Studio sull’Efficacia e Sicurezza del Latozinemab nella Demenza Frontotemporale per Pazienti con Mutazioni nel Gene Progranulina

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Di cosa tratta questo studio

La ricerca si concentra sulla demenza frontotemporale, una malattia che colpisce il cervello e puรฒ causare cambiamenti nel comportamento e nella personalitร , oltre a problemi di linguaggio e movimento. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato latozinemab (noto anche come AL001) in persone a rischio o affette da questa forma di demenza a causa di specifiche mutazioni genetiche. Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.

Lo scopo principale dello studio รจ confrontare l’efficacia del latozinemab con un placebo, che รจ una soluzione sterile senza principi attivi, per vedere se il farmaco puรฒ migliorare i sintomi della demenza frontotemporale. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella loro sicurezza.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare i progressi e la sicurezza del trattamento. Queste valutazioni aiuteranno a determinare se il latozinemab รจ efficace nel trattamento della demenza frontotemporale e se รจ sicuro per l’uso a lungo termine. Lo studio รจ progettato per fornire informazioni importanti su come questo farmaco potrebbe aiutare le persone con questa condizione.

1inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di AL001 in individui a rischio o con demenza frontotemporale.

Il paziente riceve una soluzione per infusione endovenosa, che puรฒ contenere il farmaco latozinemab o un placebo (soluzione sterile).

2somministrazione del trattamento

Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa. La frequenza e la durata specifiche delle somministrazioni non sono dettagliate nel documento fornito.

3valutazioni periodiche

Il paziente viene sottoposto a valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti rispetto al basale nelle settimane 48, 72 e 96 utilizzando strumenti di valutazione come il CDR plus NACC FTLD-SB, il CGI-S e il RBANS.

Le valutazioni includono anche la misurazione dei valori effettivi nelle settimane 48, 72 e 96 sul CGI-I.

4conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 28 luglio 2026.

Al termine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere portatore noto di una mutazione genetica specifica (mutazione GRN) che causa la demenza frontotemporale (FTD).
  • Avere un’etร  compresa tra 25 e 85 anni al momento dello screening.
  • Le donne devono essere non in gravidanza e non in allattamento e devono soddisfare una delle seguenti condizioni: non essere in etร  fertile, oppure essere in etร  fertile e accettare di usare un metodo contraccettivo accettabile durante lo studio e per 10 settimane dopo l’ultima dose del trattamento.
  • Gli uomini devono accettare di usare un metodo contraccettivo accettabile e non donare sperma dal giorno 0 fino a 10 settimane dopo l’ultima dose del trattamento.
  • Accettare di non donare sangue o prodotti ematici per trasfusioni durante lo studio e per un anno dopo l’ultima dose del trattamento.
  • Essere disposti e in grado di rispettare i requisiti del protocollo dello studio, secondo l’opinione del ricercatore.
  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato. Se il paziente non รจ competente, un rappresentante legalmente autorizzato deve fornire il consenso informato per conto del paziente, e il paziente deve fornire il proprio assenso.
  • Avere la disponibilitร  di una persona (“partner di studio”) che abbia contatti frequenti e sufficienti con il paziente (almeno 5 ore a settimana di contatto di persona) e che possa fornire informazioni accurate sul comportamento, le capacitร  cognitive e funzionali del paziente, nonchรฉ sulla sua salute, durante lo studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la demenza frontotemporale (FTD). La demenza frontotemporale รจ un tipo di malattia che colpisce il cervello e puรฒ causare cambiamenti nel comportamento e nel linguaggio.
  • Non possono partecipare persone che non mostrano sintomi della malattia. I sintomi sono i segni o i cambiamenti nel corpo che indicano la presenza della malattia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate per lo studio. Le fasce di etร  sono i gruppi di etร  che sono stati scelti per partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio. I gruppi clinici sono i gruppi di persone con determinate caratteristiche mediche che sono stati scelti per partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili. Le popolazioni vulnerabili sono gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale, come i bambini o le persone con disabilitร .

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
25.11.2020
Francia Francia
Non reclutando
21.05.2021
Germania Germania
Non reclutando
21.09.2021
Grecia Grecia
Non reclutando
07.08.2023
Italia Italia
Non reclutando
12.10.2020
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
19.01.2022
Portogallo Portogallo
Non reclutando
17.09.2020
Spagna Spagna
Non reclutando
30.06.2020
Svezia Svezia
Non reclutando
06.04.2022

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

AL001 รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della demenza frontotemporale. Questo farmaco รจ progettato per aiutare le persone che hanno un rischio genetico specifico a causa di mutazioni nel gene progranulina. L’obiettivo del farmaco รจ migliorare i sintomi della demenza e rallentare la progressione della malattia.

Malattie investigate:

Demenza frontotemporale (FTD) โ€“ รˆ una malattia neurodegenerativa che colpisce principalmente i lobi frontali e temporali del cervello. Questa condizione porta a cambiamenti significativi nella personalitร , nel comportamento e nelle capacitร  linguistiche. I sintomi possono includere apatia, perdita di inibizioni sociali, e difficoltร  nel linguaggio e nella comprensione. La progressione della malattia varia, ma generalmente i sintomi peggiorano nel tempo. La FTD รจ spesso diagnosticata in persone di etร  compresa tra i 40 e i 65 anni. La causa esatta non รจ completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici possano giocare un ruolo.

Ultimo aggiornamento: 19.11.2025 12:32

Trial ID:
2023-506873-36-00
NCT ID:
NCT04374136
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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