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Studio sull'efficacia e la sicurezza dell'idrossiclorochina in pazienti con sclerosi sistemica in fase iniziale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La sclerosi sistemica (SSc) è una malattia rara caratterizzata da anomalie immunologiche, vascolari e fibrotiche. Si stima che in Italia circa 20.000 persone siano affette da questa forma di malattia autoimmune. Questo studio clinico valuterà l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato idrossiclorochina nel trattamento della sclerosi sistemica in fase iniziale.

Lo studio confronterà l'uso di Plaquenil (il nome commerciale dell'idrossiclorochina) con un placebo, in aggiunta alle terapie standard per la sclerosi sistemica. Il farmaco verrà somministrato per via orale in una dose giornaliera basata sul peso del paziente, fino a un massimo di 400 mg al giorno.

La durata del trattamento sarà di 52 settimane, durante le quali verranno valutati diversi aspetti della malattia, tra cui l'attività generale della patologia, il dolore, la rigidità mattutina, la stanchezza e le manifestazioni del fenomeno di Raynaud. I pazienti continueranno a ricevere le loro terapie standard per la sclerosi sistemica durante tutto il periodo dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio dopo aver soddisfatto i criteri di idoneità, tra cui la diagnosi di sclerosi sistemica secondo i criteri ACR/EULAR 2013

    L'età del paziente deve essere maggiore o uguale a 18 anni

    La durata della malattia deve essere inferiore o uguale a 5 anni dal primo sintomo non-Raynaud

  2. Passaggio 2

    Assegnazione del trattamento

    Il paziente riceverà in modo casuale uno dei due trattamenti:

    - Idrossiclorochina (PLAQUENIL) 6 mg/kg al giorno fino a 400 mg al giorno in compresse rivestite per uso orale

    - Placebo in compresse

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento principale

    Il trattamento continua per 52 settimane (1 anno)

    Durante questo periodo, verranno effettuate valutazioni a intervalli regolari

    Alla settimana 26 (6 mesi) verranno valutati:

    - Dolore attraverso la scala VAS

    - Durata della rigidità mattutina

    - Indice di fatica FACIT

    - Punteggio della condizione di Raynaud

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Alla settimana 52 (fine dello studio) verranno valutati:

    - Indice di risposta combinata CRISS

    - Indice globale di attività della malattia ESScGDAI

    - Parametri della capillaroscopia ungueale

    - Tutte le misurazioni effettuate alla settimana 26

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Diagnosi confermata di Sclerosi Sistemica (SSc) secondo i criteri ACR/EULAR 2013
  • Capacità e volontà di firmare un consenso informato in conformità con le linee guida ICH-GCP e le leggi locali
  • Età minima di 18 anni
  • Durata della malattia non superiore a 5 anni dal primo sintomo non-Raynaud
  • Terapia standard per la SSc stabile nelle 4 settimane precedenti alla visita di screening
  • Pazienti che non hanno mai assunto idrossiclorochina oppure che hanno completato un periodo di sospensione di almeno 16 settimane dal precedente trattamento con questo farmaco

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con sclerosi sistemica diffusa diagnosticata da più di 24 mesi
  • Pazienti con gravi problemi cardiaci (come aritmie significative o insufficienza cardiaca)
  • Persone con malattie della retina o gravi problemi agli occhi
  • Pazienti con insufficienza renale grave (problemi gravi ai reni)
  • Donne in gravidanza o che stanno allattando
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interagire con l'idrossiclorochina
  • Persone con disturbi del sangue gravi
  • Pazienti con malattie epatiche severe (problemi gravi al fegato)
  • Persone che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con ipersensibilità nota (allergia) all'idrossiclorochina o a medicinali simili
  • Persone che non possono seguire le procedure dello studio per ragioni geografiche o sociali
  • Pazienti con gravi problemi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Idrossiclorochina Questo è un farmaco che viene utilizzato principalmente per il trattamento di malattie autoimmuni. Nel contesto di questo studio, viene utilizzato per trattare la sclerosi sistemica precoce (SSc). L'idrossiclorochina agisce riducendo l'infiammazione nel corpo e può aiutare a controllare i sintomi della malattia. È somministrato per via orale sotto forma di compresse. Terapie standard per la SSc Il trattamento include anche le terapie standard per la sclerosi sistemica, che comprendono farmaci immunosoppressori (che aiutano a controllare il sistema immunitario) e/o farmaci vasoattivi (che agiscono sui vasi sanguigni). Queste terapie vengono utilizzate in combinazione con l'idrossiclorochina per ottenere i migliori risultati possibili nel trattamento della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Hydroxychloroquine - Un farmaco somministrato per via orale utilizzato nel trattamento della sclerosi sistemica (SSc) precoce, dosato a 6 mg/kg al giorno fino a un massimo di 400 mg giornalieri. Appartiene alla classe dei farmaci antimalarici con proprietà immunomodulatorie, che agisce modificando la risposta immunitaria dell'organismo e riducendo l'infiammazione nei tessuti. Viene studiato in combinazione con le terapie standard per la SSc (immunosoppressive e/o vasoattive) per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti affetti da questa rara malattia autoimmune caratterizzata da anomalie immunologiche, vascolari e fibrotiche. La sua somministrazione viene effettuata sotto forma di compresse da assumere quotidianamente secondo le indicazioni del medico curante.

Malattie studiate

  • Sclerosi sistemica

    La sclerosi sistemica è una malattia rara autoimmune che colpisce diversi organi del corpo. È caratterizzata da anomalie del sistema immunitario, dei vasi sanguigni e da un processo di fibrosi dei tessuti. La malattia causa un indurimento progressivo della pelle e può coinvolgere anche gli organi interni. Si manifesta più frequentemente nelle donne tra i 30 e i 50 anni. La condizione è caratterizzata dalla presenza del fenomeno di Raynaud, che causa cambiamenti di colore nelle dita delle mani e dei piedi in risposta al freddo o allo stress. In Europa, si stima che colpisca circa 200 persone su un milione di abitanti.

  • Fenomeno di Raynaud

    È una condizione che causa un'alterazione temporanea del flusso sanguigno alle estremità del corpo, principalmente dita delle mani e dei piedi. Si manifesta con cambiamenti di colore della pelle che passa dal bianco al blu e poi al rosso. Gli episodi sono generalmente scatenati dall'esposizione al freddo o da stress emotivo. Il fenomeno può durare da pochi minuti a diverse ore. Può presentarsi come condizione isolata o come manifestazione di altre malattie autoimmuni.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-516050-22-00Codice del protocolloHYDROXYSScPartecipanti previsti151 personePromotoreAzienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico Umberto I

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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