Studio sull’efficacia di sapablursen per pazienti con Policitemia Vera dipendente da salasso

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What is this study about?

La ricerca clinica si concentra sulla Policitemia Vera, una malattia del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato sapablursen (conosciuto anche come ISIS 702843), somministrato tramite iniezione. L’obiettivo principale รจ valutare se il farmaco puรฒ ridurre la necessitร  di salassi, una procedura utilizzata per rimuovere il sangue in eccesso, durante le ultime 20 settimane del periodo di trattamento.

Lo studio รจ di tipo aperto e randomizzato, il che significa che i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il trattamento e sia i medici che i partecipanti sapranno quale trattamento viene somministrato. I partecipanti devono essere dipendenti dal salasso, ma non รจ necessario che abbiano ricevuto in precedenza una terapia citoreducente, che รจ un trattamento per ridurre il numero di cellule del sangue. Se i partecipanti hanno ricevuto tale terapia, deve essere stata interrotta almeno tre mesi prima dell’inizio dello studio.

Il corso dello studio prevede un periodo di trattamento di 37 settimane, durante il quale verrร  monitorata la frequenza dei salassi e i sintomi associati alla malattia. Saranno inoltre valutati la sicurezza del farmaco e i suoi effetti sul corpo. I risultati aiuteranno a capire se sapablursen puรฒ essere un’opzione efficace per gestire la Policitemia Vera e ridurre la necessitร  di salassi frequenti.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco sapablursen, noto anche come ISIS 702843.

Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

2 periodo di trattamento

Il periodo di trattamento dura 37 settimane.

Durante questo periodo, l’obiettivo principale รจ ridurre la frequenza delle flebotomie, che sono procedure per rimuovere il sangue, confrontando il periodo iniziale con le ultime 20 settimane del trattamento.

3 valutazione dei sintomi

Viene valutato il cambiamento nei sintomi utilizzando un modulo di valutazione specifico per i sintomi della neoplasia mieloproliferativa, dal periodo iniziale fino alla settimana 37.

4 monitoraggio della sicurezza

Durante il trattamento, vengono monitorati eventi avversi, segni vitali e test di laboratorio clinici, inclusi esami del sangue e analisi delle urine.

Viene effettuato un elettrocardiogramma (ECG) per monitorare l’attivitร  cardiaca.

5 controllo dell'ematocrito

L’ematocrito, che misura la percentuale di globuli rossi nel sangue, viene monitorato per mantenere un livello inferiore al 45% senza la necessitร  di flebotomie durante le ultime 20 settimane del periodo di trattamento.

6 profilo farmacocinetico

Viene raccolto un profilo farmacocinetico, che include campioni pre-dose e a intervalli di 1, 2, 4 ore il giorno 1, e a intervalli di 1, 2, 3 ore alla settimana 25.

I livelli di farmaco nel sangue vengono valutati a tutte le visite cliniche.

7 estensione del trattamento

Il periodo di estensione del trattamento dura fino alla settimana 73.

Durante questo periodo, si continua a monitorare la riduzione della frequenza delle flebotomie e il controllo dell’ematocrito.

Who Can Join the Study?

  • Devi soddisfare i criteri diagnostici modificati dell’Organizzazione Mondiale della Sanitร  (OMS) del 2016 per la policitemia vera al momento della diagnosi clinica. La policitemia vera รจ una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi.
  • Devi essere dipendente dalla flebotomia. La flebotomia รจ una procedura medica in cui viene prelevato del sangue dal corpo per ridurre il numero di globuli rossi.
  • Non รจ necessario che tu stia assumendo una terapia citoriduttiva, nรฉ che tu sia stato trattato in precedenza con essa. La terapia citoriduttiva รจ un trattamento che riduce il numero di cellule nel sangue. Se hai ricevuto questo trattamento in passato, deve essere stato interrotto almeno 3 mesi prima dello screening. Se stai attualmente assumendo questa terapia, devi essere su una dose stabile da almeno 3 mesi prima dello screening.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.
  • Il gruppo di etร  dei partecipanti รจ compreso tra 18 e 65 anni.
  • La partecipazione รจ aperta anche a popolazioni vulnerabili, che possono includere persone con particolari esigenze o condizioni di salute.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Polycythemia Vera. Questa รจ una condizione medica specifica.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute o situazioni sociali.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Medicover Integrated Clinical Services Sp. z o.o. Toruล„ Polonia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie Lublino Polonia
Skjrtqc Whgvrszqfx W Oddco Sax z oxwo Opole Polonia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Polonia Polonia
Non reclutando
27.09.2023

Trial locations

Farmaci indagati:

Sapablursen: Questo farmaco รจ studiato per la sua capacitร  di ridurre la frequenza delle flebotomie nei pazienti con policitemia vera dipendente da flebotomia. La policitemia vera รจ una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi, e le flebotomie sono procedure utilizzate per ridurre il numero di globuli rossi nel sangue. Sapablursen viene valutato per la sua efficacia, sicurezza e tollerabilitร  in questo contesto.

Malattie indagate:

Polycythemia Vera โ€“ รˆ una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo eccesso di cellule puรฒ rendere il sangue piรน denso, aumentando il rischio di coaguli. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini, prurito e arrossamento della pelle. La malattia progredisce lentamente e puรฒ portare a complicazioni come l’ingrossamento della milza. Spesso, le persone affette possono necessitare di procedure regolari per ridurre il numero di globuli rossi. La causa esatta non รจ completamente compresa, ma si ritiene che sia legata a mutazioni genetiche.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 10:02

Trial ID:
2024-512482-14-00
Protocol code:
ISIS702843-CS4
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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