La ricerca si concentra sull’achondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato Voxzogo, che contiene la sostanza attiva vosoritide. Questo farmaco è somministrato come soluzione per iniezione e viene studiato per la sua capacità di migliorare la crescita nei bambini affetti da achondroplasia.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di vosoritide nei bambini con achondroplasia. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella crescita. Lo studio include diverse dosi di Voxzogo, come 0,4 mg, 0,56 mg e 1,2 mg, per determinare quale sia la più efficace e sicura.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro crescita e la salute generale. Verranno effettuati esami fisici, analisi del sangue e altre valutazioni mediche per garantire che il trattamento sia sicuro e per monitorare i progressi nella crescita. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come vosoritide possa aiutare i bambini con achondroplasia a raggiungere una crescita più vicina alla norma.