamenti rispetto al valore iniziale nel punteggio mRSS e in altri parametri clinici.

    Verranno raccolti dati sulla concentrazione di efgartigimod nel sangue e sulla presenza di eventuali anticorpi contro il farmaco.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, verranno analizzati tutti i dati raccolti per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    I risultati contribuiranno a comprendere meglio il trattamento della sclerosi sistemica.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni e aver raggiunto l'età legale per dare il consenso agli studi clinici nel tuo paese.
  • Devi avere una diagnosi di sclerosi sistemica diffusa o limitata e soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2013.
  • Devi avere un risultato positivo al test degli anticorpi antinucleo (ANA) con un titolo di almeno 1:160. Gli anticorpi antinucleo sono proteine che il sistema immunitario produce contro il proprio corpo.
  • Devi avere un punteggio di almeno 0,5 nel Questionario di Valutazione della Salute - Indice di Disabilità (HAQ-DI) oppure un punteggio di almeno 3 nella Valutazione Globale del Paziente (PGA). Questi sono strumenti per valutare la tua salute e il tuo benessere.
  • Devi avere un punteggio compreso tra 15 e 35 nel Punteggio della Pelle di Rodnan Modificato (mRSS), che misura lo spessore della pelle.
  • Se sei negativo agli autoanticorpi anti-RNA polimerasi III, la tua prima manifestazione non legata al fenomeno di Raynaud deve essere avvenuta meno di 5 anni prima dello screening. Se sei positivo, deve essere avvenuta meno di 2 anni prima. Gli autoanticorpi anti-RNA polimerasi III sono proteine che il sistema immunitario produce contro il proprio corpo.
  • Devi avere almeno un'area della pelle non coinvolta o leggermente ispessita in almeno un sito di iniezione.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa dalla Sclerosi Sistemica.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone che non possono prendere decisioni per se stesse.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Efgartigimod PH20 SC è un trattamento sperimentale studiato per le persone con sclerosi sistemica, una malattia che colpisce la pelle e altri organi. Questo farmaco è una combinazione di efgartigimod, che aiuta a ridurre l'attività del sistema immunitario, e rHuPH20, un enzima che facilita l'assorbimento del farmaco nel corpo. L'obiettivo del trattamento è migliorare la condizione della pelle e ridurre i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Efgartigimod PH20 SC – Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e viene studiato per il trattamento della sclerosi sistemica. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase 2 per valutare la sua efficacia e sicurezza. Le indicazioni terapeutiche principali includono la riduzione della sclerosi cutanea nei pazienti affetti da questa condizione. A livello molecolare, efgartigimod agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e il danno tissutale. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti immunomodulatori.

Malattie studiate

Sclerosi Sistemica – La sclerosi sistemica è una malattia autoimmune caratterizzata dall'indurimento e dall'ispessimento della pelle. Colpisce principalmente il tessuto connettivo, portando a un accumulo di collagene che causa la fibrosi. La progressione della malattia può coinvolgere anche organi interni come i polmoni, il cuore e i reni. I sintomi iniziali spesso includono gonfiore delle mani e delle dita, che può evolvere in una limitazione dei movimenti articolari. Con il tempo, la pelle può diventare più rigida e meno elastica. La malattia può anche causare problemi vascolari, come il fenomeno di Raynaud, che si manifesta con un cambiamento di colore delle dita in risposta al freddo o allo stress.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514539-67-00Codice del protocolloARGX-113-2317Partecipanti previsti203 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.