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Studio sull'efficacia e sicurezza di crovalimab nei pazienti pediatrici con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda lo studio della Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS), una malattia rara che colpisce il sangue e i reni. In questa condizione, il sistema immunitario danneggia accidentalmente i piccoli vasi sanguigni, causando la distruzione dei globuli rossi e problemi alla funzione renale. Lo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato crovalimab, somministrato tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle) o infusione endovenosa (attraverso una vena).

Il farmaco crovalimab agisce come un inibitore, ovvero una sostanza che blocca una parte specifica del sistema immunitario per prevenire i danni ai vasi sanguigni. Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo definito per osservare come reagisce il corpo. Verranno monitorati diversi aspetti, tra cui la funzionalità dei reni, misurata tramite il tasso di filtrazione del sangue, e i livelli di componenti del sangue come le piastrine e gli enzimi. Verrà inoltre controllata la presenza di eventuali anticorpi, che sono proteine prodotte dal corpo che potrebbero reagire contro il farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di crovalimab, un farmaco utilizzato per trattare la Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS).

    Il farmaco viene somministrato sia per via sottocutanea che endovenosa, a seconda delle necessità cliniche.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento iniziale

    Durante le prime settimane, il paziente riceve dosi regolari di crovalimab per stabilizzare la condizione.

    La frequenza e il dosaggio sono determinati dal medico in base alla risposta del paziente al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato regolarmente per valutare l'efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Gli esami includono il controllo dei parametri ematologici e della funzionalità renale, oltre alla valutazione di eventuali reazioni al sito di iniezione.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    Dopo 24 settimane di trattamento, viene valutata la risposta completa alla microangiopatia trombotica (cTMAr).

    Vengono analizzati i cambiamenti nei parametri clinici e di laboratorio per determinare l'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Alla fine del periodo di studio, il medico discute con il paziente i risultati ottenuti e le possibili opzioni di trattamento future.

    Il paziente viene informato sui prossimi passi e su eventuali trattamenti di mantenimento necessari.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere vaccinati contro il Neisseria meningitidis (un tipo di batterio) meno di 3 anni prima dell'inizio del trattamento dello studio, seguendo le linee guida locali o lo standard di cura per i pazienti con deficienza del complemento (per TUTTI i gruppi di studio).
  • Per le pazienti di sesso femminile che possono avere figli, accordarsi per astenersi dai rapporti sessuali o utilizzare metodi contraccettivi (per TUTTI i gruppi di studio).
  • Inizio della presentazione iniziale della TMA (una condizione medica) entro 28 giorni prima della prima dose di crovalimab (solo per il gruppo di pazienti che non hanno mai ricevuto il trattamento).
  • Prove cliniche di risposta a eculizumab o ravulizumab, documentate da un conteggio delle piastrine pari o superiore al limite normale, LDH (un enzima nel sangue) pari o inferiore al limite normale, e creatinina stabile (diminuzione o aumento del 20% o meno) o in miglioramento in due misurazioni consecutive a distanza di almeno 4 settimane prima della Settimana 1 Giorno 1 del trattamento con crovalimab (solo per il gruppo di pazienti che cambiano trattamento).
  • Conoscenza di una polimorfismo C5 (una variazione genetica), come Arg885 (solo per il gruppo C5SNP).
  • Età minima di 2 anni.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Presenza di altre malattie gravi che potrebbero influenzare la partecipazione allo studio.
  • Uso recente di altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Partecipazione a un altro studio clinico in corso.
  • Allergia nota al farmaco in studio o a uno dei suoi componenti.
  • Condizioni mediche che potrebbero mettere a rischio la sicurezza del partecipante durante lo studio.
  • Incapacità di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite previste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Crovalimab: Questo farmaco è studiato per il trattamento della sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) nei pazienti pediatrici. Crovalimab agisce come inibitore del complemento, un sistema del corpo che può causare danni ai vasi sanguigni e ai reni quando è iperattivo. L'obiettivo del farmaco è ridurre questi danni, migliorando la salute dei pazienti affetti da questa condizione rara.

Che cosa si sa già del trattamento

Crovalimab – Crovalimab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di fase III per il trattamento della Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS) nei pazienti pediatrici. Questo farmaco è un inibitore del complemento, progettato per bloccare una parte del sistema immunitario che può causare danni ai tessuti. Crovalimab appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento e il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione della proteina C5, riducendo così l'attivazione del complemento e prevenendo la distruzione dei globuli rossi.

Malattie studiate

Sindrome Emolitico Uremico Atipico (aHUS) – È una malattia rara che colpisce i piccoli vasi sanguigni, causando la formazione di coaguli che possono danneggiare organi vitali come i reni. La condizione è caratterizzata da anemia emolitica, bassa conta piastrinica e insufficienza renale acuta. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, lividi facili e ridotta produzione di urina. La progressione della malattia può portare a danni renali permanenti se non gestita adeguatamente. La causa è spesso legata a un'attivazione anomala del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario. La gestione della malattia richiede un attento monitoraggio e interventi specifici per prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-505638-82-00Codice del protocolloBO42354Partecipanti previsti38 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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