Studio sull’efficacia e sicurezza di efgartigimod PH20 SC in adulti con sclerosi sistemica

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Argenx

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Sistemica, una malattia autoimmune che colpisce la pelle e altri organi del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Efgartigimod, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è stato sviluppato per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento della sclerosi sistemica, in particolare per ridurre l’indurimento della pelle associato a questa condizione.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di Efgartigimod con un placebo, per vedere se il farmaco può migliorare i sintomi della sclerosi sistemica. I partecipanti allo studio riceveranno iniezioni del farmaco o del placebo e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella loro condizione nel corso del tempo. Lo studio durerà fino a 48 settimane, durante le quali verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Durante lo studio, verranno raccolti dati su eventuali effetti collaterali e su come il corpo dei partecipanti risponde al trattamento. Questo aiuterà a determinare se Efgartigimod è un’opzione sicura ed efficace per le persone con sclerosi sistemica. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia complessa e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti.

1 inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, verrà somministrato il trattamento con efgartigimod PH20 SC o un placebo. Il trattamento viene somministrato tramite un’iniezione sottocutanea, che significa che il farmaco viene iniettato sotto la pelle utilizzando una siringa pre-riempita.

La frequenza e la durata delle somministrazioni saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate durante le visite cliniche.

2 monitoraggio e valutazioni

Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento. Queste includono il controllo della mRSS (punteggio della pelle) per valutare i cambiamenti nella sclerosi cutanea.

Saranno inoltre monitorati eventuali effetti collaterali o eventi avversi che potrebbero emergere durante il trattamento.

3 valutazioni intermedie

A 24 settimane dall’inizio del trattamento, verrà effettuata una valutazione per misurare i cambiamenti rispetto al valore iniziale nel punteggio mRSS.

Ulteriori valutazioni includeranno cambiamenti nei parametri di laboratorio, elettrocardiogrammi e segni vitali.

4 valutazioni finali

A 48 settimane, verranno effettuate ulteriori valutazioni per misurare i cambiamenti rispetto al valore iniziale nel punteggio mRSS e in altri parametri clinici.

Verranno raccolti dati sulla concentrazione di efgartigimod nel sangue e sulla presenza di eventuali anticorpi contro il farmaco.

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, verranno analizzati tutti i dati raccolti per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

I risultati contribuiranno a comprendere meglio il trattamento della sclerosi sistemica.

Chi può partecipare allo studio?

Devi avere almeno 18 anni e aver raggiunto l’età legale per dare il consenso agli studi clinici nel tuo paese.
Devi avere una diagnosi di sclerosi sistemica diffusa o limitata e soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2013.
Devi avere un risultato positivo al test degli anticorpi antinucleo (ANA) con un titolo di almeno 1:160. Gli anticorpi antinucleo sono proteine che il sistema immunitario produce contro il proprio corpo.
Devi avere un punteggio di almeno 0,5 nel Questionario di Valutazione della Salute – Indice di Disabilità (HAQ-DI) oppure un punteggio di almeno 3 nella Valutazione Globale del Paziente (PGA). Questi sono strumenti per valutare la tua salute e il tuo benessere.
Devi avere un punteggio compreso tra 15 e 35 nel Punteggio della Pelle di Rodnan Modificato (mRSS), che misura lo spessore della pelle.
Se sei negativo agli autoanticorpi anti-RNA polimerasi III, la tua prima manifestazione non legata al fenomeno di Raynaud deve essere avvenuta meno di 5 anni prima dello screening. Se sei positivo, deve essere avvenuta meno di 2 anni prima. Gli autoanticorpi anti-RNA polimerasi III sono proteine che il sistema immunitario produce contro il proprio corpo.
Devi avere almeno un’area della pelle non coinvolta o leggermente ispessita in almeno un sito di iniezione.

Chi non può partecipare allo studio?

