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Studio sull'efficacia di sapablursen per pazienti con Policitemia Vera dipendente da salasso

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla Policitemia Vera, una malattia del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato sapablursen (conosciuto anche come ISIS 702843), somministrato tramite iniezione. L'obiettivo principale è valutare se il farmaco può ridurre la necessità di salassi, una procedura utilizzata per rimuovere il sangue in eccesso, durante le ultime 20 settimane del periodo di trattamento.

Lo studio è di tipo aperto e randomizzato, il che significa che i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il trattamento e sia i medici che i partecipanti sapranno quale trattamento viene somministrato. I partecipanti devono essere dipendenti dal salasso, ma non è necessario che abbiano ricevuto in precedenza una terapia citoreducente, che è un trattamento per ridurre il numero di cellule del sangue. Se i partecipanti hanno ricevuto tale terapia, deve essere stata interrotta almeno tre mesi prima dell'inizio dello studio.

Il corso dello studio prevede un periodo di trattamento di 37 settimane, durante il quale verrà monitorata la frequenza dei salassi e i sintomi associati alla malattia. Saranno inoltre valutati la sicurezza del farmaco e i suoi effetti sul corpo. I risultati aiuteranno a capire se sapablursen può essere un'opzione efficace per gestire la Policitemia Vera e ridurre la necessità di salassi frequenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco sapablursen, noto anche come ISIS 702843.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento

    Il periodo di trattamento dura 37 settimane.

    Durante questo periodo, l'obiettivo principale è ridurre la frequenza delle flebotomie, che sono procedure per rimuovere il sangue, confrontando il periodo iniziale con le ultime 20 settimane del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei sintomi

    Viene valutato il cambiamento nei sintomi utilizzando un modulo di valutazione specifico per i sintomi della neoplasia mieloproliferativa, dal periodo iniziale fino alla settimana 37.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, vengono monitorati eventi avversi, segni vitali e test di laboratorio clinici, inclusi esami del sangue e analisi delle urine.

    Viene effettuato un elettrocardiogramma (ECG) per monitorare l'attività cardiaca.

  5. Passaggio 5

    Controllo dell'ematocrito

    L'ematocrito, che misura la percentuale di globuli rossi nel sangue, viene monitorato per mantenere un livello inferiore al 45% senza la necessità di flebotomie durante le ultime 20 settimane del periodo di trattamento.

  6. Passaggio 6

    Profilo farmacocinetico

    Viene raccolto un profilo farmacocinetico, che include campioni pre-dose e a intervalli di 1, 2, 4 ore il giorno 1, e a intervalli di 1, 2, 3 ore alla settimana 25.

    I livelli di farmaco nel sangue vengono valutati a tutte le visite cliniche.

  7. Passaggio 7

    Estensione del trattamento

    Il periodo di estensione del trattamento dura fino alla settimana 73.

    Durante questo periodo, si continua a monitorare la riduzione della frequenza delle flebotomie e il controllo dell'ematocrito.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi soddisfare i criteri diagnostici modificati dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2016 per la policitemia vera al momento della diagnosi clinica. La policitemia vera è una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi.
  • Devi essere dipendente dalla flebotomia. La flebotomia è una procedura medica in cui viene prelevato del sangue dal corpo per ridurre il numero di globuli rossi.
  • Non è necessario che tu stia assumendo una terapia citoriduttiva, né che tu sia stato trattato in precedenza con essa. La terapia citoriduttiva è un trattamento che riduce il numero di cellule nel sangue. Se hai ricevuto questo trattamento in passato, deve essere stato interrotto almeno 3 mesi prima dello screening. Se stai attualmente assumendo questa terapia, devi essere su una dose stabile da almeno 3 mesi prima dello screening.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.
  • Il gruppo di età dei partecipanti è compreso tra 18 e 65 anni.
  • La partecipazione è aperta anche a popolazioni vulnerabili, che possono includere persone con particolari esigenze o condizioni di salute.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Polycythemia Vera. Questa è una condizione medica specifica.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute o situazioni sociali.
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Farmaci in studio

Sapablursen: Questo farmaco è studiato per la sua capacità di ridurre la frequenza delle flebotomie nei pazienti con policitemia vera dipendente da flebotomia. La policitemia vera è una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi, e le flebotomie sono procedure utilizzate per ridurre il numero di globuli rossi nel sangue. Sapablursen viene valutato per la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità in questo contesto.

Che cosa si sa già del trattamento

Sapablursen – Sapablursen è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della Policitemia Vera, una condizione caratterizzata da un'eccessiva produzione di globuli rossi. Questo farmaco è in fase di studio per la sua capacità di ridurre la frequenza delle flebotomie necessarie nei pazienti affetti da questa malattia. Il meccanismo d'azione di sapablursen coinvolge l'inibizione di specifiche proteine a livello molecolare, contribuendo a regolare la produzione di cellule del sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli oligonucleotidi antisenso, che agiscono modulando l'espressione genica.

Malattie studiate

Policitemia vera – È una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo eccesso di cellule può rendere il sangue più denso, aumentando il rischio di coaguli. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini, prurito e arrossamento della pelle. La malattia progredisce lentamente e può portare a complicazioni come l'ingrossamento della milza. Spesso, le persone affette possono necessitare di procedure regolari per ridurre il numero di globuli rossi. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che sia legata a mutazioni genetiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-512482-14-00Codice del protocolloISIS702843-CS4Partecipanti previsti60 personePromotoreIonis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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