La ricerca clinica si concentra sulla Policitemia Vera, una malattia del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato sapablursen (conosciuto anche come ISIS 702843), somministrato tramite iniezione. L’obiettivo principale รจ valutare se il farmaco puรฒ ridurre la necessitร di salassi, una procedura utilizzata per rimuovere il sangue in eccesso, durante le ultime 20 settimane del periodo di trattamento.
Lo studio รจ di tipo aperto e randomizzato, il che significa che i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il trattamento e sia i medici che i partecipanti sapranno quale trattamento viene somministrato. I partecipanti devono essere dipendenti dal salasso, ma non รจ necessario che abbiano ricevuto in precedenza una terapia citoreducente, che รจ un trattamento per ridurre il numero di cellule del sangue. Se i partecipanti hanno ricevuto tale terapia, deve essere stata interrotta almeno tre mesi prima dell’inizio dello studio.
Il corso dello studio prevede un periodo di trattamento di 37 settimane, durante il quale verrร monitorata la frequenza dei salassi e i sintomi associati alla malattia. Saranno inoltre valutati la sicurezza del farmaco e i suoi effetti sul corpo. I risultati aiuteranno a capire se sapablursen puรฒ essere un’opzione efficace per gestire la Policitemia Vera e ridurre la necessitร di salassi frequenti.
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