Studio sull’Efficacia e Sicurezza del Latozinemab nella Demenza Frontotemporale per Pazienti con Mutazioni nel Gene Progranulina

3 1

Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sulla demenza frontotemporale, una malattia che colpisce il cervello e può causare cambiamenti nel comportamento e nella personalità, oltre a problemi di linguaggio e movimento. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato latozinemab (noto anche come AL001) in persone a rischio o affette da questa forma di demenza a causa di specifiche mutazioni genetiche. Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.

Lo scopo principale dello studio è confrontare l’efficacia del latozinemab con un placebo, che è una soluzione sterile senza principi attivi, per vedere se il farmaco può migliorare i sintomi della demenza frontotemporale. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella loro sicurezza.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare i progressi e la sicurezza del trattamento. Queste valutazioni aiuteranno a determinare se il latozinemab è efficace nel trattamento della demenza frontotemporale e se è sicuro per l’uso a lungo termine. Lo studio è progettato per fornire informazioni importanti su come questo farmaco potrebbe aiutare le persone con questa condizione.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di AL001 in individui a rischio o con demenza frontotemporale.

Il paziente riceve una soluzione per infusione endovenosa, che può contenere il farmaco latozinemab o un placebo (soluzione sterile).

2 somministrazione del trattamento

Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa. La frequenza e la durata specifiche delle somministrazioni non sono dettagliate nel documento fornito.

3 valutazioni periodiche

Il paziente viene sottoposto a valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti rispetto al basale nelle settimane 48, 72 e 96 utilizzando strumenti di valutazione come il CDR plus NACC FTLD-SB, il CGI-S e il RBANS.

Le valutazioni includono anche la misurazione dei valori effettivi nelle settimane 48, 72 e 96 sul CGI-I.

4 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 28 luglio 2026.

Al termine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere portatore noto di una mutazione genetica specifica (mutazione GRN) che causa la demenza frontotemporale (FTD).
  • Avere un’età compresa tra 25 e 85 anni al momento dello screening.
  • Le donne devono essere non in gravidanza e non in allattamento e devono soddisfare una delle seguenti condizioni: non essere in età fertile, oppure essere in età fertile e accettare di usare un metodo contraccettivo accettabile durante lo studio e per 10 settimane dopo l’ultima dose del trattamento.
  • Gli uomini devono accettare di usare un metodo contraccettivo accettabile e non donare sperma dal giorno 0 fino a 10 settimane dopo l’ultima dose del trattamento.
  • Accettare di non donare sangue o prodotti ematici per trasfusioni durante lo studio e per un anno dopo l’ultima dose del trattamento.
  • Essere disposti e in grado di rispettare i requisiti del protocollo dello studio, secondo l’opinione del ricercatore.
  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato. Se il paziente non è competente, un rappresentante legalmente autorizzato deve fornire il consenso informato per conto del paziente, e il paziente deve fornire il proprio assenso.
  • Avere la disponibilità di una persona (“partner di studio”) che abbia contatti frequenti e sufficienti con il paziente (almeno 5 ore a settimana di contatto di persona) e che possa fornire informazioni accurate sul comportamento, le capacità cognitive e funzionali del paziente, nonché sulla sua salute, durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la demenza frontotemporale (FTD). La demenza frontotemporale è un tipo di malattia che colpisce il cervello e può causare cambiamenti nel comportamento e nel linguaggio.
  • Non possono partecipare persone che non mostrano sintomi della malattia. I sintomi sono i segni o i cambiamenti nel corpo che indicano la presenza della malattia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio. Le fasce di età sono i gruppi di età che sono stati scelti per partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio. I gruppi clinici sono i gruppi di persone con determinate caratteristiche mediche che sono stati scelti per partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili. Le popolazioni vulnerabili sono gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale, come i bambini o le persone con disabilità.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico città metropolitana di Milano Italia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Ua Ltnefc Lovanio Belgio
Ppiha Sczcqjltuwy Hgjacvdt Paris Francia
Pcakfpmyz Hqzplijc Bordeaux Francia
Uxzvzgxtld Htdcgmfy Cypjwdy Aic Colonia Germania
Umwpygakkajdkxvsvztyw Uxe Aog Ulm Germania
Aietqno Oyswecckjrl Upzbkiermfuwi Dk Mywege Modena Italia
Iywoh Igcjvujq Nlorvtobhwv Cvvfh Bwcel città metropolitana di Milano Italia
Pab Fuzbxncvgb Dn Czmke E Rilwnvkja Ccpq G Pmdbms Tricase Italia
Utvzody Luxfc Dz Skjrx Dr Scaac Mosmg Ewznoc Lisbona Portogallo
Uudauqf Lxycc Dw Shnbn Dc Swhiv Aiyofah Ewsaqn Porto Portogallo
Hrtiudjy Cpk Dbejfncslgs Sjhu Lisbona Portogallo
Ufsedid Lwsfp Dv Sewdg Dg Coipnkk Ekxdar Coimbra Portogallo
Hquxodkt Uuennxfvtukav dk Dzxmqsdi San Sebastián Spagna
Hazwahas Cgldqr Dw Bfhpkvkxg Barcellona Spagna
Efuarmc Uepqxlsgvjmm Mfnyzzd Cvpesuq Ronmzekqs (nironrj Man Rotterdam Paesi Bassi
Uzahdboqcy Gbdbvob Haytsasc Ob Aicuvuxngmcchu Alessandropoli Grecia
Emxtxhdf Hjuahsjd Atene Grecia

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
25.11.2020
Francia Francia
Non reclutando
21.05.2021
Germania Germania
Non reclutando
21.09.2021
Grecia Grecia
Non reclutando
07.08.2023
Italia Italia
Non reclutando
12.10.2020
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
19.01.2022
Portogallo Portogallo
Non reclutando
17.09.2020
Spagna Spagna
Non reclutando
30.06.2020
Svezia Svezia
Non reclutando
06.04.2022

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

AL001 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della demenza frontotemporale. Questo farmaco è progettato per aiutare le persone che hanno un rischio genetico specifico a causa di mutazioni nel gene progranulina. L’obiettivo del farmaco è migliorare i sintomi della demenza e rallentare la progressione della malattia.

Malattie in studio:

Demenza frontotemporale (FTD) – È una malattia neurodegenerativa che colpisce principalmente i lobi frontali e temporali del cervello. Questa condizione porta a cambiamenti significativi nella personalità, nel comportamento e nelle capacità linguistiche. I sintomi possono includere apatia, perdita di inibizioni sociali, e difficoltà nel linguaggio e nella comprensione. La progressione della malattia varia, ma generalmente i sintomi peggiorano nel tempo. La FTD è spesso diagnosticata in persone di età compresa tra i 40 e i 65 anni. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici possano giocare un ruolo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 14:23

ID della sperimentazione:
2023-506873-36-00
NCT ID:
NCT04374136
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di DNL593 in pazienti con demenza frontotemporale

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Belgio Spagna Francia Portogallo Italia +1
  • Studio su AVB-101 per la Demenza Frontotemporale con Mutazioni Progranulina (FTD-GRN)

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Svezia Spagna Belgio Paesi Bassi Italia Polonia