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Studio sull'Efficacia e Sicurezza del Vosoritide nei Bambini con Acondroplasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sull'achondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato Voxzogo, che contiene la sostanza attiva vosoritide. Questo farmaco è somministrato come soluzione per iniezione e viene studiato per la sua capacità di migliorare la crescita nei bambini affetti da achondroplasia.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di vosoritide nei bambini con achondroplasia. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella crescita. Lo studio include diverse dosi di Voxzogo, come 0,4 mg, 0,56 mg e 1,2 mg, per determinare quale sia la più efficace e sicura.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro crescita e la salute generale. Verranno effettuati esami fisici, analisi del sangue e altre valutazioni mediche per garantire che il trattamento sia sicuro e per monitorare i progressi nella crescita. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come vosoritide possa aiutare i bambini con achondroplasia a raggiungere una crescita più vicina alla norma.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio è una fase di estensione a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia del BMN 111 nei bambini con acondroplasia.

    Il farmaco utilizzato è il Voxzogo, disponibile in tre dosaggi: 0,4 mg, 0,56 mg e 1,2 mg, somministrato tramite iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco Voxzogo viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della crescita

    L'obiettivo principale è valutare la velocità di crescita in altezza, annualizzata in cm/anno.

    La crescita viene monitorata attraverso misurazioni regolari.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza viene valutata attraverso l'incidenza di eventi avversi e cambiamenti significativi nei segni vitali, esami fisici, e test di laboratorio.

    Vengono effettuati esami come ECG, ecocardiogrammi e radiografie per monitorare la morfologia e la qualità ossea.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni secondarie

    Le valutazioni secondarie includono l'altezza assoluta, il rapporto tra i segmenti corporei superiore e inferiore, e biomarcatori del metabolismo osseo.

    Vengono utilizzati questionari per valutare la qualità della vita e l'indipendenza funzionale.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2030.

    I risultati finali includeranno dati sulla sicurezza a lungo termine e sull'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Devi aver completato lo Studio 111-301.
  • I genitori o i tutori devono essere disposti e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura legata alla ricerca. Anche i partecipanti minorenni devono fornire il loro assenso scritto, se richiesto dalle normative locali, dopo che la natura dello studio è stata spiegata. I partecipanti che raggiungono la maggiore età durante lo studio dovranno fornire nuovamente il loro consenso scritto al raggiungimento della maggiore età legale.
  • Le femmine di età pari o superiore a 10 anni o che hanno iniziato il ciclo mestruale devono avere un test di gravidanza negativo alla visita iniziale e devono essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
  • Se sessualmente attivi, i partecipanti devono essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi come specificato nel protocollo dello studio.
  • Devi essere disposto e in grado di eseguire tutte le procedure dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Se il bambino ha una condizione medica diversa da achondroplasia, non può partecipare. L'achondroplasia è una condizione che influisce sulla crescita delle ossa.
  • Se il bambino ha meno di 2 anni, non può partecipare.
  • Se il bambino ha una condizione di salute che potrebbe essere considerata vulnerabile, non può partecipare.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

BMN 111: Questo farmaco è studiato per il trattamento dell'acondroplasia nei bambini. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità e l'efficacia del farmaco nel promuovere la crescita. L'acondroplasia è una condizione genetica che causa bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. BMN 111 mira a migliorare la crescita ossea e lo sviluppo nei bambini affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

BMN 111 – BMN 111 è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'acondroplasia nei bambini. Questo farmaco è in fase di estensione a lungo termine per valutare la sua sicurezza ed efficacia nel promuovere la crescita. BMN 111 agisce a livello molecolare come un antagonista del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti, che è coinvolto nella regolazione della crescita ossea. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del recettore del fattore di crescita.

Malattie studiate

Acondroplasia – L'achondroplasia è una forma di nanismo caratterizzata da una crescita anormale delle ossa, in particolare quelle lunghe degli arti. Le persone affette presentano un tronco di dimensioni normali, ma arti corti e una testa più grande del normale. La condizione è causata da una mutazione genetica che influisce sulla crescita ossea. I sintomi possono includere una fronte prominente, un ponte nasale piatto e dita corte. La crescita rallentata è evidente fin dall'infanzia e continua durante lo sviluppo. Nonostante le sfide fisiche, l'intelligenza e la durata della vita sono generalmente normali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-508864-31-00Codice del protocollo111-302Partecipanti previsti102 personePromotoreBiomarin Pharmaceutical Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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