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Studio sull'Efficacia e Sicurezza del Treprostinil Inalato in Pazienti con Fibrosi Polmonare Progressiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Fibrosi Polmonare Progressiva, una malattia che colpisce i polmoni causando un progressivo peggioramento della funzione respiratoria. Il trattamento in esame è il treprostinil, somministrato come soluzione per nebulizzatore, che viene inalato per aiutare a migliorare la respirazione. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo, che è una soluzione identica al treprostinil ma senza il principio attivo.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del treprostinil inalato nei partecipanti con Fibrosi Polmonare Progressiva. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà il treprostinil e l'altro il placebo. Lo studio durerà 52 settimane, durante le quali i partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro capacità polmonare e per rilevare eventuali effetti collaterali.

Durante il corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro funzione polmonare e la loro salute generale. Saranno inoltre monitorati per eventuali eventi avversi o cambiamenti nei sintomi respiratori. L'obiettivo è determinare se il treprostinil può offrire un miglioramento significativo rispetto al placebo nel trattamento della Fibrosi Polmonare Progressiva.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso informato, il partecipante viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il farmaco treprostinil e l'altro un placebo. Questo processo è chiamato 'randomizzazione'.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante utilizzerà una soluzione per nebulizzazione. Il farmaco, treprostinil, viene somministrato tramite inalazione. La frequenza e il dosaggio specifici saranno forniti dal personale medico durante le visite di studio.

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo

    Durante lo studio, il partecipante parteciperà a visite regolari per monitorare la salute e l'efficacia del trattamento. Queste visite includeranno esami fisici, test di funzionalità polmonare e altri esami di laboratorio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli effetti

    Il partecipante sarà monitorato per eventuali effetti collaterali o eventi avversi. È importante segnalare qualsiasi sintomo o cambiamento di salute al personale dello studio.

  5. Passaggio 5

    Fine dello studio

    Lo studio durerà fino a 52 settimane. Alla fine, verranno valutati i cambiamenti nella capacità polmonare e altri parametri di salute. I risultati aiuteranno a determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con treprostinil.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Il soggetto deve dare il consenso informato volontario per partecipare allo studio.
  • Secondo l'opinione del ricercatore, il soggetto deve essere in grado di comunicare efficacemente con il personale dello studio ed essere considerato affidabile, disposto e probabilmente collaborativo con i requisiti del protocollo, inclusa la partecipazione a tutte le visite dello studio.
  • Il soggetto deve avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il soggetto deve avere evidenza radiologica di fibrosi polmonare superiore al 10% su una scansione HRCT (tomografia computerizzata ad alta risoluzione) nei 12 mesi precedenti, confermata da una revisione centrale.
  • Il soggetto deve avere una diagnosi di fibrosi polmonare progressiva (PPF) che soddisfi almeno uno dei seguenti criteri di progressione entro 24 mesi dallo screening, nonostante il trattamento standard della malattia polmonare interstiziale (ILD), come valutato dal ricercatore:
    • Declino clinicamente significativo del FVC (capacità vitale forzata) previsto, basato su un declino relativo del 10% o più.
    • Declino marginale del FVC previsto, basato su un declino relativo tra il 5% e il 10%, combinato con un peggioramento dei sintomi respiratori.
    • Declino marginale del FVC previsto, basato su un declino relativo tra il 5% e il 10%, combinato con un aumento dell'estensione dei cambiamenti fibrotici nelle immagini del torace.
    • Peggioramento dei sintomi respiratori e aumento dell'estensione dei cambiamenti fibrotici nelle immagini del torace.
    • Il FVC deve essere almeno il 45% del previsto al momento dello screening, confermato da una revisione centrale.
    • I soggetti devono essere in uno dei seguenti gruppi:
      • In trattamento con nintedanib o pirfenidone per almeno 90 giorni prima dell'inizio dello studio e, secondo l'opinione del ricercatore, pianificano di continuare il trattamento durante lo studio.
      • Non in trattamento con nintedanib o pirfenidone per almeno 90 giorni prima dell'inizio dello studio e, secondo l'opinione del ricercatore, non pianificano di iniziare nessuno dei due trattamenti durante lo studio.
      • I soggetti trattati con agenti immunosoppressori (ad esempio, micofenolato, metotrexato, azatioprina, corticosteroidi orali, rituximab) devono essere in trattamento da almeno 120 giorni prima dell'inizio dello studio e, secondo l'opinione clinica del ricercatore, devono essere refrattari al trattamento.
      • Le donne in età fertile devono essere non gravide (confermato da un test di gravidanza urinario allo screening e all'inizio dello studio) e non in allattamento, e devono accettare di fare una delle seguenti cose:
        • Astenersi dai rapporti sessuali (quando è in linea con il loro stile di vita preferito e abituale).
        • Usare due metodi contraccettivi altamente efficaci e accettabili dal punto di vista medico per tutta la durata dello studio e per almeno 30 giorni dopo l'interruzione del farmaco dello studio. I metodi contraccettivi possono includere contraccettivi ormonali approvati (orali, iniettabili e impiantabili) e metodi di barriera (come preservativo o diaframma) quando usati con uno spermicida.
        • Gli uomini con una partner in età fertile devono accettare di usare un preservativo per tutta la durata del trattamento e per almeno 48 ore dopo l'interruzione del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da Fibrosi Polmonare Progressiva.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave che potrebbe interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di cuore non controllati.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia renale grave.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Treprostinil è un farmaco che viene somministrato attraverso l'inalazione per aiutare le persone con fibrosi polmonare progressiva. Questo farmaco agisce rilassando e allargando i vasi sanguigni nei polmoni, il che può migliorare il flusso sanguigno e ridurre la pressione nei polmoni. L'obiettivo è migliorare la capacità respiratoria e rallentare la progressione della malattia, aiutando i pazienti a respirare meglio e a sentirsi più a loro agio durante le attività quotidiane.

Che cosa si sa già del trattamento

Treprostinil – Treprostinil è un farmaco somministrato tramite inalazione, utilizzato principalmente per trattare la fibrosi polmonare progressiva. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza rispetto a un placebo. Questo farmaco agisce dilatando i vasi sanguigni nei polmoni, migliorando così il flusso sanguigno e riducendo la pressione arteriosa polmonare. È classificato come un vasodilatatore, e il suo obiettivo principale è migliorare la capacità polmonare dei pazienti, misurata attraverso il cambiamento del volume espiratorio forzato (FVC) nel tempo.

Malattie studiate

Fibrosi Polmonare Progressiva – La fibrosi polmonare progressiva è una condizione in cui il tessuto polmonare diventa gradualmente più rigido e cicatrizzato. Questo processo rende difficile per i polmoni espandersi e contrarsi normalmente, compromettendo la capacità respiratoria. La malattia inizia spesso con sintomi lievi come tosse secca e mancanza di respiro durante l'attività fisica. Con il tempo, i sintomi possono peggiorare, portando a una maggiore difficoltà respiratoria anche a riposo. La progressione della malattia può variare, ma generalmente comporta un peggioramento della funzione polmonare. La fibrosi polmonare progressiva è considerata una malattia rara.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-504904-26-00Codice del protocolloRIN-PF-305Partecipanti previsti725 personePromotoreUnited Therapeutics Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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