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Studio sull'Efficacia e Sicurezza del Latozinemab nella Demenza Frontotemporale per Pazienti con Mutazioni nel Gene Progranulina

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla demenza frontotemporale, una malattia che colpisce il cervello e può causare cambiamenti nel comportamento e nella personalità, oltre a problemi di linguaggio e movimento. Questo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato latozinemab (noto anche come AL001) in persone a rischio o affette da questa forma di demenza a causa di specifiche mutazioni genetiche. Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.

Lo scopo principale dello studio è confrontare l'efficacia del latozinemab con un placebo, che è una soluzione sterile senza principi attivi, per vedere se il farmaco può migliorare i sintomi della demenza frontotemporale. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella loro sicurezza.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare i progressi e la sicurezza del trattamento. Queste valutazioni aiuteranno a determinare se il latozinemab è efficace nel trattamento della demenza frontotemporale e se è sicuro per l'uso a lungo termine. Lo studio è progettato per fornire informazioni importanti su come questo farmaco potrebbe aiutare le persone con questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di AL001 in individui a rischio o con demenza frontotemporale.

    Il paziente riceve una soluzione per infusione endovenosa, che può contenere il farmaco latozinemab o un placebo (soluzione sterile).

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa. La frequenza e la durata specifiche delle somministrazioni non sono dettagliate nel documento fornito.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Il paziente viene sottoposto a valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti rispetto al basale nelle settimane 48, 72 e 96 utilizzando strumenti di valutazione come il CDR plus NACC FTLD-SB, il CGI-S e il RBANS.

    Le valutazioni includono anche la misurazione dei valori effettivi nelle settimane 48, 72 e 96 sul CGI-I.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 28 luglio 2026.

    Al termine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere portatore noto di una mutazione genetica specifica (mutazione GRN) che causa la demenza frontotemporale (FTD).
  • Avere un'età compresa tra 25 e 85 anni al momento dello screening.
  • Le donne devono essere non in gravidanza e non in allattamento e devono soddisfare una delle seguenti condizioni: non essere in età fertile, oppure essere in età fertile e accettare di usare un metodo contraccettivo accettabile durante lo studio e per 10 settimane dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Gli uomini devono accettare di usare un metodo contraccettivo accettabile e non donare sperma dal giorno 0 fino a 10 settimane dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Accettare di non donare sangue o prodotti ematici per trasfusioni durante lo studio e per un anno dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Essere disposti e in grado di rispettare i requisiti del protocollo dello studio, secondo l'opinione del ricercatore.
  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato. Se il paziente non è competente, un rappresentante legalmente autorizzato deve fornire il consenso informato per conto del paziente, e il paziente deve fornire il proprio assenso.
  • Avere la disponibilità di una persona ("partner di studio") che abbia contatti frequenti e sufficienti con il paziente (almeno 5 ore a settimana di contatto di persona) e che possa fornire informazioni accurate sul comportamento, le capacità cognitive e funzionali del paziente, nonché sulla sua salute, durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la demenza frontotemporale (FTD). La demenza frontotemporale è un tipo di malattia che colpisce il cervello e può causare cambiamenti nel comportamento e nel linguaggio.
  • Non possono partecipare persone che non mostrano sintomi della malattia. I sintomi sono i segni o i cambiamenti nel corpo che indicano la presenza della malattia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio. Le fasce di età sono i gruppi di età che sono stati scelti per partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio. I gruppi clinici sono i gruppi di persone con determinate caratteristiche mediche che sono stati scelti per partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili. Le popolazioni vulnerabili sono gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale, come i bambini o le persone con disabilità.
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Farmaci in studio

AL001 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della demenza frontotemporale. Questo farmaco è progettato per aiutare le persone che hanno un rischio genetico specifico a causa di mutazioni nel gene progranulina. L'obiettivo del farmaco è migliorare i sintomi della demenza e rallentare la progressione della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

AL001 – AL001 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. È studiato per il trattamento della demenza frontotemporale (FTD) in individui con mutazioni eterozigoti nel gene della progranulina. Il farmaco agisce aumentando i livelli di progranulina, una proteina importante per la salute delle cellule cerebrali, contribuendo così a rallentare la progressione della malattia. AL001 è classificato come un modulatore della progranulina e il suo sviluppo è focalizzato sulla valutazione della sua efficacia e sicurezza rispetto al placebo.

Malattie studiate

Demenza frontotemporale (FTD) – È una malattia neurodegenerativa che colpisce principalmente i lobi frontali e temporali del cervello. Questa condizione porta a cambiamenti significativi nella personalità, nel comportamento e nelle capacità linguistiche. I sintomi possono includere apatia, perdita di inibizioni sociali, e difficoltà nel linguaggio e nella comprensione. La progressione della malattia varia, ma generalmente i sintomi peggiorano nel tempo. La FTD è spesso diagnosticata in persone di età compresa tra i 40 e i 65 anni. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici possano giocare un ruolo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-506873-36-00Partecipanti previsti119 personePromotoreAlector LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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