Non puoi partecipare se hai una malattia diversa dalla Sclerosi Sistemica.
Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone che non possono prendere decisioni per se stesse.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito	Città	Paese
MICS Centrum Medyczne Warszawa, Medicover Integrated Clinical Services Sp. z o.o	Varsavia	Polonia
Hospital Del Mar	Barcellona	Spagna
Humanitas Mirasole S.p.A.	Rozzano	Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Francia
Ukutylz Lmluf Dx Smxxl Dd Safyf Mgoez Erbuvl	Lisbona	Portogallo
Usxinpf Lvegz Dg Seabr Ds Gthbqmdsxtav Epllvq	Vila Nova De Gaia	Portogallo
Oodbetke Tkuryjsndqzis Gkrsjdi Cpkquk Oa Ppihlu Sdkc	Patrasso	Grecia
Ebnaldnimb Khtwzuj Shsvblx	Salonicco	Grecia
Gvmrufi Ulxtihreqk Hrvnwqem On Pmatzf	Patrasso	Grecia
Msllcwz Ccwwmp Azcbnd Lpmz	Plovdiv	Bulgaria
Dwuyoopamqo Agx Cagfmhvknsgr Cxkbdy Cocopy Lhaq	Sofia	Bulgaria
Rjowclsngcwzmu Ulsbc	Praga	Repubblica Ceca
Mfcahkdauaj Buahrsu Kusdzhlqh Sct z ocbh	Cracovia	Polonia
Tdmxj Ppuvmljzxyx Nppobmzruwb Cbjyiwv Mhmdadgi Smd z okvf	Nowa Sól	Polonia
Neduaukjnmbg Zqeupk Osprkp Zktinlzwqt Bsvwdaph Swi z ovm		Polonia
Rbcqad Snu z obos	Lublino	Polonia
Sfucfpxv Caypes Dmz Id Cuhoiepzwww	Bucarest	Romania
Syxbs Mrfyj Hzoujzbg	Bucarest	Romania
Lqwjx Uqitbrrtxjkv Mhklpfs Cfkzwnv (qbdiv	Leida	Paesi Bassi
Crqbjjb Uewaymngxt Hxiikfxj	Firenze	Italia
Fulsdiliho Pbptumqcefh Urrzvmpnxtrrd Akpjvgou Gzsvjhv Ixeyy	Roma	Italia
Fvrspdflzi Peawlsqxtuq Uunfuumdmfvxn Cxiaov Bugtmsyxby In Fudrw A Bsbevbsui Fzg	Roma	Italia
Aowsrdx Ognzfckzggi Umiosokvennte Uqfdofbnscqghmutg Deslt Swdfg Dttuc Cynmlpeu Legyj Vklsszchdw	Napoli	Italia
Atdspik Oznmxrayrft Uualhbkprhxxc Dy Mknndo	Modena	Italia
Obiopqej Sfi Rwziesjk Scbfjs	città metropolitana di Milano	Italia
Kbtfajloc unyuuhoumtwi llivjthg Vhl	Klaipėda	Lituania
Lbsjgnor Spkqaugad Muymua Ucomphmfdwdc Kiajg Lkjwyyfz	Kaunas	Lituania
Pbaj Tdhkc Hkuvbgwj Uzyvoukutilk	Sabadell	Spagna
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Krn Smqok	Spalato	Croazia
Jcxvpnao Wizbofm Kapornxm Mtyhtq	Minden	Germania
Kplzfioc Bdd Bcauwancl Goof	Bad Bramstedt	Germania
Hzhynwh Hzefzw	Lilla	Francia
Hpnnkiwf Gxolbsg Uiigqiguhvwcn Rdyde Suuht	Cordoba	Spagna
Rvygfdbxufbrhu	Copenaghen	Danimarca

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Reclutando	31.07.2025
Bulgaria	Reclutando	05.09.2025
Croazia	Reclutando	21.10.2025
Danimarca	Reclutando	–
Francia	Reclutando	–
Germania	Reclutando	–
Grecia	Reclutando	–
Italia	Reclutando	10.12.2025
Lituania	Reclutando	12.11.2025
Paesi Bassi	Reclutando	–
Polonia	Reclutando	26.08.2025
Portogallo	Reclutando	30.10.2025
Repubblica Ceca	Reclutando	06.10.2025
Romania	Reclutando	16.09.2025
Spagna	Reclutando	05.08.2025
Ungheria	Reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod Alfa

Efgartigimod PH20 SC è un trattamento sperimentale studiato per le persone con sclerosi sistemica, una malattia che colpisce la pelle e altri organi. Questo farmaco è una combinazione di efgartigimod, che aiuta a ridurre l’attività del sistema immunitario, e rHuPH20, un enzima che facilita l’assorbimento del farmaco nel corpo. L’obiettivo del trattamento è migliorare la condizione della pelle e ridurre i sintomi della malattia.

Malattie in studio:

Scleroderma sistemico

Sclerosi Sistemica – La sclerosi sistemica è una malattia autoimmune caratterizzata dall’indurimento e dall’ispessimento della pelle. Colpisce principalmente il tessuto connettivo, portando a un accumulo di collagene che causa la fibrosi. La progressione della malattia può coinvolgere anche organi interni come i polmoni, il cuore e i reni. I sintomi iniziali spesso includono gonfiore delle mani e delle dita, che può evolvere in una limitazione dei movimenti articolari. Con il tempo, la pelle può diventare più rigida e meno elastica. La malattia può anche causare problemi vascolari, come il fenomeno di Raynaud, che si manifesta con un cambiamento di colore delle dita in risposta al freddo o allo stress.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 19:35

ID della sperimentazione:

2024-514539-67-00

Codice del protocollo:

ARGX-113-2317

NCT ID:

NCT06655155

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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