Studio sull’efficacia e sicurezza di Crovalimab nei pazienti pediatrici con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS)

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Promotore

F. Hoffmann-La Roche AG

Di cosa tratta questo studio?

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di crovalimab, un farmaco utilizzato per trattare la Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS).

Il farmaco viene somministrato sia per via sottocutanea che endovenosa, a seconda delle necessità cliniche.

2 fase di trattamento iniziale

Durante le prime settimane, il paziente riceve dosi regolari di crovalimab per stabilizzare la condizione.

La frequenza e il dosaggio sono determinati dal medico in base alla risposta del paziente al trattamento.

3 monitoraggio e valutazione

Il paziente viene monitorato regolarmente per valutare l’efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Gli esami includono il controllo dei parametri ematologici e della funzionalità renale, oltre alla valutazione di eventuali reazioni al sito di iniezione.

4 valutazione dei risultati

Dopo 24 settimane di trattamento, viene valutata la risposta completa alla microangiopatia trombotica (cTMAr).

Vengono analizzati i cambiamenti nei parametri clinici e di laboratorio per determinare l’efficacia del trattamento.

5 conclusione del trattamento

Alla fine del periodo di studio, il medico discute con il paziente i risultati ottenuti e le possibili opzioni di trattamento future.

Il paziente viene informato sui prossimi passi e su eventuali trattamenti di mantenimento necessari.

Chi può partecipare allo studio?

Essere vaccinati contro il Neisseria meningitidis (un tipo di batterio) meno di 3 anni prima dell’inizio del trattamento dello studio, seguendo le linee guida locali o lo standard di cura per i pazienti con deficienza del complemento (per TUTTI i gruppi di studio).
Per le pazienti di sesso femminile che possono avere figli, accordarsi per astenersi dai rapporti sessuali o utilizzare metodi contraccettivi (per TUTTI i gruppi di studio).
Inizio della presentazione iniziale della TMA (una condizione medica) entro 28 giorni prima della prima dose di crovalimab (solo per il gruppo di pazienti che non hanno mai ricevuto il trattamento).
Prove cliniche di risposta a eculizumab o ravulizumab, documentate da un conteggio delle piastrine pari o superiore al limite normale, LDH (un enzima nel sangue) pari o inferiore al limite normale, e creatinina stabile (diminuzione o aumento del 20% o meno) o in miglioramento in due misurazioni consecutive a distanza di almeno 4 settimane prima della Settimana 1 Giorno 1 del trattamento con crovalimab (solo per il gruppo di pazienti che cambiano trattamento).
Conoscenza di una polimorfismo C5 (una variazione genetica), come Arg885 (solo per il gruppo C5SNP).
Età minima di 2 anni.
Possono partecipare sia uomini che donne.

Chi non può partecipare allo studio?

Presenza di altre malattie gravi che potrebbero influenzare la partecipazione allo studio.
Uso recente di altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
Gravidanza o allattamento al seno.
Partecipazione a un altro studio clinico in corso.
Allergia nota al farmaco in studio o a uno dei suoi componenti.
Condizioni mediche che potrebbero mettere a rischio la sicurezza del partecipante durante lo studio.
Incapacità di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite previste.

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Nome del sito	Città	Paese
University Hospital Virgen Del Rocio S.L.	Sevilla	Spagna
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne		Polonia
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 Im.Prof.Stanislawa Szyszko Slaskiego Uniwersytetu Medycznego W Katowicach	Zabrze	Polonia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico	città metropolitana di Milano	Italia
University Of Szeged	Seghedino	Ungheria
Spwr Jkar Dp Dlg Bgaibtnqn Hwhtlqfx	Esplugues de Llobregat	Spagna
Cez Mhzkibzpk		Belgio
Up Lifnae	Lovanio	Belgio
Uizddeijdywf Zctaekbyjr Gpps	Gand	Belgio
Idmpacgc Pvlepr Csjdqtb Ztlwhlr Dcnrbok	Varsavia	Polonia
Iniuqado Cxusrkt Zmanaoe Msaab Pqtiu	Łódź	Polonia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Non reclutando	08.11.2022
Francia	Non reclutando	17.05.2022
Italia	Non reclutando	–
Polonia	Non reclutando	19.04.2022
Spagna	Non reclutando	–
Ungheria	Non reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Crovalimab

Crovalimab: Questo farmaco è studiato per il trattamento della sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) nei pazienti pediatrici. Crovalimab agisce come inibitore del complemento, un sistema del corpo che può causare danni ai vasi sanguigni e ai reni quando è iperattivo. L’obiettivo del farmaco è ridurre questi danni, migliorando la salute dei pazienti affetti da questa condizione rara.

Malattie in studio:

Sindrome emolitico-uremica atipica

Sindrome Emolitico Uremico Atipico (aHUS) – È una malattia rara che colpisce i piccoli vasi sanguigni, causando la formazione di coaguli che possono danneggiare organi vitali come i reni. La condizione è caratterizzata da anemia emolitica, bassa conta piastrinica e insufficienza renale acuta. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, lividi facili e ridotta produzione di urina. La progressione della malattia può portare a danni renali permanenti se non gestita adeguatamente. La causa è spesso legata a un’attivazione anomala del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario. La gestione della malattia richiede un attento monitoraggio e interventi specifici per prevenire complicazioni.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 04:20

ID della sperimentazione:

2023-505638-82-00

Codice del protocollo:

BO42354

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)