Studio sull’efficacia e sicurezza di Birtamimab in pazienti con amiloidosi a catene leggere (AL) stadio IV Mayo

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra sullamiloidosi a catene leggere (AL), una malattia rara in cui proteine anomale si accumulano nei tessuti e negli organi, causando danni. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Birtamimab in combinazione con il trattamento standard rispetto a un placebo con il trattamento standard. Il trattamento standard include l’uso di Bortezomib, un farmaco somministrato per iniezione, che è parte di una terapia combinata per l’amiloidosi AL.

Lo scopo principale dello studio è valutare se Birtamimab, somministrato tramite infusione endovenosa, può migliorare la sopravvivenza nei pazienti con amiloidosi AL in stadio avanzato, noto come Mayo Stage IV. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Inoltre, lo studio prevede una fase di estensione aperta per valutare la sicurezza a lungo termine di Birtamimab.

I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo prolungato e saranno monitorati per valutare il tempo fino alla mortalità per tutte le cause. Durante lo studio, verranno anche misurati cambiamenti nella distanza percorsa in un test di camminata di sei minuti e nel punteggio di un questionario sulla qualità della vita. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che continui fino al 2027.

1 inizio della fase in doppio cieco

La partecipazione inizia con la fase in doppio cieco dello studio. Durante questa fase, il trattamento con birtamimab o un placebo viene somministrato insieme alla cura standard.

Il birtamimab viene somministrato tramite infusione endovenosa. La frequenza e la durata specifiche delle somministrazioni saranno comunicate dal personale medico.

2 somministrazione di bortezomib

Come parte della cura standard, il bortezomib viene somministrato settimanalmente tramite iniezione sottocutanea.

Il bortezomib è un farmaco che fa parte del trattamento chemioterapico di prima linea per l’amiloidosi AL.

3 valutazione dell'efficacia

L’obiettivo principale della fase in doppio cieco è valutare l’efficacia del birtamimab rispetto al placebo, misurando il tempo alla mortalità per tutte le cause.

Durante questa fase, verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare la salute e il benessere.

4 valutazione della sicurezza a lungo termine

Nella fase di estensione in aperto, l’obiettivo è valutare la sicurezza a lungo termine del birtamimab in combinazione con la cura standard.

Questa fase consente di continuare a ricevere il trattamento e di monitorare eventuali effetti a lungo termine.

5 monitoraggio e valutazioni periodiche

Durante tutto lo studio, verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare la distanza percorsa nel test del cammino di 6 minuti (6MWT) e il punteggio del sommario dei componenti fisici (PCS) del questionario SF-36v2.

Queste valutazioni aiutano a comprendere l’impatto del trattamento sulla qualità della vita e sulla capacità fisica.

Chi può partecipare allo studio?

Devi avere almeno 18 anni e essere in grado di dare il consenso legale secondo le normative locali.
Devi essere stato recentemente diagnosticato con amiloidosi AL e non aver ricevuto alcun trattamento per questa condizione, con coinvolgimento del cuore.
Devi avere una diagnosi confermata di amiloidosi AL.
Devi avere una diagnosi confermata di amiloidosi AL di Stadio IV secondo Mayo, che significa che i livelli di alcune proteine nel sangue, come NT-proBNP (un indicatore di stress cardiaco) devono essere pari o superiori a 1800 pg/mL e Troponina-T (un indicatore di danno cardiaco) deve essere pari o superiore a 0,025 ng/mL (mcg/L) o la troponina cardiaca ad alta sensibilità deve essere pari o superiore a 40 ng/L e dFLC (una misura delle catene leggere libere nel sangue) deve essere pari o superiore a 18 mg/dL.
Il tuo piano di trattamento iniziale deve includere la chemioterapia con bortezomib, somministrato sotto la pelle una volta alla settimana.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la amiloidosi AL. Questa è una condizione medica specifica.
Non possono partecipare persone che non sono nella Fase IV secondo Mayo. Questo è un modo per classificare la gravità della condizione.
Non possono partecipare persone che non possono ricevere trattamenti per via endovenosa. Questo significa che il trattamento viene somministrato direttamente in una vena.
Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento standard per la loro condizione. Questo è il trattamento che viene normalmente utilizzato per gestire la loro condizione.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Hospital Son Llatzer	Palma di Maiorca	Spagna
Beaumont Hospital	Dublino	Irlanda
Hospital Universitari De Girona Doctor Josep Trueta	Girona	Spagna

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Austria	Non reclutando	13.10.2021
Belgio	Non reclutando	13.10.2021
Danimarca	Non reclutando	13.10.2021
Francia	Non reclutando	13.10.2021
Germania	Non reclutando	13.10.2021
Grecia	Non reclutando	13.10.2021
Irlanda	Non reclutando	13.10.2021
Italia	Non reclutando	13.10.2021
Paesi Bassi	Non reclutando	13.10.2021
Polonia	Non reclutando	13.10.2021
Portogallo	Non reclutando	13.10.2021
Repubblica Ceca	Non reclutando	13.10.2021
Spagna	Non reclutando	13.10.2021
Ungheria	Non reclutando	13.10.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Birtamimab

Birtamimab: Questo farmaco è studiato per il trattamento dell’amiloidosi AL, una condizione in cui le proteine anomale si accumulano nei tessuti e negli organi. Birtamimab viene somministrato per via endovenosa e il suo ruolo nel trial è quello di valutare se può migliorare la sopravvivenza dei pazienti con amiloidosi AL in stadio avanzato. Viene testato in combinazione con le cure standard per vedere se offre benefici aggiuntivi rispetto alle sole cure standard.

Amiloidosi a catene leggere (AL) – L’amiloidosi a catene leggere è una malattia rara in cui le proteine anomale, chiamate catene leggere, si accumulano nei tessuti e negli organi del corpo. Questo accumulo può interferire con il normale funzionamento degli organi, come il cuore, i reni, il fegato e il sistema nervoso. La progressione della malattia varia a seconda degli organi colpiti e della quantità di proteine accumulate. I sintomi possono includere affaticamento, gonfiore, perdita di peso e problemi cardiaci. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, a seconda del caso individuale.

ID della sperimentazione:

2024-511066-36-00

Codice del protocollo:

NEOD001-301

NCT ID:

NCT04973137

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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Chi può partecipare allo studio?

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